【会議資料全体版】第71回費用対効果評価専門部会資料

中央社会保険医療協議会 費用対効果評価専門部会（第 71 回）議事次第 令和７年８月６日(水） 総会議題１終了後～ 議 題 ○業界からの意見陳述 意見陳述者一覧 医薬品業界 団体名 役職 陳述者 日本製薬工業協会 会長 宮柱 明日香 日本製薬団体連合会 副会長 在日執行委員会委員 傳 幸諭 米国研究製薬工業協会 ヴァイスプレジデント ケビン・ （国際担当） ハニンジャー 欧州製薬団体連合会 理事長 青野 吉晃 医療機器業界 団体名 役職 陳述者 日本医療機器産業連合会 副会長 宮田 昌彦 副会長 森川 智之 米国医療機器・IVD 工業会(AMDD) 保険委員会委員長 鴨川 幸子 (敬称略) 中医協 費－１別添 ７ ． ８ ． ６ 2026年度費用対効果評価制度改革に向けた共同意見 ドラッグ・ラグ、ドラッグ・ロスの悪化と日本と世界の研究開発投資ギャップの拡大を防ぐために 費用対効果評価を価格設定や保険償還の可否判断に使用している他の国では、革新的な医薬品への 患者さんのアクセスする機会が大幅に低下している。より限定的な活用を行っている日本でさえ、更なる 薬価引き下げと予測可能性の低下をもたらしている。 日本の費用対効果評価制度は、薬価制度の補完として加算部分の評価と価格調整に使用しているが、 実際には、主として薬価引き下げツールとして運用されている。 骨太の方針2025に明記されている通り、費用対効果評価制度導入後6年間運用されてきた現在、 検証は不可欠である。制度の拡大ありきで議論を進めるのではなく、現行の運用を見直し、改善すべき である。 中医協 費－１ ７ ． ８ ． ６ 費用対効果評価専門組織意見書（ 年 月 日） 2025 7 16 に対する意見 2025年8月6日 日本製薬団体連合会 日本製薬工業協会 米国研究製薬工業協会 欧州製薬団体連合会 概要 意見書に対する主な意見 （詳細は以降のスライド参照） 有用性系加算がなく 追加的有用性がなく レケンビに係る 市場規模が大きい品目 費用増加となった品目 特例的な取扱い の取扱い の取扱い 意見書 P4 A 分析方法に関する事項 （4）その他 意見書 P4 意見書 P4 A 分析方法に関する事項 （4）その他 A 分析方法に関する事項 （4）その他 「加算部分の調整」という当 ICERと閾値の数値的乖離の 本取扱いは当該製品に限定 初の目的および主旨を逸脱 みで価格調整の妥当性を判 すべき と認識、容認できない 断するのではなく、医薬品の 多様な価値要素の評価と制 度全体のバランスを踏まえ た検討が必要 1 詳細 A 分析方法に関する事項 （3）価格調整における要件および配慮について 意見 【現状および課題】  価格引き上げ条件について改 （価格調整における要件について） めて整理することに異論はない。 • 令和6年度改定では、価格引き上げ要件の一部緩和を行ったところ。  価格引き上げ条件の整理にあ • 見直し後において、価格引き上げとなった事例は、これまでない。 たっては、仮に当該条件が緩和 • 現行の価格引き上げの条件のうち、「比較対照技術と著しく異なること」 された場合、評価が終了した品 という条件については、定性的な記載であって判断が困難であるとの 目の中で価格引き上げに該当 意見があった。 するものがどの程度あったの かを検証していただきたい。 【対応案】 • 「比較対照技術と著しく異なる」ことという条件については、これまでに 評価対象となった医薬品等の評価結果等を踏まえ、改めて、整理するこ ととしてはどうか。 2 詳細 A 分析方法に関する事項 （3）価格調整における要件および配慮について 意見 【現状および課題】  希少疾病用医薬品など患者数 （価格調整における配慮について） が少ない疾患等に対する品目 • 現行、治療法が十分に存在しない疾患（指定難病）、小児および悪性腫 の取り扱いも含め、価格調整に 瘍に対する適用のある品目については、配慮が必要な対象に該当する おける柔軟な配慮の在り方に として、異なる閾値を用いている。 加えて対象除外の条件につい • 一部の国では、疾患等の重症度の評価手法であるshortfall法などを用い ても十分議論いただきたい。 て、現行のわが国の制度よりも柔軟に評価品目ごとに閾値を変えるな どの対応を行っている。 【対応案】 • 現在がんや小児を対象とした医薬品等の価格調整における配慮につい て、諸外国における取扱等を参考に、価格調整における配慮の在り方を 検討してはどうか。 3 詳細 A 分析方法に関する事項 （4）その他 意見 • 適正な価格設定を行うという費  有用性系加算がなく市場規模が大きい品目の取扱いに関しては、「加 用対効果評価の趣旨に照らせば、 算部分の調整」という本制度の当初の目的および主旨を逸脱したも 現時点において、有用性系加算が のと認識しており、容認できない。 なく市場規模が大きい品目の取 扱いに課題があるのではないか。  レケンビに係る特例的な取扱いは、当該製品に限定すべきである。 • レケンビに係る特例的な取扱い も参考に、価格調整範囲の在り方 を、検討すべきではないか。 4 詳細 A 分析方法に関する事項 （4）その他 意見 • 追加的有用性がなく費用増加と  追加的有用性がなく費用増加となった品目の取扱いに関しては以下 なった品目について、現行では価 のとおり。 格調整後の価格によるICERと閾 • 薬事承認や薬価算定で認められた「有用性」と、費用対効果評価 値の乖離が大きく、費用対効果評 における「追加的有用性」は評価の目的や基準が異なり、単純に 価の結果を十分に反映できてい 比較すべきものではない。 ないのではないか。 • ICERと閾値の数値的乖離のみで価格調整の妥当性を判断する のではなく、医薬品の多様な価値要素の評価と制度全体のバラ ンスを踏まえた検討が必要である。 • なお、比較対照技術を含む分析枠組みの設定によって追加的有 用性の有無が大きく変動しうることに留意し、総合的な観点か ら追加的有用性の有無を判断すべきである。 5 Appendix 意見書に対する意見（その他） 6 詳細 A 分析方法に関する事項 （1）費用対効果評価の品目指定 意見 【現状および課題】  当該取扱いを明確化する際には、収載 • 医薬品等の適応拡大における薬事承認等、効能が追加され、 後一定期間経過した当該品目の薬価改 その市場規模が一定以上に拡大した品目や費用対効果評価終 定の推移とともに、薬価制度上の再算 了後に評価に影響を与えるエビデンスが報告された品目は費 定等との整合性やその影響も考慮いた 用対効果評価の対象として指定できるが、当該手続における だきたい。 薬価算定組織および保険医療材料専門組織の関与等が明確 でない。 【対応案】 • 上記の場合の品目指定の手続について、その取扱いを明確化 すべきではないか。 7 詳細 A 分析方法に関する事項 （2）介護費用の取扱いについて 意見 【現状および課題】  当該取扱いについて論点整理をしつつ、 • 令和6年度費用対効果評価制度改革の骨子において、「介護費 対応については十分議論いただきたい。 用の分析結果が得られた場合の取扱いについて、レケンビに 係る特例的な取扱いも踏まえつつ、引き続き議論する。」とさ れている。 【対応案】 • レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、費用対効果評価に おける介護費用の取扱いについて論点整理をしつつ対応を検 討すべきではないか。 8 詳細 A 分析方法に関する事項 （4）その他 意見 • 費用対効果評価における「追加的有用性」と、薬価算定におけ  「追加的有用性」の呼称の変更を検討す る「有用性」が混同されていることから、明確性を確保する観 ることに異論はない。 点で、「追加的有用性」の呼称について変更を検討してはどう か。  リアルワールドデータについて、当該研 • リアルワールドデータを費用対効果評価により活用するため 究を推進していくことに異論はない。 には、疾患の特定やデータ連結等の方法論の科学的妥当性を 検証する研究を、推進していくことが重要ではないか。 9 詳細 B 診療ガイドラインへの活用に関する事項 B 診療ガイドラインへの活用に関する事項 意見 【現状および課題】  当該活用方法について具体的に検討す • 費用対効果評価の結果を診療ガイドラインに活用する場合、医 ることに異論はない。 療者が趣旨を適切に理解できるよう情報提供に工夫が必要で はないか。 • 費用対効果が相対的に劣る技術について、過度に選択が控え られることにつながる懸念があり、診療ガイドラインの社会的 な影響を踏まえるべきではないか。 【対応案】 • 診療ガイドラインでの費用対効果評価結果の活用について、医 療者へ情報提供の工夫や診療ガイドラインの社会的影響等、現 状の課題も含めて整理した上で、活用方法について具体的に 検討してはどうか。 10 詳細 C 評価組織の体制に関する事項 C 評価組織の体制に関する事項 意見 【現状および課題】  今後の組織体制の在り方について検討 • 公的分析については、大学等のアカデミアによる協力を得て、 する必要性について異論はない。 国立保健医療科学院がとりまとめて行っているが、一部の諸 外国では独立した研究機関内で行われている。 • イギリスのNICE では、本分析前のインターナルレビューにより、 費用対効果が良いことが明らかとなった品目については、分 析期間を半分程度に短縮したFast Track制度がある。 【対応案】 • 諸外国の例も参考にしながら、今後品目数の増加などに対応 できる組織体制の在り方について検討する必要があるのでは ないか。 11 中医協 費－２ ７ ． ８ ． ６ 費用対効果評価制度改革に関する意見 2025年8月6日 日本製薬工業協会 会長 宮柱 明日香 はじめに 骨太方針2025における費用対効果評価制度に関する記載 イノベーションの推進や現役世代の保 経済財政運営と改革 険料負担への配慮の観点から、費用 の基本方針2025 対効果評価制度について、客観的な 検証を踏まえつつ、更なる活用に向け、 適切な評価手法、対象範囲や実施体 制の検討と併せ、薬価制度上の活用 や診療上の活用等の方策を検討する。 費用対効果評価制度に関する箇所のみ抜粋 1 製薬協意見の要約 骨太方針2025を踏まえて 「現行制度の客観的検証」から「新たな制度のあり方を含む議論開始」へ A 現行制度の課題と検証 B 新たな制度に向けて 制度導入後6年以上が経過しているいま 「客観的な検証」を踏まえて 「客観的な検証」なしに現行制度の 「新たな制度のあり方」を含む 更なる活用や拡大をすべきではない 中長期的な議論を開始すべきである その議論の場に積極的に参画したい 2 費用対効果評価制度改革に関する意見 本日の内容 1. 製薬協の基本的な立場 A 現行制度の課題と検証 2. 主要な課題と意見 3. 「客観的な検証項目」の案 1. 実現のために欠かせない要素 B 新たな制度に向けて 2. 「適切な評価手法」に関する提案 3 A 現行制度の課題と検証 当制度の本格導入時（2019年）の基本方針と目的の振り返り 当時の医務技監の説明より 当制度導入の基本方針 当制度の目的 国民の理解が得られること、制度が円滑に導入されることが考慮された 透明性の高い仕組みとすること、財政への影響を考慮すること、とともに 日本の費用対効果評価制度は 基本方針として以下を含む 1. 単にコストを減らすことが目的 ではない 治療が必要な患 2. イノベーションも評価する 保険償還の可否判断ではなくいったん保 者のアクセスを 険償還したうえでの価格調整に用いる 確保すること 当制度を通じて達成すべきこと 価格調整の対象範囲を価格全体ではなく • 無作為化比較試験による治験の限 既存の薬価制度 有用性系加算および営業利益部分とする 界の中から、できるだけリアルワー を補完すること 我が国の精緻な価格決定の仕組みとの整 ルドデータに基づく評価をする 合性をとる • 価値に基づいた医療を進める ［参考］ 古元重和, 櫻本恭司, 長谷川正宇. 日本における費用対効果評価の取り組みー費用対効果評価制度の創設. 社会保険旬報. 2019;2752. 4 A 現行制度の課題と検証 1. 製薬協の基本的な立場 保険償還の可否判断に使用しない、価格調整範囲及び対象品目を拡大しない 費用対効果評価制度において 基本的な立場 重要な3つの要件 費用対効果評価を 費用対効果評価の 1. 薬価制度との整合性が維持される 保険償還の可否判断 価格調整範囲及び に使用しない 対象品目を拡大しない 2. 革新性を阻害しない 3. ドラッグラグ・ロスを拡大しない 5 A 現行制度の課題と検証 2. 主要な課題と意見 臨床実態と不確実性が十分に考慮される仕組みとすべき 臨床実態が 分析結果の不確実性が 十分に考慮されない 十分に考慮されない 課 題 臨床実態と乖離しない 分析結果の不確実性を考慮した 製 薬 分析枠組みとすべき 評価方法・意思決定とすべき 協 の 臨床実態を反映したデータ 意 を分析で考慮すべき 見 6 A 現行制度の課題と検証 3. 「客観的な検証項目」の案 製薬協による検証項目案も含め、十分な検証を実施すべき 検証項目（案） 市販後の臨床実態 不確実性が高い 品目指定の除外基準 との整合性 分析結果の取扱い など  評価実施時点で設定された分析対象集  価格調整における現行の配慮の対象（指  品目指定の除外基準について、「指定難 団や比較対照技術は、市販後の臨床実 定難病や小児、抗がん剤等）は十分か 病に対する治療のみ、血友病・HIV感染 態に整合しているか 症、小児のみ」以外に除外すべきものが  不確実性が高い分析結果を考慮した幅 ないか、緩和すべき基準はないか  評価実施時点で分析に用いたデータや のある評価がなされているか、機械的な エビデンスが不十分な事例はどの程度 価格調整になっていないか  分析において使用されたQOL尺度（EQ- あるか 5D）によって、健康状態を十分に捉えき  不確実性が高い分析結果の考慮方法に また、市販後に追加データが得られてか れなかった疾患はなかったか ついて、諸外国を参考に変更すべき点 ら分析を実施した方が望ましいと考えら はないか  追加的有用性の判断基準は明確か れた事例はどの程度あるか また、一貫しているか  本制度の対応に係る企業側の体制、リ ソース（工数、期間等）の実態、負担はど の程度か EQ-5D, EuroQol 5 dimensions（医療経済評価の分析にしばしば用いられるQOL値算出のための指標） 7 費用対効果評価制度改革に関する意見 本日の内容 1. 製薬協の基本的な立場 A 現行制度の課題と検証 2. 主要な課題と意見 3. 「客観的な検証項目」の案 1. 実現のために欠かせない要素 B 新たな制度に向けて 2. 「適切な評価手法」に関する提案 8 B 新たな制度に向けて 1. 新たな制度実現のために欠かせない要素 実臨床を反映した分析と多面的な観点からの総合的評価が不可欠である 実臨床を反映した分析 新たな費用対効果評価制度 臨床的、経済的観点から定量的分析を実施する の理想像 医療政策上の 臨床的、社会的、経済的および 合理的な意思決定 倫理的な観点からの総合的評価 費用対効果の分析結果は不確実であることを考慮し、 費用対効果のみで価値を評価しない 9 B 新たな制度に向けて 2. 「適切な評価手法」に関する提案 課題解決につながる「適切な評価手法」を提案したい 臨床実態と乖離しない 分析枠組みとする 定量的分析に反映されない 提 案 価値要素も考慮する 臨床実態が反映された データを分析で考慮する 分析 総合的評価 意思決定 価 値 評 医 価 意 合 療 プ 思 理 政 ロ 決 的 策 実臨床を反映した分析 臨床的、社会的、経済的及び セ 定 な 上 ス 倫理的な観点からの総合的評価 の 10 製薬協意見の要約 再 掲 骨太方針2025を踏まえて 「現行制度の客観的検証」から「新たな制度のあり方を含む議論開始」へ A 現行制度の課題と検証 B 新たな制度に向けて 制度導入後6年以上が経過しているいま 「客観的な検証」を踏まえて 「客観的な検証」なしに現行制度の 「新たな制度のあり方」を含む 更なる活用や拡大をすべきではない 中長期的な議論を開始すべきである その議論の場に積極的に参画したい 11 2026年度費用対効果評価制度改革に対する意見 2025年8月6日 米国研究製薬工業協会 費用対効果評価制度のリスクと課題 費用対効果評価制度は、ドラッグ・ラグ/ロスの状況を悪化させないためにも、有用性系加算の評価と価格調整を行う 現在の活用範囲を維持すべきである 世界において、価格決定や償還の可否判断に費用対効果評価を使用している国では、革新的な医 薬品への患者さんのアクセスが悪化している。（別添1） 日本は、特許期間中における革新的医薬品の有用性系加算部分を対象とした価格引き下げ手段と して、費用対効果評価を利用しており、その結果、市場の予見可能性を低下させている。（別添2） 日本政府は、費用対効果評価制度の拡大を検討しているが、これにより薬価制度の予見可能性がさ らに低下し、薬価制度において慎重な評価により付与されたインセンティブが不合理に削減されること になる。（別添3） 2025年5月に米国トランプ大統領は、「公正な市場価格よりも低い価格で他国で販売されることを抑制す る」ことを目的に、最恵国待遇薬価の導入に関する大統領令に署名した。本政策において、日本が参照 国となる可能性があり、企業が日本での特許期間中の薬価引き下げが米国での価格に波及することを 懸念し、日本への新薬導入に慎重になることで、ドラッグ・ラグ/ロスが悪化するリスクが大きく高まる恐れが ある。 2 2026年度費用対効果評価制度改革に対する要望 現行制度の課題 改革の要望 制度拡大による特許期間中の価格引き下げリスクの高まり 特許期間中の薬価を維持し制度拡大を行わない • 費用対効果評価制度は、特許期間中の価格引き下げのメカニズム • 現行の価格調整範囲や対象品目を拡大すべきでない。 として利用されている。 • 本制度を保険償還の可否判断に使用すべきでない。 • 価格調整の範囲を拡大することにより、現行の薬価制度との矛盾が 生じかねない。 分析および運用に関連した複数課題の特定 現行の制度における課題の改善 • 現行制度下において複数の分析方法、運用法に関する課題が特 • 制度拡大の議論をする前に、業界が指摘している分析や運用の課題 定されている。（ICERで評価できない価値に対する対応、比較対 は改善されるべきである。（総合的評価では不確実性の高いICERの 照技術の設定、不確実性に対する対応など。別添4-8） 値だけでなく、臨床や統計の専門家の意見を含む複数の要素を考慮 すべきである。 別添4-8） 現行の制度に関する客観的な検証が実施されていない 2025年度骨太の方針に基づく客観的な検証の実施 • 2024年度骨太の方針において、“費用対効果評価の更なる活用の • 分析、運用に関する客観的検証が不可欠である。客観的な検証 在り方について、医薬品の革新性の適切な評価も含め、検討する” は、過去の分析結果や専門組織の議事録に基づき、医療経済学 と明記されたが、検討されていない。 者、対象品目の疾患を専門とする臨床医、患者、統計学者を含む 第三者の専門家によって実施されるべきである。 3 Appendix 別添1 (CEA) 費用対効果評価 を価格設定や保険償還の可否判断に使用し ている国では、革新的医薬品への患者アクセスが悪化している CEAを拡大することは、単に日本のドラッグ・ラグ、ドラッグ・ロスの状況を悪化させる可能性が極めて高い CEAを使用する国では、 CEAを使用する国では、 CEAを使用する国では、 承認された医薬品であっても、 患者さんの新薬へのアクセスに 世界の新薬の上市の割合が低い 保険償還される割合が低い 長い遅延をもたらしている （2014年から2023年末までに （2014年から2023年末までに （2014年から2023年末までの 発売された全500種類の新薬） 承認された全新薬） 新薬の承認から保険償還までの日数） 81% 59% NonC-CEEAAを 使Co用untry A 267日 50% していAなveいr国ag(e平均) 39% CCEEAA Cをo使un用try B 631日 していAvるe国ra(g平e均) Non C -C E E A Aを 使Co用untry C C E E A A Cをo使un用try Non C -C E E A Aを 使Co用untry C C E E A A Cをo使un用try していない国(平均) している国(平均) していない国(平均) している国(平均) Average Average Average Average 5 Source: PhRMA analysis of IQVIA MIDAS®, Global Data, NAVLIN and country regulatory authority data, January 2024. Note: New medicines refer to new active substances approved by FDA, EMA and/or PMDA and first launched in any country betweenJanuary 1, 2014, and December 31, 2023. A medicine is considered publicly reimbursed in Canada if 50 percent or more of the population lives in a province where it is publicly reimbursed. In several markets, patient access barriers remain when public reimbursement of medicines is restricted to only some of the approved indications and uses. Non-CEA countries include Japan, France, Germany and United States. CEA countries include Australia, Canada, Korea and United Kingdom. 別添2 これまでの評価において薬価が引き上げられた品目はない 費用対効果評価は、有用性が評価された医薬品の薬価引き下げツールとして運用されている 費用対効果評価の現状 (2025年7月時点)1 49 品目 指定 32 品目 評価終了 24 24 品目 価格引き下げ 8 0 薬価 薬価 薬価 引き上げ 維持 引き下げ 6 Note: H5指定品目と医療機器は除外 別添3 薬価制度との整合性の確保 価格調整範囲の拡大は、イノベーションの阻害につながる 価格調整範囲が拡大した場合 価格調整範囲が 現行制度 拡大した場合 • 薬価制度との矛盾が生じる ○ 価格調整範囲の拡大により、新薬の価格が薬価本体や類似薬の薬価を下 回る可能性がある。 ○ 有用性系加算が付与された革新的な医薬品ほど、価格引き下げがおき、既 存薬よりも価格が下がる。 加算部分 価格調整部分 ○ 費用対効果評価で用いられる比較対照薬と薬価算定で用いられる類似薬が 異なる場合、更なる不整合が生じる。（費用対効果評価指定品目のうち 68.2%1で、薬価算定時とは異なる比較対照薬が選定された。） • 原価計算方式においては、薬価が製造原価よりも低く なる可能性がある。 薬価本体 日本市場の魅力の低下やドラッグラグ・ロスを悪化を招く恐れ があるため、価格調整範囲は拡大すべきではない。 類似薬の薬価 新薬の薬価 価格調整後 の薬価 7 Note: As of July 2025. 別添4 ICER で評価できない価値への対応 費用対効果分析のみでは、評価しきれないイノベーションが存在する PhRMAが考える現行制度の課題  利便性等の有用性はQoL値、例えばEQ-5D-5L（移動の速度、身の回りの管理、ふだんの活動、痛み/不快感、不安/ふさ 1 ぎ込み） では十分に評価できない。 薬価算定時に治療方法の改善（利便性、標準的治療法、侵襲性の軽減等）が評価された品目2-15 品目名 薬価算定時の加算根拠 品目名 薬価算定時の加算根拠 テリルジー 利便性 3成分を1回で吸入可能 レクビオ 利便性 投与間隔の延長 ユルトミリス 効果の持続性 注射の頻度が1/4 標準的治療法 海外ガイドラインで標準的療法 エプキンリ 利便性 投与時間が大幅に短縮 リベルサス 侵襲性の低減 注射→経口投与 レブロジル 標準的治療法 ガイドラインで標準的治療法 ポライビー 標準的治療法 NCCNガイドラインで推奨レジメン エルレフィオ 標準的治療法 海外ガイドラインで標準的療法 アリケイス 標準的治療法 欧米ガイドラインで標準的治療 ブリィビアクト 利便性 漸増期間及び増量間隔の規定がない ダラキューロ 利便性 投与時間が大幅に短縮 ケサンラ 利便性 投与期間の短縮 パドセブ 標準的治療法 ガイドラインで標準的治療法 アウィクリ 利便性 注射頻度の減少 ジスパル 標準的治療法 遅発性ジスキネジア治療剤として日本初 イムデトラ 標準的治療法 国内ガイドラインで推奨 標準的治療 ガイドラインで標準的治療法 ラゲブリオ 利便性 注射剤→経口剤 検討いただきたい事項  QoL値で評価できない有用性（利便性等）は、総合的評価で配慮していただきたい。 8 Source: 1) https://c2h.niph.go.jp/tools/pbm/eq-5d-5l/ 2) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000508669.pdf 3) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000540828.pdf 4) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000693022.pdf 5) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000778663.pdf 6) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000855556.pdf 7) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000940075.pdf 8) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000974956.pdf 9) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001167629.pdf 10) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001167629.pdf 11) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001243201.pdf 12) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001254152.pdf 13) https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/001284982.pdf 14) https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/001330897.pdf 15) https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/001473975.pdf 別添5 比較対照技術の選定 比較対照技術は一つを選ばざれるを得ないため、臨床実態とかけ離れた薬剤が選ばれる場合がある PhRMAが考える現行制度の課題  1 分析ガイドライン上では以下の記載があり、比較対照技術は一つ選定することになっている 。 • 評価を行う際の比較対照技術は、評価対象技術が分析対象集団への治療として導入された時点で、臨床的に幅広く使 用されており、評価対象技術によって代替されると想定されるものとする。うち、治療効果がより高いものを一つ選定すること が原則的な考え方である（4.1項）。  2, 3 比較対照技術の候補が複数ある場合、一つを選ぶことにより、臨床実態とかけ離れた薬剤が選定された事例が散見される 。 • マンジャロの場合、比較対照技術は「GLP-1受容体作動薬注射剤のうち最も安価なもの」として、リキスミアが選択された 2 。 同薬剤の市場シェア（当時）は1%未満 4, * であり、これは実臨床を反映しているとは考えがたかった。また、25年3月に販売 5 中止となり 、既に実臨床から完全に消失した技術との比較をもってマンジャロの費用対効果が評価された状態にあり、前述 の観点よりも更に実臨床から乖離したと言える。 検討いただきたい事項  新薬により置き換わる比較対照技術が複数ある場合、臨床実態に沿って複数の技術を選んでICERを算出し、これらの結果 を総合的に評価して、意思決定に反映させることを検討いただきたい。 9 Source: 1) https://c2h.niph.go.jp/tools/guideline/guideline_ja_2024.pdf; 2) https://c2h.niph.go.jp/results/C2H2212/C2H2212_Summary.pdf; 3) https://www.jastlab.jast.jp/news-20240314/; 4) https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001168436.pdf; 5) https://www.e-mr.sanofi.co.jp/dam/jcr:408c62e3-cefe-4ace-8f96-6938533b328c/lyx_info2024_03.pdf Note: 2023年3月時点でGLP-1受容体作動薬注射剤の中に占める割合 別添6 不確実性に対する対応 ICERは不確実性を伴うため、1つのICERの値で意思決定することはリスクを伴う PhRMAが考える現行制度の課題  費用対効果分析では、研究の実施時点までに集積、報告されている情報を利用して分析を行うため、分析に用いるパラメー 1 タの情報源の選択や数値の精度によって結果に不確実性が生じることが知られている 。 • 例えば、臨床試験のデータが実臨床での効果を完全に反映しないことがある。また、新しい薬の長期的な効果や安全性 は発売後にしか分からないことが多く、長期的な費用対効果の予測が難しい。  実際に公的分析においても、再分析と追加分析でICERの値に数倍の乖離が生じたこともある。 例：エムガルディの費用対効果分析の結果2 分析集団* ①企業分析 ②公的分析（再分析） ③公的分析（追加分析） ②/③ 集団 (a) 608万円/QALY 6,113万円/QALY 1,106万円/QALY 5.5倍 集団 (b) 269万円/QALY 2,063万円/QALY 537万円/QALY 3.8倍 集団 (c) 285万円/QALY 17.8万円/QALY 574万円/QALY 3.1倍 集団 (d) 144万円/QALY 792万円/QALY 346万円/QALY 2.3倍 検討いただきたい事項  複数のシナリオやICERの値以外の要素を加味して、総合的に意思決定する仕組みを検討いただきたい。 10 Source: 1) https://www.jpma.or.jp/opir/news/070/12.html 2) https://c2h.niph.go.jp/results/C2H2101.html Note: 集団 (a) 片頭痛予防薬の 2 剤目の治療又は 3 剤目の治療を行う反復性片頭痛患者、集団 (b) 片頭痛予防薬の 2 剤目の治療又は 3 剤目の治療を行う慢性片頭痛患者、集団 (c) 片頭痛予防薬の 3 剤目の治療を中止した反復性片頭痛患者、(d)片頭痛予防薬の 3 剤目の治療を中止した慢性片頭痛患者 別添7 ICER の基準値に基づく意思決定 不確実を伴うICERの基準値を用いて、価格調整率を機械的に決定するのは日本だけである PhRMAが考える現行制度の課題  ICERの値は、分析に用いるパラメータの情報源の選択や数値の精度によって、不確実性が生じる 1 。  日本では、ICERの基準値（500万円、750万円、1,000万円/QALY） 2 が設定され、費用対効果分析で得られたICERの 値が基準値を超えるかどうかで、価格調整率が機械的に決定される。  費用対効果評価を行っている海外諸国においては、ICERの値のみに基づく意思決定は行われていない 3, 4 。 • 海外諸国で実施されている総合的評価（アプレイザル）において、 ICERの値だけでなく、データの不確実性に対する 解釈、医療ニーズなどを複数の立場のステークホルダーと共に結論を出している。 検討いただきたい事項  ICERの値以外の要素も加味して、総合的に意思決定する仕組みを検討いただきたい。 11 Source: 1) https://www.jpma.or.jp/opir/news/070/12.html 2) https://c2h.niph.go.jp/tools/system/overview_ja.pdf 3) Bojkeet al. Value in Health. 2009; 12(5):739-749.4)Bertram et al. Bulletin of the World Health Organization. 2016; 94(12):925-930. 別添8 統計学的な解釈 統計的な有意差が認められていない場合、データの取り扱いには丁寧な議論が必要である PhRMAが考える現行制度の課題  1 分析ガイドライン上 では、データソースについて以下の記載がある。 • 評価対象技術と比較対照技術における値の差の有無が結果に大きな影響を与えるパラメータについて、統計学的に有 意な差が認められていない場合は、両群で同じ値を用いることを原則とする（9.4項）。  分析対象集団を分けた場合、検出力が低下し、統計学的な有意差を示しにくくなる。  2 ノクサフィルの費用対効果評価における専門組織において、以下の指摘がある 。 • 特に統計学的仮説検定において、有意差がないから同じにしようというのは明らかに統計の誤用という形にもなります ので、有意差がない、優越性が示されていないということで、併合した解析をするというのであれば、少しガイドラインの見 直し等も含めて検討すべきなのかなとは考えています。 検討いただきたい事項  統計学的な有意差が認められていない場合、その他の要素（統計や臨床専門家の見解等）も加味して判断いただきたい。 12 Source: 1) https://www.jpma.or.jp/opir/news/070/12.html 2) https://c2h.niph.go.jp/tools/system/overview_ja.pdf 3) https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/our-programmes/nice-guidance/nice-technology-appraisal-guidance 中医協 費－４ ７ ． ８ ． ６ 費用対効果評価制度に対する意見 2025年8月6日 欧州製薬団体連合会 1 費用対効果評価制度に係るEFPIAの考え方 2024年度薬価制度改革は、革新的新薬の迅速な日本導入に向けた前向きな第一歩 であり、海外本社に対して日本への投資を訴える後押しとなるものであった 一方で、現行の費用対効果評価制度は、分析プロセスや評価の妥当性に課題があり、 またイノベーション推進の施策とは整合しない仕組みであることから、早急な改善が必要 と考える 費用対効果評価制度の更なる活用に関する議論の前に、上記の課題・施策上の不整 合について客観的な検証を行った上で、適切な評価手法の確立に向けた必要な見直し を行う必要があると考える。 2 現行の費用対効果評価制度に対する評価の中立性／透明性に関して、 客観的な検証と改善が最優先である 【Ⅰ】 分析面での課題 【Ⅱ】 運用面での課題 ⅰ. 比較対照治療の選定等における臨床コンセンサス ⅰ. 企業分析時点では必要なデータが十分に揃わないこと との乖離 ⅱ. 頑健なエビデンスが無く不確実性が残る場合に、過度 ⅱ. 薬事承認・薬価収載時の評価、データ解釈との乖離 に保守的な（ICERを高くなることを優先した）決定が なされ、医薬品の価値が過小評価される傾向 ⅲ. 海外HTA機関での分析、既報文献等と異なる分析 ⅲ. NDBデータ解析の透明性 ⅳ. 国内HTAでの先行品目で示された分析枠組み設定 の際の優先順位・分析手法・結果との一貫性 ⅳ. 十分な評価プロセスの時間及び双方向議論の確保 ⅴ. 患者さんの更なる参画 企業及び臨床専門家や学会、患者会等からの聞き取りも含め 客観性を担保するためにも多角的に検証を行うべき 3 費用対効果評価制度に関する提言 現行の費用対効果評価制度のあり方を客観的に検証するとともに、薬価制度における イノベーション評価の仕組みと整合する制度とすべき 具体要望事項： 評価の中立性／透明性に関する客観的な検証と改善が最優先である。 今後も、新薬のアクセス及びイノベーションの阻害につながらない仕組みとすべき。 EFPIAの考える費用対効果評価制度に必要な要素 分析プロセスの更なる改善と イノベーション推進等の 新薬へのアクセス阻害の回避 科学的妥当性／透明性の向上 薬価制度との整合性 分析における比較対照の選定や分析プロセ 患者さんの新薬へのアクセス阻害とならない 薬価算定時の考え方と異なる引下げ等、 ス、評価の中立性／透明性を改善すべき ように、保険償還可否判断に用いるべきで 開発促進の施策に逆行しないようにすべき はない 価格調整範囲が薬価本体に割り込むこと は、薬価制度との整合性を欠くため、行う べきではない 4 中医協 費－５ ７ ． ８ ． ６ 中央社会保険医療協議会 費用対効果評価専門部会 意見陳述資料 2025年8月6日 日本医療機器産業連合会(JFMDA） 日本医療機器テクノロジー協会(MTJAPAN) 米国医療機器・IVD工業会(AMDD) 欧州ビジネス協会(EBC)医療機器・IVD委員会 令和8年度費用対効果評価制度の見直しに向けて 我が国における費用対効果評価制度は2019年に制度化され、保険償還の ⚫ 可否の判断に用いるのではなく、材料価格制度との整合性を踏まえ、医療機 器の価値評価のあくまで補足的な手法として限定的に用いられるものと整理 されたと認識 対象範囲の見直しについては、費用対効果評価の観点から議論されている ⚫ が、材料価格制度の在り方にも踏み込んでいる。制度間との整合性について、 十分な検討が重要 医療機器の特性に応じた評価のあり方について検討を進める必要が前回改 ⚫ 定時にも指摘された 費用対効果評価専門組織意見 これまで費用対効果評価の対象となった医療機器については、事例を踏まえ つつ、医療機器の特性に応じた評価のあり方について検討を進める必要があ るのではないか。 中医協 費-1 5.7.12 あわせて、7月16日費用対効果評価専門部会にて提示された「費用対効果 ⚫ 評価専門組織意見書」に対する業界の見解についても申し述べたい 2 医療機器の特性に応じた評価 ■医療機器特有の臨床エビデンス事情 • 比較試験の実施が困難な場合が多い • 薬事承認では臨床試験を求められないことが多く、臨床試験が求められた 場合でもRCTを実施することはかなり少ない • 保険申請ではRCT以外のデータ（単群試験、レジストリ、文献等）で 加算評価されることが多い ■費用対効果評価制度における課題 • RCT以外のデータによる間接比較では追加的有用性を示すことが困難 – 観察研究やレジストリデータの再解析は患者背景調整が不十分となりやすい – 単群試験が多く、質の高い間接比較が困難 – 追加的有用性が示せず、費用最小化分析となる事例が続く • 医療機器は不利な立場に置かれている ■提案 • RCTのような強力なエビデンスがない品目は分析に不向きなため、 費用対効果評価の対象外とする 3 医療機器の臨床試験/RCTを求められないことが多い 「新医療機器」と「改良医療機器（臨床あ 特定保険医療材料としてRCTの結果を ⚫ ⚫ り）」は年26~59品目程度で、年103~ もって評価されているものは1/5程度 155品目ある新医薬品の1/3程度 保険申請ではRCT以外のデータ（単群 ⚫ 「改良医療機器（臨床なし）」と「後発医 試験、レジストリ、文献等）で加算評価さ ⚫ 療機器」は年323~485品目で、臨床あり れることが多い の10倍近い 新規薬事承認品目数 新規保険収載 特定保険医療材料の エビデンス 600 0 18 500 1 4 16 1 0 14 400 332 283 273 3 1 12 300 277 228 10 14 14 9 164 225 8 9 200 6 100 153126 178 155 193137 138103 159108 126 118 136128 臨床試験を 4 7 8 6 2 0 1 4 8 1 1 3 1 3 3 8 6 1 3 3 1 1 2 1 7 179 1 4 0 4 求められる 0 3 3 3 2 1 区分 H30年度 R1年度 R2年度 R3年度 R4年度 R5年度 R6年度 R2年 R3年 R4年 R5年 R6年 R7年 (2018) (2019) (2020) (2021) (2022) (2023) (2024) (2020) (2021) (2022) (2023) (2024) (2025) 新医療機器 改良医療機器 改良医療機器 RCT有 RCT無 （臨床あり） （臨床なし） 後発医療機器 再製造医療機器 新医薬品 出所：PMDA 業務実績報告書（令和元年度、令和6年度）数値データ集 出所：中医協総会資料 医療機器の保険適用より集計 4 医療機器の特性に応じた評価 医療機器では費用対効果評価のガイドラインに基づく追加的有用性の評価は難しい これまで選定された医療機器3品目はいずれもRCTがなく、追加的有用性が認められていない 保険申請における評価 RCT 費用対効果評価 費用対効果評価 品目 加算の定量化に関する 有無 追加的有用性の評価 分析方法 研究班報告に基づいたポイント Micra 経カ 無 有用性加算10% 間接比較、前向き観察研究において 費用対効果分析 テーテルペーシ 有用性加算（イ）臨床上有用な新規の機 合併症低減を示したため、追加的有 ングシステム 序を有する医療機器であること。 効性がありと判断。 a.効果発現のための当該新規材料の作用機序が類 (Micra AV) 植込み後12か月以降のQOL値につい 似材料と大きく異なる て、企業分析では複数の医学専門家 の意見に裏付けされた複数のシナリオを 提示したが、公的分析ではQOL値が 測定されていないことから植込み後12 か月以降のQOL値差分はないとし、公 的分析が採用された。 Expedium 無 改良加算 5% 保険で用いたメタ解析は分析枠組み 費用最小化分析 Verse 改良加算（ハ）構造等における工夫により、 と異なることから使用できず、分析枠組 →費用増加 Fenestrated 類似機能区分に属する既収載品に比して、 みに一致したエビデンスは特定できず、 ※比較対象技術が Screwシステ 患者にとって低侵襲な治療が可能となること 比較対象技術と同等とみなすことが妥 外国価格による再算 や合併症の発生が減少するなど、より安全か 定となったため ム 当である つ有効な治療をできることが、客観的に示さ れていること。 ゴア®CTAG胸 無 直接比較を行った文献は少なく、間接 費用最小化分析 a.主に機能自体で直接的な工夫がなされている 部大動脈ステン 比較は統計学的有意差は確認できな →費用削減 （客観性及び信頼性が特に確保されている トグラフトシステ （比較対照試験）場合は+1Pとなるため、蓋 いもしくは困難であり、劣ることは想定さ ※特材の使用本数 ム 然性をもって加算を取得したと考えられる） れないが追加的有用性が示されている 減、ラピッドペーシング 減 とは言えない 5 有用性系加算 ◼ 有用性加算のうち、加算要件のロ（高い有効性または安全性を有することが、客観的に示されているこ と）を含まないものは費用対効果評価の対象外とできないか ① 有用性加算（イ）と（ハ）は比較エビデンスなしでも該当することがあるが、（ロ）に該当するものは RCT等の比較エビデンスがあると想定されるため ② 改良加算（ハ）の評価ポイントのうち、「客観性及び信頼性が特に確保されている（比較対照試 験）」に該当するものはRCT等の比較エビデンスがあると想定されるため 有用性加算のうち （ロ）のみ、類似 材料との比較が必 須である 6 有用性系加算 ◼ 有用性加算のうち、加算要件のロ（高い有効性または安全性を有することが、客観的に示されているこ と）を含まないものは費用対効果評価の対象外とできないか ① 有用性加算（イ）と（ハ）は比較エビデンスなしでも該当することがあるが、（ロ）に該当するものは RCT等の比較エビデンスがあると想定されるため ② 改良加算（ハ）の評価ポイントのうち、「客観性及び信頼性が特に確保されている（比較対照試 験）」に該当するものはRCT等の比較エビデンスがあると想定されるため 類似機能区分比較方式 ＜現行＞ ＜見直し案＞ • 画期性 • 画期性 • 有用性 • 有用性（ロを含むもの） • 改良加算（ハ） • 改良加算（ハ）（比較対照試験を 含むもの） 原価計算方式 ＜現行＞ ＜見直し案＞ • 有用性系加算が算定、または開示度 • 有用性系加算が算定、または開示度 50%未満 50%未満 – 有用性（ロを含むもの）に限定 7 チャレンジ申請の特例 ◼ 使用成績を踏まえた再評価を行う場合の特例（チャレンジ申請）で評価さ れた医療機器が費用対効果評価の対象となるのは、イノベーション評価の推 進に逆行するものであり、費用対効果評価の対象から外すべきではないか • チャレンジ申請を行う医療機器は、既存機能区分で収載され使用されている製品で ある。そのため、予測販売金額のうち、既存機能区分で収載されている部分は加算 の有無にかかわらず発生するものであり、加算による医療費の増額分は一定程度で あることが多い。 Expedium Verse Fenestrated Screwシステム ゴア®CTAG胸部大動脈ステントグラフトシステム 064 脊椎固定用材料 064 脊椎固定用材料 146 大動脈用ステントグラフト 146 大動脈用ステントグラフト 胸部大動脈用ステントグラフト 胸部大動脈用ステントグラフト 脊椎スクリュー（可動型） 脊椎スクリュー(可動型・横穴つき) 予測販売金額 73億円※ 予測販売金額 76億円 （メイン部分） ①標準型 （メイン部分）・中枢端可動型 予想販売金額 83億円※ 予測販売金額 92億円 チャレンジ申請 チャレンジ申請 増額 増額 2.9億円※ 3.4億円※ ※中医協資料「医療機器の保険適用について」による予想販売金額を基にした推計 8 費用削減となった場合の取り扱い(1/2) ◼ 対象となる特定保険医療材料の効果が比較対照技術に対し増加又は同等 であり、かつ費用が削減となった場合、医療機器の特性を踏まえ、価格引き上 げ要件の解釈の緩和を行えないか • 対象となる特定保険医療材料の効果が比較対照技術に対し同等であり、かつ費 用が削減された場合であったが、価格の引き上げ対象とならなかった • 費用対効果の評価結果が出てから、下記の2要件に合致していないため引き上げ できないと判断された （一）対象品目の効果が比較対照技術に対し増加又は同等であることが、メタ解析及びシステマティックレ ビューを除く臨床研究により示されていること。 （二）対象品目の基本構造や作用原理が比較対照技術と著しく異なる等一般的な改良の範囲を超えた品 目であること。 • 医療機器は改善・改良により開発されることが多いため、「一般的な改良の範囲を 超えた」と解釈されることは困難 • 費用対効果評価の観点から、費用削減であれば価格を引き上げるべき 9 費用削減となった場合の取り扱い(2/2) ◼ 対象となる特定保険医療材料の効果が比較対照技術に対し増加又は同 等であり、かつ費用が削減となった場合のプロセスの見直しを行えないか • 要件への該当性確認について、現状の通知ではプロセスのどの部分で実施す るかが明記されていないが、事例では、専門組織(iii)の段階で判断された。 • これにより、分析結果に対する解釈の予見性が低くなるという問題が発生する ため、要件（二）の該当性確認は、専門組織(i)にて実施するように修正し てほしい。 （価格調整係数を1.5とする要件） （一）および（二）いずれにも該当す ること。 （一）対象品目の効果が比較対照 技術に対し増加又は同等であることが、 メタ解析及びシステマティックレビューを 除く臨床研究により示されていること。 （二）対象品目の基本構造や作用 原理が比較対照技術と著しく異なる 等一般的な改良の範囲を超えた品目 であること。 10 Ⅰ.費用対効果評価専門組織意見書に 対する医療機器業界の見解 11 費用対効果評価専門組織意見書に対する医療機器業界の見解 専門組織の対応案 業界の見解 • 医薬品等の適応拡大における薬事承認 • 品目指定の手続について取扱いを明確化す 等、効能が追加され、その市場規模が一 ることに賛同する。 定以上に拡大した品目や費用対効果評 価終了後に評価に影響を与えるエビデン スが報告された品目は費用対効果評価 A（１） の対象として指定できるが、当該手続にお 費用対効果評価 ける薬価算定組織及び保険医療材料専 の品目指定 門組織の関与等が明確でない。 • 上記の場合の品目指定の手続について、 その取扱いを明確化すべきではないか。 • レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、 • 製品や治療領域の個別の事情を踏まえ、介 費用対効果評価における介護費用の 護費用を含めるべき場合においては、介護費 取扱いについて論点整理をしつつ対応を 用を含めた解析をすることを検討していただき Ａ（２） 検討すべきではないか。 たい。 介護費用の取扱 いについて 12 出所：中医協 費用対効果評価専門部会 令和7年7月16日 費ー１ 費用対効果評価専門組織意見書に対する医療機器業界の見解 専門組織の対応案 業界の見解 • 「比較対照技術と著しく異なる」ことという • 「比較対照技術と著しく異なる」ことという条 条件については、これまでに評価対象と 件について改めて整理することについて、賛同 なった医薬品等の評価結果等を踏まえ、 する。費用対効果評価の評価として「比較対 改めて、整理することとしてはどうか。 照技術と著しく異なる」は条件から外しても良 Ａ（３） いのではないか。 価格調整におけ • 現在がんや小児を対象とした医薬品等の る要件及び配慮 価格調整における配慮について、諸外国 • 「特定保険医療材料の効果が比較対照技 における取扱等を参考に、価格調整にお 術に対し増加又は同等であり、かつ費用が削 について ける配慮の在り方を検討してはどうか。 減され、ICER が算出不可能な場合」の条 件についても検討が必要であり、条件から外 すことを要望する。 • 費用対効果評価における「追加的有用 • 両者は評価の目的・タイミング・制度的位置 性」と、薬価算定における「有用性」が混 づけが異なるにもかかわらず、「有用性」という 同されていることから、明確性を確保する 言葉が共通して使われているため、混同が生 観点で、「追加的有用性」の呼称につい じやすいと考える。 Ａ（４） て変更を検討してはどうか。 その他 13 出所：中医協 費用対効果評価専門部会 令和7年7月16日 費ー１ 費用対効果評価専門組織意見書に対する医療機器業界の見解 専門組織の対応案 業界の見解 • リアルワールドデータを費用対効果評価に • 医療機器の評価においてリアルワールドデータ より活用するためには、疾患の特定やデー を費用対効果評価に活用することは重要と Ａ（４） タ連結等の方法論の科学的妥当性を検 考える。リアルワールドデータ活用の研究の推 その他 証する研究を、推進していくことが重要で 進に賛同する。 はないか。 • 適正な価格設定を行うという費用対効 • 有用性系加算がなく市場規模が大きい品目 果評価の趣旨に照らせば、現時点にお については、算定時に既に革新性や有用性 いて、有用性系加算がなく市場規模が が限定的と判断されているため、費用対効果 大きい品目の取扱いに課題があるのでは 評価の対象とすることは制度の趣旨と整合し Ａ（４） ないか。 ない。 その他 • 有用性加算の有無を基準とした現行の評価 対象選定は、制度の整合性・透明性・予見 可能性を確保する上で妥当であり、拙速な 対象拡大には慎重であるべき。 14 出所：中医協 費用対効果評価専門部会 令和7年7月16日 費ー１ 費用対効果評価専門組織意見書に対する医療機器業界の見解 専門組織の対応案 業界の見解 • レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、 • 費用対効果評価制度は、薬価制度を補完 価格調整範囲の在り方を、検討すべきで する仕組みとして、革新的医薬品の価値を適 はないか。 切に評価しつつ、医療財政の持続可能性を 確保することを目的としている。その中で、価 格調整の対象範囲は、制度の透明性・予見 可能性を担保するために、有用性加算部分 に限定するという明確なルールが設けられてい る。 Ａ（４） • また、価格調整範囲を材料価格本体にまで その他 広げることは、算定時に認められたイノベーショ ン評価を否定することにつながりかねず、企業 の研究開発インセンティブを著しく損なうおそれ がある。特に、類似機能区分よりも低い材料 価格となるような調整は、制度の整合性や国 際的な競争力の観点からも問題が大きいと 考える。 15 出所：中医協 費用対効果評価専門部会 令和7年7月16日 費ー１ 費用対効果評価専門組織意見書に対する医療機器業界の見解 専門組織の対応案 業界の見解 • 追加的有用性がなく費用増加となった品 • 費用対効果評価制度は、材料価格制度を 目について、現行では価格調整後の価格 補完する仕組みとして、医療機器の価値を適 による ICER と閾値の乖離が大きく、費 切に評価しつつ、医療財政の持続可能性を 用対効果評価の結果を十分に反映でき 確保することを目的としている。その中で、追 ていないのではないか。 加的有用性が認められない品目については、 費用最小化分析を用いて価格調整を行うと いう制度設計は、合理的かつ一貫性のある 運用といえる。 • 価格調整後のICERが閾値（例：500万 Ａ（４） 円/QALY）を上回る場合があるが、これは制 その他 度上「追加的有用性がない」と判断された以 上、ICERによる評価の対象外であるという前 提に基づいている。つまり、ICERの乖離を問 題視すること自体が、制度の基本的な枠組 みと矛盾している。 • また、ICERの閾値はあくまで追加的有用性 があると認められた品目に対して適用される基 準であり、追加的有用性がない品目にまでそ の基準を適用することは、制度の目的や整合 性を損なうおそれがある。 16 出所：中医協 費用対効果評価専門部会 令和7年7月16日 費ー１ 費用対効果評価専門組織意見書に対する医療機器業界の見解 専門組織の対応案 業界の見解 • 診療ガイドラインでの費用対効果評価 • 費用対効果評価の結果を診療ガイドラインに 結果の活用について、医療者へ情報提 反映させることは、医療の質と効率性の向上 供の工夫や診療ガイドラインの社会的影 に資する可能性がある一方で、現時点ではそ 響等、現状の課題も含めて整理した上 の活用には慎重な検討が必要と考える。 で、活用方法について具体的に検討して ①診療ガイドラインの主目的は「科学的根拠に基づ はどうか。 く最適な診療の提示」であり、費用対効果という経 済的視点は本来の目的とは異なる軸であることから、 Ｂ 診療ガイドラ 両者の統合には慎重なバランスが求められる。費用 インへの活用に関 対効果評価の結果が診療推奨に過度に影響を与 する事項 えることは、臨床的有効性や患者の価値観を軽視 するリスクを伴う。 ②診療ガイドラインの社会的影響力は非常に大きく、 HTAの結果が誤って解釈された場合、医療現場に おける過度なコスト抑制や治療選択の制限につなが る懸念がある。特に、患者の個別性や価値観を尊 重すべき医療現場において、経済性の指標が一律 に適用されることは望ましくないと考える。 • 諸外国の例も参考にしながら、今後品目 • 公的分析の体制を充実させる方向性につい 数の増加などに対応できる組織体制の在 て賛同する。 C 評価組織の体 り方について検討する必要があるのではな • 医療機器は医薬品とは異なる視点、方法で 制に関する事項 いか。 の分析が必要であり、医療機器に合った評価 が行えるよう体制の強化、業界との勉強会、 意見交換を希望する。 17 出所：中医協 費用対効果評価専門部会 令和7年7月16日 費ー１ 中医協 費－参考 中 医 協 費 － １ ７ ． ８ ． ６ ７ ． ７ ． １ ６ 費用対効果評価専門組織意見書 Ⅰ 総論 ○ 平成31年２月20日の中央社会保険医療協議会総会での議論を踏まえて、費用対効果評 価制度においては、市場規模が大きい、又は著しく単価が高い医薬品・医療機器を評価の 対象とし、評価結果は保険償還の可否の判断に用いるのではなく、いったん保険収載した上 で価格調整に用いることとするとともに、実施状況等を踏まえて活用方法についての検討を 継続することとしている。 ○ 令和７年７月１日までに 63 品目が評価の対象となり、うち 45 品目について評価が終了し た。令和６年度改定の見直しを踏まえ、令和６年６月からは比較対照技術の選定にあたって は、見直した分析ガイドラインに則って運用している。その他、見直した取扱い（市場拡大に よる品目指定、製造販売業者の人手不足による分析不能の申し出）に該当する品目はなか った。 ○ 令和６年度費用対効果評価制度改革の骨子において、介護費用の取扱い及び価格調整 の対象範囲のあり方について、「レケンビに係る特例的な取扱いも踏まえつつ、令和６年度 診療報酬改定の次の改定に向けて（中略）引き続き議論を行う」とされた。費用対効果評価 制度のあり方を検討するにあたり、費用対効果評価専門組織においては、技術的な観点か ら、上記の論点のほか、対象品目、評価手法、価格調整、診療ガイドラインへの活用等につ いて、公的分析班や国立保健医療科学院からの意見も踏まえて議論を行い、意見書として 取りまとめた。 Ⅱ 各論 Ａ 分析方法に関する事項 （１）費用対効果評価の品目再指定 【現状及び課題】 ・ 医薬品等の適応拡大における薬事承認等、効能が追加され、その市場規模が一定以 上に拡大した品目や費用対効果評価終了後に評価に影響を与えるエビデンスが報告さ れた品目は、H3区分として費用対効果評価の対象として再指定できるが、薬価算定組織 の再指定の手続の一部が明確でない。 ガイドラインでの位置付け ・ 分析枠組み決定より後に新たな適応症が追加され、評価結果に影響を与えると考えられる場合、評 価終了後に改めて評価を実施する。 1 通知※1での位置付け ・ 費用対効果評価終了後に国立保健医療科学院の意見を参考にして評価に重要な影響を与える知見 が得られたと判断されたものは、中央社会保険医療協議会総会において費用対効果評価の対象とす ることについて、審議される。 ・ 保険適用時に指定基準を満たさない品目のうち、保険適用後に使用方法、適用疾病等の変化によ り市場拡大したことの理由によりＨ１区分、Ｈ３区分、Ｈ４区分若しくはＨ５区分又は評価候補品 目の指定基準を満たす可能性のある品目については、費用対効果評価専門組織において対象品目案 及び評価候補品目案を決定し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。 ・ 評価候補品目の指定基準を満たす可能性のある品目については、「医療用医薬品の薬価基準収載等 に係る取扱いについて」又は「医療機器の保険適用等に関する取扱いについて」に規定する手続に より、費用対効果評価専門組織において対象品目案及び評価候補品目案を決定し、中央社会保険医 療協議会総会に報告する。 ※１ 令和６年２月14日保発0214第５号「医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価 に関する取扱いについて」 【対応案】 ・ H3区分品目について、再指定の手続や分析のプロセスについて、その取扱いを明確化 すべきではないか。 （２）介護費用の取扱いについて 【現状及び課題】 ・ 令和６年度費用対効果評価制度改革の骨子において、「介護費用の分析結果が得られ た場合の取扱いについて、レケンビに係る特例的な取扱いも踏まえつつ、引き続き議論 する。」とされている。 ガイドラインでの位置付け ・ 公的介護費へ与える影響が、評価対象技術にとって重要である場合には、｢公的医療・介護の立場｣ の分析を行ってもよい。 ・ ｢公的医療・介護の立場｣ からの分析の場合、実際のデータがあれば家族等の介護者や看護者に与え るQOL値への影響について考慮に入れてもよい。 通知※1での位置付け ・ 製造販売業者が公的介護費及び生産性損失について国内のデータを集積し、分析した場合には、当該 分析結果を費用対効果評価専門組織に報告することができる。費用対効果評価専門組織は、当該分析結 果を費用対効果評価案の策定には用いない。 2 【対応案】 ・ レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、費用対効果評価における介護費用の取扱い について論点整理をしつつ対応を検討すべきではないか。 （３）価格調整における要件及び配慮について 【現状及び課題】 （価格調整における要件について） ・ 令和６年度改定では、価格引き上げ要件の一部緩和を行ったところ。 ・ 見直し後において、価格引き上げとなった事例は、これまでない。 ・ 現行の価格引き上げの条件のうち、「比較対照技術と著しく異なること」という条件につ いては、定性的な記載であって判断が困難であるとの意見があった。 （価格調整における配慮について） ・ 現行、治療法が十分に存在しない疾患（指定難病）、小児及び悪性腫瘍に対する適用 のある品目については、配慮が必要な対象に該当するとして、異なる閾値を用いている。 ・ 一部の国では、疾患等の重症度の評価手法である shortfall 法などを用いて、現行のわ が国の制度よりも柔軟に評価品目ごとに閾値を変えるなどの対応を行っている。 通知※2,3での位置付け 価格引き上げ要件 ・ ICER 200万円/QALY未満 ・ 対象品目の効果が比較対照技術に対し増加または同等であることが、メタ解析及びシステマティック レビューを除く臨床試験により示されていること。 ・ 対象品目の薬理作用等が比較対照技術と著しく異なること（医薬品※2）。 ・ 対象品目の基本構造や作用原理が比較対照技術と著しく異なる等一般的な改良の範囲を超えた品目 であること（医療機器※3）。 ※２ 令和７年２月19日保発0219第１号「薬価算定の基準について」 ※３ 令和６年２月14日保発0214第３号「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」 【対応案】 ・ 「比較対照技術と著しく異なる」ことという条件については、これまでに評価対象となった 医薬品等の評価結果等を踏まえ、改めて、整理することとしてはどうか。 ・ 現在がんや小児を対象とした医薬品等の価格調整における配慮について、諸外国にお ける取扱等を参考に、価格調整における配慮の在り方を検討してはどうか。 （４）その他 ○ 費用対効果分析を行う上で、その他に以下の意見があった。 ・ 費用対効果評価における「追加的有用性」と、薬価算定における「有用性」が混同され ていることから、明確性を確保する観点で、「追加的有用性」の呼称について変更を検討 3 してはどうか。 ・ リアルワールドデータを費用対効果評価により活用するためには、疾患の特定やデータ 連結等の方法論の科学的妥当性を検証する研究を、推進していくことが重要ではないか。 ・ 適正な価格設定を行うという費用対効果評価の趣旨に照らせば、現時点において、有 用性系加算がなく市場規模が大きい品目の取扱いに課題があるのではないか。 ・ 追加的有用性がなく費用増加となった品目について、現行では価格調整後の価格によ る ICER と閾値の乖離が大きく、費用対効果評価の結果を十分に反映できていないので はないか。 ・ レケンビに係る特例的な取扱いも参考に、価格調整範囲の在り方を、検討すべきでは ないか。 レケンビの価格調整※4 ・ 費用対効果をより活用していく観点から、有用性加算等を価格調整範囲とする現行の方法ではな く、ICERが500万円/QALYとなる価格と見直し前の価格の差額を算出し、差額の25％を調整額とす る。 ※４ 「レケンビに対する費用対効果評価について」令和５年12月13日 中央社会保険医療協議会 了 解 Ｂ 診療ガイドラインへの活用に関する事項 【現状及び課題】 ・ 費用対効果評価の結果を診療ガイドラインに活用する場合、医療者が趣旨を適切に理 解できるよう情報提供に工夫が必要ではないか。 ・ 費用対効果が相対的に劣る技術について、過度に選択が控えられることにつながる懸 念があり、診療ガイドラインの社会的な影響を踏まえるべきではないか。 【対応案】 ・ 診療ガイドラインでの費用対効果評価結果の活用について、医療者へ情報提供の工 夫や診療ガイドラインの社会的影響等、現状の課題も含めて整理した上で、活用方法 について具体的に検討してはどうか。 4 C 評価組織の体制に関する事項 【現状及び課題】 ・ 公的分析については、大学等のアカデミアによる協力を得て、国立保健医療科学院が とりまとめて行っているが、一部の諸外国では独立した研究機関内で行われている。 ・ イギリスの NICE では、本分析前のインターナルレビューにより、費用対効果が良いこと が明らかとなった品目については、分析期間を半分程度に短縮した Fast Track 制度があ る。 【対応案】 ・ 諸外国の例も参考にしながら、今後品目数の増加などに対応できる組織体制の在り方 について検討する必要があるのではないか。 5