総－５ 再生医療等製品の保険適用について

中 医 協 総 － ５ 新再生医療等製品一覧表（令和８年５月２０日収載予定） ８ ． ５ ． １ ３ No. 銘柄名 規格単位 会社名 成分名 承認区分 算定薬価 算定方式 補正加算等 薬効分類 ページ 1 アクーゴ脳内移植用注 1回分 サンバイオ株式会社 バンデフィテムセル 新再生医療等製品 72,716,528円 原価計算方式 市場性加算(Ⅰ)A=10% 先駆加算A=10% 外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻 加算係数 1.0 再生 痺の改善 2 革新的新薬薬価維持制度 2 アムシェプリ 18瓶1組 住友ファーマ株式会社 ラグネプロセル 新再生医療等製品 55,306,737円 原価計算方式 市場性加算(Ⅰ)A=10% 先駆加算A=10% レボドパ含有製剤を含む既存の薬物 加算係数 1.0 再生 療法で十分な効果が得られないパー 6 革新的新薬薬価維持制度 キンソン病患者の運動症状の改善 3 ゾルゲンスマ髄注 1患者当たり ノバルティス ファーマ株 オナセムノゲン アベパル 新用法・使用方法 167,077,222円 別銘柄として算定しない 革新的新薬薬価維持制度 式会社 ボベク 再生医療等製品 費用対効果評価（H5） 脊髄性筋萎縮症 再生 ただし、抗AAV9抗体が陰性の患者に 11 限る 品目数 成分数 内用薬 0 0 注射薬 3 3 外用薬 0 0 計 3 3 11 再生医療等製品の保険適用について 類 別 ヒト細胞加工製品（ヒト体性細胞加工製品） 成 分 名 バンデフィテムセル 収 載 希 望 者 サンバイオ（株） 販 売 名 アクーゴ脳内移植用注（１回分） （規格単位） 効 能 ・ 効 果 外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善 又 は 性 能 通常、成人にはヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞として、生細胞５×１０６個 （３００μＬ）の細胞調製液を、専用投与機器セットを用いた定位脳手術によ り、損傷した組織の周辺部に移植する。頭蓋骨の小孔１箇所を通り損傷周辺部に 至る 3 つの移植経路から、１移植経路あたり細胞懸濁液１００μＬを最深部か ら５～６ｍｍ間隔で５箇所に、１箇所あたり２０μＬ移植する。注入速度は約１ 主な用法・用量 ０μＬ／ｍｉｎとする。移植に際しては、以下を行うこと。 又は使用方法 １．手術開始前に脳神経外科用侵襲式頭部固定具に専用投与機器セットのガイ ド＆ストップ、スタイレットを備えたインサーターを取り付ける。 ２．脳内移植用細胞剤を融解し、専用調製液を用いて洗浄した後、移植濃度１． ６７×１０６個／１００μＬになるように専用調製液で調製し、細胞懸濁液とす る。専用投与機器セットの投与カニューラを固定したマイクロシリンジを専用 調製液により清浄化した後、細胞懸濁液を充填する。 算 定 算 定 方 式 原価計算方式 原 価 計 算 製品総原価 ５０，３６３，５８５円 ４，２６０，６９４円 営業利益 （流通経費を除く価格の７．８％） ４６４，０００円 流通経費 （消費税を除く価格の０．８４％（収載希望者から申請のあった実費に基づく額）） 消 費 税 ５，５０８，８２８円 市場性加算（Ⅰ）（Ａ＝１０％） 先駆加算（Ａ＝１０％） 補 正 加 算 加算係数 １．０ （加算前） （加算後） １回分 ６０，５９７，１０６円 → ７２，７１６，５２８円 外 国 平 均 なし 価 格 調 整 算 定 薬 価 １回分 ７２，７１６，５２８円 外 国 価 格 収載希望者による市場規模予測 なし 予測年度 予測本剤投与患者数 予測販売金額 (ピーク時) １０年度 ３９人 ２８億円 最初に承認された国（年月）：日本 令和６年７月３１日 製造販売承認日 薬価基準収載予定日 令和８年５月２０日 ※条件及び期限付き承認 ※生産体制の整備及び条件期限付き再生医療等製品の算定方法について検討がなされていたため 2222 薬価算定組織における検討結果のまとめ 算定方式 原価計算方式 第一回算定組織 令和８年４月２０日 原 価 計 算 方 式 を 採 用 す る 妥 当 性 新 薬 類似薬がない根拠 成分名 バンデフィテムセル 効能又は効果、薬理作用、組成、 投与形態のすべてにおいて、類 外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改 似する既収載品はない。 イ．効能・効果 善 ロ．薬理作用 神経細胞の修復作用 ヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞（組織採 取国：米国）に、Ｎｏｔｃｈ－１タンパク質 ハ．組成及び の細胞内ドメインをコードする遺伝子を含 化学構造 むプラスミドを導入し、凍結保存した脳内移 植用細胞剤 注射 ニ．投与形態 注射剤 剤形 １移植経路あたり細胞懸濁液１００μＬを最 深部から５～６ｍｍ間隔で５箇所に、１箇所 用法 あたり２０μＬ移植する。 補 正 加 算 画 期 性 加 算 該当しない (７０～１２０％) 有用性加算（Ⅰ） 該当しない (３５～６０％) 有用性加算（Ⅱ） 該当しない (５～３０％) 該当する（Ａ＝１０％） 市場性加算（Ⅰ） (１０～２０％) 本剤は希少疾病用再生医療等製品に指定されていることから、加算の要件を満 たす。 市場性加算（Ⅱ） 該当しない (５％) 特 定 用 途 加 算 該当しない (５～２０％) 小 児 加 算 該当しない (５～２０％) 該当する（Ａ＝１０％） 先 駆 加 算 本剤は先駆け審査指定制度の対象品目として指定を受けていることから、加算 (１０～２０％) の要件を満たす。国際共同第Ⅱ相試験の結果について、薬事審査では限定的な評 価とされていることから、加算率は１０％が妥当と判断した。 迅 速 導 入 加 算 該当しない （５～１０％） 革新的新薬薬価維持 該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定） 制 度 へ の 該 当 性 費用対効果評価への 該当しない 該 当 性 ※改めて承認を受けた際にその該当性を判断する 当初算定案に対する 新薬収載希望者の 不 服 意 見 の 要 点 第二回算定組織 令和 年 月 日 上 記 不 服 意 見 に 対 す る 見 解 3333 製品概要 販売名 アクーゴ脳内移植用注 本品は、主構成体として健康成人から骨髄液を採取し、培養により分離・増殖させた間 葉系幹細胞にヒト Notch-1 の細胞内ドメインをコードしたプラスミドベクターを導入し たヒト（同種）由来の脳内移植用細胞懸濁液（バンデフィテムセル）、副構成体として 移植する細胞懸濁液の調製に用いる専用調製液及び専用投与機器セット（①マイクロシ 使用目的 リンジ、②投与カニューラ、③インサーター、④スタイレット及び⑤ガイド＆ストッ プ）により構成される、コンビネーション製品である。本品から分泌されるサイトカイ ンによる内因性神経幹細胞の増殖・分化、血管新生、免疫調節の促進等を介した神経細 胞の修復作用が期待される。 【用法及び用量又は使用方法】 通常、成人にはヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞として、生細胞5×106個（300µL） の細胞調製液を、専用投与機器セットを用いた定位脳手術により、損傷した組織の周辺 部に移植する。頭蓋骨の小孔1箇所を通り損傷周辺部に至る3つの移植経路から、1移植 経路あたり細胞懸濁液100µLを最深部から5～6mm間隔で5箇所に、1箇所あたり20µL移 植する。注入速度は約10µL/minとする。移植に際しては、以下を行うこと。 主な使用方法 ・手術開始前に脳神経外科用侵襲式頭部固定具に専用投与機器セットのガイド&ストッ プ、スタイレットを備えたインサーターを取り付ける。 ・脳内移植用細胞剤を融解し、専用調製液を用いて洗浄した後、移植濃度 1.67×106 個 /100μLになるように専用調製液で調製し、細胞懸濁液とする。専用投与機器セットの投 与カニューラを固定したマイクロシリンジを専用調製液により清浄化した後、細胞懸濁 液を充填する。 ・有効性の主要評価項目とされた本品移植後又は偽手術実施後24週目におけるFMMSスコ アのベースラインからの変化量の結果は以下表のとおりであった。主たる比較は各用 量群を併合したSB623群（バンデフィテムセル群）と偽手術群との比較とされ、主要評 価項目について、統計学的に有意な差が認められた。 主な有用性 ※FMMSスコア（Fugl-Meyer Motor Scaleスコア） ：運動機能に関し、上肢では反射活動、屈筋の共同運動、伸筋の共同運動、複合的な共 同運動、共同運動を伴わない運動、正常反射活動、手首、手、協調性及び速度の計 33 項 目について、０（機能しない）～２（完全に機能する）の３段階（反射のみ０か２の２ 段階評価）で評価し、66 点満点となる指標。下肢では反射活動、屈筋の共同運動、伸筋 の共同運動、複合的な共同運動、共同運動を伴わない運動、正常反射活動、協調性及び 速度の計17項目について、上肢と同様に３段階で評価し、34点満点となる指標。 4444 アクーゴの投与等に係る技術料について（案） • アクーゴ（以下「本品」という。）は、投与施設において、投与前に、 細胞調製担当者（製造販売業者が企画する講習を修了した医療スタッ フ）による細胞調製が必要である。また、本品は定位脳手術により投 与される。 • 本品の投与前手技については、投与前に製剤を融解及び遠心分離等に より調製する手技の類似性に鑑み、「K924 自己生体組織接着剤作成 術 4,340点」の所定点数を準用して算定することとしてはどうか。 • 本品の投与手技については、本品を定位脳手術により１箇所の損傷部 位に投与することから、「K154 機能的定位脳手術 ２ その他の場 合 イ 片側の場合 52,300点」を算定することとしてはどうか。 ＜手順＞ ＜技術料＞ 細胞の融解 細胞洗浄 細胞カウント① K924 自己生体組織接着剤作成術 4,340点を準用 エンドトキシン試験用 サンプルの分注 細胞懸濁液の調製および細 胞カウント② 投与デバイスへの充填 K154 機能的定位脳手術 ２ その他の場合 イ 片側の場合 52,300点 投与 5 再生医療等製品の保険適用について 類 別 ヒト細胞加工製品（ヒト人工多能性幹細胞加工製品） 成 分 名 ラグネプロセル 収 載 希 望 者 住友ファーマ（株） 販 売 名 アムシェプリ（１８瓶１組） （規格単位） 効 能 ・ 効 果 レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソ 又 は 性 能 ン病患者の運動症状の改善 通常、成人には、非自己ｉＰＳ細胞由来ドパミン神経前駆細胞として片側あたり ５．４×１０６個を目標として、定位脳手術により、両側の被殻に移植する。頭蓋 主な用法・用量 骨の小孔１箇所を通る３つの投与経路から、１投与経路あたり約１．８×１０６ 又は使用方法 個を１～２ｍｍ間隔で６～９箇所に分けて移植する。注入速度は約０．１μＬ／ 秒とする。 算 定 算 定 方 式 原価計算方式 原 価 計 算 製品総原価 ４２，８２０，１６３円 ３，６２２，５３０円 営業利益 （流通経費を除く価格の７．８％） ２５０，３９４円 流通経費 （消費税を除く価格の０．５４％（収載希望者から申請のあった実費に基づく額）） 消 費 税 ４，６６９，３０９円 市場性加算（Ⅰ）（Ａ＝１０％）、先駆加算（Ａ＝１０％） 加算係数 １．０ 補 正 加 算 （加算前） （加算後） １８瓶１組 ５１，３６２，３９６円 → ５５，３０６，７３７円 外 国 平 均 なし 価 格 調 整 算 定 薬 価 １８瓶１組 ５５，３０６，７３７円 外 国 価 格 収載希望者による市場規模予測 なし 予測年度 予測本剤投与患者数 予測販売金額 (ピーク時) １０年度 １３３人 ７４億円 最初に承認された国（年月）：日本 令和８年３月６日 製造販売承認日 薬価基準収載予定日 令和８年５月２０日 ※条件及び期限付き承認 6666 薬価算定組織における検討結果のまとめ 算定方式 原価計算方式 第一回算定組織 令和８年４月２０日 原 価 計 算 方 式 を 採 用 す る 妥 当 性 新 薬 類似薬がない根拠 成分名 ラグネプロセル 本品は、新規作用機序のｉＰＳ 細胞由来の再生医療等製品で レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で あり、機能的定位脳手術により イ．効能・効果 十分な効果が得られないパーキンソン病患 移植して投与する。よって、薬 者の運動症状の改善 理作用、組成、投与形態のすべ てにおいて、類似する既収載品 ドパミン神経前駆細胞の移植後に分化・成熟 ロ．薬理作用 したドパミン神経細胞によるドパミン増加 はない。 作用 非自己ヒト人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細 ハ．組成及び 胞）由来ＤＡ神経前駆細胞を構成細胞 化学構造 （有効成分）とする製剤化された細胞加 工製品 注射 ニ．投与形態 注射剤 剤形 １投与経路あたり約１．８×１０６個を１～ 用法 ２mm間隔で６～９箇所に分けて移植 補 正 加 算 画 期 性 加 算 該当しない (７０～１２０％) 有用性加算（Ⅰ） 該当しない (３５～６０％) 有用性加算（Ⅱ） 該当しない (５～３０％) 該当する（Ａ＝１０％） 市場性加算（Ⅰ） (１０～２０％) 本剤は希少疾病用再生医療等製品に指定されていることから、加算の要件を満たす。 市場性加算（Ⅱ） 該当しない (５％) 特 定 用 途 加 算 該当しない (５～２０％) 小 児 加 算 該当しない (５～２０％) 該当する（Ａ＝１０％） 先 駆 加 算 本品は、世界に先駆けて日本で承認されたものであることから、加算の要件を満たす。 (１０～２０％) 一方で、本品は条件及び期限付き承認であり、有効性を示すデータは限られていることか ら、限定的な評価とした。 迅 速 導 入 加 算 該当しない （５～１０％） 革新的新薬薬価維持 該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定） 制 度 へ の 該 当 性 費用対効果評価への 該当しない 該 当 性 ※改めて承認を受けた際にその該当性を判断する 当初算定案に対する 新薬収載希望者の 不 服 意 見 の 要 点 第二回算定組織 令和 年 月 日 上 記 不 服 意 見 に 対 す る 見 解 7777 製品概要 販売名 アムシェプリ 本品は、健康成人の末梢血単核球から作製した iPS 細胞から分化誘導して製造したドパ ミン神経前駆細胞の細胞塊を含有する細胞加工製品である。本品をパーキンソン病患者 使用目的 の線条体の被殻に移植後、本品がドパミン神経細胞に分化・成熟することにより、ドパ ミン神経機能が回復し、ドパミン神経細胞が産生・分泌する内因性ドパミンの増加等に より、運動症状が改善することが期待される。 【用法及び用量又は使用方法】 1 本品の移植 通常、成人には、非自己 iPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞として片側あたり 5.4×106 個を目標として、定位脳手術により、両側の被殻に移植する。頭蓋骨の小孔 1 箇所を通る 3 つの投与経路から、1 投与経路あたり約 1.8×106個を 1～2mm 間隔で 6～9 箇所に分けて移植する。注入速度は約0.1μL/秒とする。 ※本品は、１容器（1mL）あたり 1×106 個のドパミン神経前駆細胞に相当する個数の 主な使用方法 細胞を含有する。 2 本品に対する免疫反応の抑制を目的とした本品移植前後のタクロリムス水和物の投 与方法 通常、初期にはタクロリムスとして1回0.03～0.15mg/kgを1日2回、移植日の朝か ら経口投与する。以後、目標血中トラフ濃度を 5～10ng/mL とし、血中トラフ濃度をモ ニタリングしながら投与量を調節する。拒絶反応が認められた場合は、目標血中トラフ 濃度を10～20ng/mLとする。投与開始後1年を目安に、以後12週間かけて漸減し投与を 中止するが、必要に応じて投与期間を延長する。 8888 （臨床試験成績） ・国内臨床試験では、７例に本品が移植され、安全性解析対象集団とされた。そのう ち、両側同時に本品を移植された６例（PD02,PD03,PD04,PD05,PD06,PD08）が有効性解 析対象集団とされた。 ※用法及び用量又は使用方法は、片側あたり本品2.4×106個を両側被殻に本品が同時 移植された（低用量群）。PD04 以降の患者（PD04,PD05,PD06,PD08）には片側あた り本品4.2～5.4×106個が移植された（高用量群）。 ・オフ時のMDS-UPDRSPartⅢ合計スコア及びBradykinesia subscaleについては、同じ４ 例（PD02,PD03,PD04,PD08）で改善した。当該４例のうち３例（PD02,PD03,PD08）でオ フ時のH&Y重症度も改善した（２段階改善：１例、１段階改善：２例）。（下表） ・オン時のMDS-UPDRSPartⅢ合計スコアについては、５例（PD02,PD03,PD04,PD05,PD08） 主な有用性 で改善した。 ・運動症状に関する評価項目はいずれも主観的な評価指標であり、非盲検非対照試験で は、評価者及び患者の治療効果への期待感が評価に影響する可能性があり、本試験に 参加し定位脳手術を受けたこと自体によるプラセボ効果が一定程度存在する可能性は 否定できない。 ・一方、本臨床試験の６例中３例（PD02,PD04,PD08）では、オフ時のMDS-UPDRSPartⅢ合 計スコアについて、文献で報告されている移植後１年時点の最大のプラセボ効果（－ 10.1）を上回る改善が移植後２年時点で認められたことは、本品の有効性を示唆する 結果であると考えられる。 MDS-UPDRS Part Ⅲスコア（*：Bradykinesia subscale） 1.言語* （有効性評価指標） 2.顔の表情* ・MDS-UPDRS PartⅢ： 3.固縮（頸部、右上肢、左上肢、右下肢、左下肢） 運動症状について 18 項目 33 問を各 4.指タッピング（右、左）* 5.手の運動（右、左）* 0(正常)～4(重度)(132 点満点)で医師 6.手の回内回外運動（右、左） が評価。 7.つま先のタッピング（右、左） 8.下肢の敏凄性（右、左）* ・Bradykinesia subscale： 9.椅子からの立ち上がり MDS-UPDRS PartⅢのスコアのうちジス 10.歩行 11.歩行のすくみ キ ネ ジ ア に 関 す る ９ 項 目 を 合 12.姿勢の安定性 計。（右表*の項目） 13.姿勢 14.運動の全般的な自発性（身体の動作緩慢）* ・H&Y(Hoehn & Yahr）重症度： 15.手の静止時振戦（右、左） 身体的症状から６段階で進行度を評 16.手の運動時振戦（右、左） 価。 17.静止時振戦の振幅（右上肢、左上肢、右下肢、左下肢、口唇/下顎） 18.静止時振戦の持続性 9999 アムシェプリの投与等に係る技術料について（案） • アムシェプリ（以下「本品」という。）は、投与施設において、投与 前の細胞調製が必要である。また、本品は定位脳手術により投与され る。 • 本品の投与前手技については、投与前に製剤を遠心分離等により調製 する手技の類似性に鑑み、「K924 自己生体組織接着剤作成術 4,340点」の所定点数を準用して算定することとしてはどうか。 • 本品の投与手技については、本品を定位脳手術により両側の被殻に投 与することから、「K154 機能的定位脳手術 ２ その他の場合 ロ 両側の場合 94,500点」を算定することとしてはどうか。 ＜手順＞ ＜技術料＞ 遠心分離 K924 自己生体組織接着剤作成術 4,340点を準用 上清除去 投与デバイスへの 細胞充填 K154 機能的定位脳手術 ２ その他の場合 細胞数の計算 ロ 両側の場合 94,500点 投与 10 再生医療等製品の保険適用について 類 別 遺伝子治療用製品（ウイルスベクター製品） 成 分 名 オナセムノゲン アベパルボベク 収 載 希 望 者 ノバルティス ファーマ（株） 販 売 名 ゾルゲンスマ髄注（１患者当たり） （規格単位） 効 能 ・ 効 果 脊髄性筋萎縮症 ただし、抗ＡＡＶ９抗体が陰性の患者に限る 又 は 性 能 ※２歳以上の患者に限る 通常、１．２×１０１４ベクターゲノム（vｇ）を約１～２分かけて髄腔内に単回投与 主な用法・用量 する。オナセムノゲン アベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患者 又は使用方法 には本品を投与しないこと。 算 定 算 定 方 式 別銘柄として算定しない 成分名：オナセムノゲン アベパルボベク 会社名：ノバルティス ファーマ（株） 比 較 薬 販売名（規格単位） 薬価（１日薬価） ゾルゲンスマ点滴静注注） １６７，０７７，２２２円 （１患者当たり） （１６７，０７７，２２２円） 注）革新的新薬薬価維持制度の対象品目 補 正 加 算 なし 外 国 平 均 なし 価 格 調 整 １患者当たり １６７，０７７，２２２円 算 定 薬 価 ※本品は１患者に対して単回の投与で治療が完結するものであるため、１患者 当たりとして薬価を算定した。 外 国 価 格 収載希望者による市場規模予測 なし 予測年度 予測本剤投与患者数 予測販売金額 (ピーク時) （参考） ２年度 ２６人 ４３億円 １患者当たり 米国 3,103,955.75 ﾄﾞﾙ ４６５，５９３，３６３円 (AWP) 米国 2,586,629.70 ﾄﾞﾙ ３８７，９９４，４５５円 (WAC) 最初に承認された国（年月）： 米国（２０２５年１１月） 製造販売承認日 令和８年４月３日 薬価基準収載予定日 令和８年５月２０日 11111111 薬価算定組織における検討結果のまとめ 算定方式 別銘柄として算定しない 第一回算定組織 令和８年４月２０日 最 類 似 薬 選 定 の 妥 当 性 新 薬 最類似薬 成分名 オナセムノゲン アベパルボベク オナセムノゲン アベパルボベク 脊髄性筋萎縮症 ただし、抗ＡＡＶ９ イ．効能・効果 左に同じ 抗体が陰性の患者に限る ロ．薬理作用 ＳＭＮ遺伝子補充作用 左に同じ アデノ随伴ウイルス９型のカプシドを ハ．組成及び 有するヒトＳＭＮタンパク質を発現す 左に同じ 化学構造 る非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウ イルス ニ．投与形態 注射 左に同じ 剤形 注射剤 左に同じ 用法 髄腔内投与 静脈内投与 補 正 加 算 画 期 性 加 算 該当しない (７０～１２０％) 有用性加算（Ⅰ） 該当しない (３５～６０％) 有用性加算（Ⅱ） 該当しない (５～３０％) 市場性加算（Ⅰ） 該当しない (１０～２０％) 市場性加算（Ⅱ） 該当しない (５％) 特 定 用 途 加 算 該当しない (５～２０％) 小 児 加 算 該当しない (５～２０％) 先 駆 加 算 該当しない (１０～２０％) 迅 速 導 入 加 算 該当しない （５～１０％） 革新的新薬薬価維持 該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定） 制 度 へ の 該 当 性 費用対効果評価への 該当する（Ｈ５） 該 当 性 当初算定案に対する 新薬収載希望者の 不 服 意 見 の 要 点 第二回算定組織 令和 年 月 日 上 記 不 服 意 見 に 対 す る 見 解 11112222 製品概要 販売名 ゾルゲンスマ髄注 本品は、ゾルゲンスマ点滴静注と同一のオナセムノゲン アベパルボベクを主成分とする 髄腔内投与製剤として開発された。髄腔内に投与された本品が患者の運動ニューロンに 感染することにより、本品に搭載された遺伝子発現構成体が細胞の核内にエピソームと 使用目的 して留まり、ヒト SMN遺伝子は長期間安定して発現する。SMA の原因である SMN1遺伝子 の機能欠損を補い、発現した SMN タンパク質により、神経及び筋肉の機能を高めること で、SMA患者の生命予後を改善することが期待される。 【用法及び用量又は使用方法】 通常、1.2×1014ベクターゲノム（vg）を約 1～2 分かけて髄腔内に単回投与する。オ 主な使用方法 ナセムノゲン アベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患者には本品 を投与しないこと。 11113333 ・本品では、脊髄性筋萎縮症（SMA）患者※126例を対象としたシャム処置対照無作為化二 重盲検並行群間比較試験（海外第Ⅲ相試験：B12301 試験）及びヌシネルセン又はリスジ プラムによる治療歴を有するSMA患者※27例を対象とした非盲検非対照試験（国際共同第 Ⅲ相試験：B12302試験）が実施された。 ※支えなしで座位は可能だが、補助なしで歩行は不可能、かつ、抗AAV9 抗体を有しない患 者が対象とされた。 ・B12301試験において、主要評価項目である投与後52週時点のHFMSEスコアのベースラ インからの変化量について、本品群のシャム群に対する優越性が示された。 HFMSEスコアのベースラインからの変化量（B12301試験） 本品群（75例） シャム群（51例） 投与4週後 1.23±2.956（75例） －0.28±2.080（50例） 投与8週後 1.22±3.388（72例） 0.20±2.462（49例） 投与12週後 1.10±2.947（72例） 0.18±3.080（49例） 投与20週後 1.31±3.500（74例） 0.83±3.376（51例） 投与28週後 1.47±3.416（72例） 0.81±4.054（48例） 投与36週後 2.18±3.374（73例） 0.53±3.552（50例） 投与44週後 2.35±3.849（71例） 0.95±3.747（51例） 評価期1終了時*1 2.38±3.828（74例）*2 0.56±3.871（50例） 平均値±標準偏差 *1：本品投与後 48 週と 52 週の平均値が用いられた。なお、いずれかの値が得られなかった場合には、 得られた値が採用された。 主な有用性 *2：1例は評価期1を完了しておらず、52週の値が得られていないが、48週時点の値が得られていたた め、解析に採用した。 ・B12302 試験において、他の SMA 治療薬による治療歴を有する患者において、投与後 52 週時点のHFMSEスコアは一定程度維持されていた。 HFMSEスコアのベースラインからの変化量（B12302試験、日本人患者集団） ベースライン 実測値 変化量 実測値 変化量 実測値 変化量 実測値 変化量 からの変化量* HFMSEスコア ベースライン 16.0 － 27.0 － 21.0 － 9.0 － － 投与4週後 18.0 2.0 30.0 3.0 25.0 4.0 10.0 1.0 2.50±1.291 投与8週後 20.0 4.0 30.0 3.0 NA NA 12.0 3.0 3.33±0.577 投与12週後 19.0 3.0 30.0 3.0 NA NA 13.0 4.0 3.33±0.577 投与22週後 19.0 3.0 32.0 5.0 23.0 2.0 9.0 0.0 2.50±2.082 投与32週後 NA NA 29.0 2.0 21.0 0.0 7.0 －2.0 0.00±2.000 投与42週後 19.0 3.0 31.0 4.0 21.0 0.0 11.0 2.0 2.25±1.708 投与52週後 19.0 3.0 NA NA 23.0 2.0 8.0 －1.0 1.33±2.082 NA：欠測 *平均値±標準偏差 ※HFMSEスコア：運動機能を測る33項目を０（不可能）～２点（完全に可能）の３段階で 評価し、合計スコア0～66点を算出する。 ※シャム群：介入による効果がなく、試験群と同じ治療法を施す群 11114444