超希少疾病等の「特定医療技術等」開発支援に向け、検討会の趣旨・要件・調査内容を初回議論
- 令和7年度補正予算案49百万円で「未承認薬等アクセス確保事業」を検討
- ドラッグ・ロス86品目中、開発要請・公募に繋がったのは23品目
- 対象領域はがん・精神神経疾患・小児疾患・感染症・再生細胞医療・遺伝子治療の6領域を想定
- 国内開発中の再生医療等技術は別途ワーキンググループを設置し検討する案を提示
- 対象技術の要件案として医療上の必要性・市場性など5項目を提示
第1回特定医療技術等開発推進検討会が令和8年3月16日に開催され、厚生労働省医政局研究開発政策課から資料1〜3が示された。資料1では、超希少疾病等に対する医薬品・医療技術は市場性等の課題から企業による開発が進みにくい現状が説明され、ドラッグ・ロスの例として2016〜2020年に欧米で承認された86品目のうち、医療上の必要性が確認された55品目、開発要請・公募につながった23品目、企業から開発意思の申し出があったのは2品目であることが示された。これらを踏まえ、国内患者数が極めて少ない疾患や平時に発生しない感染症等を対象とする医薬品・再生医療等製品・技術を「特定医療技術等」と呼称し、令和7年度補正予算案49百万円による「特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業」での支援が検討課題として示された。資料2では、対象領域としてがん、精神神経疾患、小児疾患、感染症、再生・細胞医療、遺伝子治療を想定し、対象技術の要件案（医療上・公衆衛生上の必要性、市場性、位置づけ、技術導入への寄与、国内研究実施体制）と、令和8年度の国内外調査項目案（基礎情報、海外承認・費用・使用状況、国内の必要性、市場性、臨床試験、国内発シーズの個別調査）が提示され、構成員に意見が求められた。資料3では、国内開発中の再生・細胞医療、遺伝子治療技術については海外承認済み医薬品等と異なる論点があるため、本検討会の下に「再生医療等技術ワーキンググループ（仮称）」を設置し、国内シーズの実用化課題や臨床研究体制等を検討し、結果を本検討会へ報告する案が示された。構成員名簿及び開催要綱（令和8年1月27日付）も示された。