費－１ 費用対効果評価専門組織意見書

中 医 協 費 － １ ７ ． ７ ． １ ６ 費用対効果評価専門組織意見書 Ⅰ 総論 ○ 平成31年２月20日の中央社会保険医療協議会総会での議論を踏まえて、費用対効果評 価制度においては、市場規模が大きい、又は著しく単価が高い医薬品・医療機器を評価の 対象とし、評価結果は保険償還の可否の判断に用いるのではなく、いったん保険収載した上 で価格調整に用いることとするとともに、実施状況等を踏まえて活用方法についての検討を 継続することとしている。 ○ 令和７年７月１日までに 63 品目が評価の対象となり、うち 48 品目について評価が終了し た。令和６年度改定の見直しを踏まえ、令和６年６月からは比較対照技術の選定にあたって は、見直した分析ガイドラインに則って運用している。その他、見直した取扱い（市場拡大に よる品目指定、製造販売業者の人手不足による分析不能の申し出）に該当する品目はなか った。 ○ 令和６年度費用対効果評価制度改革の骨子において、介護費用の取扱い及び価格調整 の対象範囲のあり方について、「レケンビに係る特例的な取扱いも踏まえつつ、令和６年度 診療報酬改定の次の改定に向けて（中略）引き続き議論を行う」とされた。費用対効果評価 制度のあり方を検討するにあたり、費用対効果評価専門組織においては、技術的な観点か ら、上記の論点のほか、対象品目、評価手法、価格調整、診療ガイドラインへの活用等につ いて、公的分析班や国立保健医療科学院からの意見も踏まえて議論を行い、意見書として 取りまとめた。 Ⅱ 各論 Ａ 分析方法に関する事項 （１）費用対効果評価の品目指定 【現状及び課題】 ・ 医薬品等の適応拡大における薬事承認等、効能が追加され、その市場規模が一定以 上に拡大した品目や費用対効果評価終了後に評価に影響を与えるエビデンスが報告さ れた品目は費用対効果評価の対象として指定できるが、当該手続における薬価算定組 織及び保険医療材料専門組織の関与等が明確でない。 ガイドラインでの位置付け ・ 分析枠組み決定より後に新たな適応症が追加され、評価結果に影響を与えると考えられる場合、評 価終了後に改めて評価を実施する。 1 通知※1での位置付け ・ 費用対効果評価終了後に国立保健医療科学院の意見を参考にして評価に重要な影響を与える知見 が得られたと判断されたものは、中央社会保険医療協議会総会において費用対効果評価の対象とす ることについて、審議される。 ・ 保険適用時に指定基準を満たさない品目のうち、保険適用後に使用方法、適用疾病等の変化によ り市場拡大したことの理由によりＨ１区分、Ｈ３区分、Ｈ４区分若しくはＨ５区分又は評価候補品 目の指定基準を満たす可能性のある品目については、費用対効果評価専門組織において対象品目案 及び評価候補品目案を決定し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。 ・ 評価候補品目の指定基準を満たす可能性のある品目については、「医療用医薬品の薬価基準収載等 に係る取扱いについて」又は「医療機器の保険適用等に関する取扱いについて」に規定する手続に より、費用対効果評価専門組織において対象品目案及び評価候補品目案を決定し、中央社会保険医 療協議会総会に報告する。 ※１ 令和６年２月14日保発0214第５号「医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価 に関する取扱いについて」 【対応案】 ・ 上記の場合の品目指定の手続について、その取扱いを明確化すべきではないか。 （２）介護費用の取扱いについて 【現状及び課題】 ・ 令和６年度費用対効果評価制度改革の骨子において、「介護費用の分析結果が得られ た場合の取扱いについて、レケンビに係る特例的な取扱いも踏まえつつ、引き続き議論 する。」とされている。 ガイドラインでの位置付け ・ 公的介護費へ与える影響が、評価対象技術にとって重要である場合には、｢公的医療・介護の立場｣ の分析を行ってもよい。 ・ ｢公的医療・介護の立場｣ からの分析の場合、実際のデータがあれば家族等の介護者や看護者に与え るQOL値への影響について考慮に入れてもよい。 通知※1での位置付け ・ 製造販売業者が公的介護費及び生産性損失について国内のデータを集積し、分析した場合には、当該 分析結果を費用対効果評価専門組織に報告することができる。費用対効果評価専門組織は、当該分析結 果を費用対効果評価案の策定には用いない。 【対応案】 2 ・ レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、費用対効果評価における介護費用の取扱い について論点整理をしつつ対応を検討すべきではないか。 （３）価格調整における要件及び配慮について 【現状及び課題】 （価格調整における要件について） ・ 令和６年度改定では、価格引き上げ要件の一部緩和を行ったところ。 ・ 見直し後において、価格引き上げとなった事例は、これまでない。 ・ 現行の価格引き上げの条件のうち、「比較対照技術と著しく異なること」という条件につ いては、定性的な記載であって判断が困難であるとの意見があった。 （価格調整における配慮について） ・ 現行、治療法が十分に存在しない疾患（指定難病）、小児及び悪性腫瘍に対する適用 のある品目については、配慮が必要な対象に該当するとして、異なる閾値を用いている。 ・ 一部の国では、疾患等の重症度の評価手法である shortfall 法などを用いて、現行のわ が国の制度よりも柔軟に評価品目ごとに閾値を変えるなどの対応を行っている。 通知※2,3での位置付け 価格引き上げ要件 ・ ICER 200万円/QALY未満 ・ 対象品目の効果が比較対照技術に対し増加または同等であることが、メタ解析及びシステマティック レビューを除く臨床試験により示されていること。 ・ 対象品目の薬理作用等が比較対照技術と著しく異なること（医薬品※2）。 ・ 対象品目の基本構造や作用原理が比較対照技術と著しく異なる等一般的な改良の範囲を超えた品目 であること（医療機器※3）。 ※２ 令和７年２月19日保発0219第１号「薬価算定の基準について」 ※３ 令和６年２月14日保発0214第３号「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」 【対応案】 ・ 「比較対照技術と著しく異なる」ことという条件については、これまでに評価対象となった 医薬品等の評価結果等を踏まえ、改めて、整理することとしてはどうか。 ・ 現在がんや小児を対象とした医薬品等の価格調整における配慮について、諸外国にお ける取扱等を参考に、価格調整における配慮の在り方を検討してはどうか。 （４）その他 ○ 費用対効果分析を行う上で、その他に以下の意見があった。 ・ 費用対効果評価における「追加的有用性」と、薬価算定における「有用性」が混同され ていることから、明確性を確保する観点で、「追加的有用性」の呼称について変更を検討 してはどうか。 3 ・ リアルワールドデータを費用対効果評価により活用するためには、疾患の特定やデータ 連結等の方法論の科学的妥当性を検証する研究を、推進していくことが重要ではないか。 ・ 適正な価格設定を行うという費用対効果評価の趣旨に照らせば、現時点において、有 用性系加算がなく市場規模が大きい品目の取扱いに課題があるのではないか。 ・ 追加的有用性がなく費用増加となった品目について、現行では価格調整後の価格によ る ICER と閾値の乖離が大きく、費用対効果評価の結果を十分に反映できていないので はないか。 ・ レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、価格調整範囲の在り方を、検討すべきでは ないか。 レケンビの価格調整※4 ・ 費用対効果をより活用していく観点から、有用性加算等を価格調整範囲とする現行の方法ではな く、ICERが500万円/QALYとなる価格と見直し前の価格の差額を算出し、差額の25％を調整額とす る。 ※４ 「レケンビに対する費用対効果評価について」令和５年12月13日 中央社会保険医療協議会 了 解 Ｂ 診療ガイドラインへの活用に関する事項 【現状及び課題】 ・ 費用対効果評価の結果を診療ガイドラインに活用する場合、医療者が趣旨を適切に理 解できるよう情報提供に工夫が必要ではないか。 ・ 費用対効果が相対的に劣る技術について、過度に選択が控えられることにつながる懸 念があり、診療ガイドラインの社会的な影響を踏まえるべきではないか。 【対応案】 ・ 診療ガイドラインでの費用対効果評価結果の活用について、医療者へ情報提供の工 夫や診療ガイドラインの社会的影響等、現状の課題も含めて整理した上で、活用方法 について具体的に検討してはどうか。 4 C 評価組織の体制に関する事項 【現状及び課題】 ・ 公的分析については、大学等のアカデミアによる協力を得て、国立保健医療科学院が とりまとめて行っているが、一部の諸外国では独立した研究機関内で行われている。 ・ イギリスの NICE では、本分析前のインターナルレビューにより、費用対効果が良いこと が明らかとなった品目については、分析期間を半分程度に短縮した Fast Track 制度があ る。 【対応案】 ・ 諸外国の例も参考にしながら、今後品目数の増加などに対応できる組織体制の在り方 について検討する必要があるのではないか。 5