費－１ 日本製薬団体連合会、日本製薬工業協会、米国研究製薬工業協会、欧州製薬団体連合会

費用対効果評価制度改革に関する意見 2025年11月12日 日本製薬団体連合会 日本製薬工業協会 米国研究製薬工業協会 欧州製薬団体連合会 1 はじめに 2026年度費用対効果評価制度改革に向けて ◼ 医薬品産業は国民の健康、安全保障、経済成長に重要な役割を果たすものであるとされる一方、 我が国は、ドラッグ・ラグ、ドラッグ・ロスと研究開発投資に係る日本と世界のギャップ、安定供給 など課題に直面している ◼ 我が国の費用対効果評価制度は、薬価制度の補完としての加算部分の評価を目的とした、費用 対効果評価に基づく加算部分の価格調整を主旨として導入された しかし、結果として薬価引き下げツールとしての運用となっており、薬価が引き上げられたもの はない ◼ 本制度導入後6年間の実績が蓄積された今こそ、運用上の整理のみならず第三者を交えた 更なる検証を客観的に実施し、当制度のあり方を含めた中長期的な議論を開始することが重要 である ◼ 客観的な検証を行うことなく更なる活用や拡大をすべきではない 2 本日の内容 業界意見の概要 中医協 費用対効果評価専門部会 「費用対効果評価制度の見直しに関する検討」における論点も 踏まえた業界意見の概要 主な論点と意見 中医協 費用対効果評価専門部会 「費用対効果評価制度の見直しに関する検討」において示された 個別論点のうち以下に対する意見 比較対照技術について ICERの不確実性について（不確実性を踏まえた対応） ICERの不確実性について（評価する価値） 価格調整について（追加的有用性が示されず、費用増加となった品目の取扱い） 注） その他の論点と意見についてはAppendixを参照のこと 既収載品目の指定について 介護費用の取扱いについて 価格調整について（引き上げ要件） 価格調整について（配慮が必要な対象） 3 「費用対効果評価制度の見直しに関する検討」 における論点も踏まえた 業界意見の概要 A B 「追加的有用性が示されず費用増加」 重要な論点については であっても、薬価算定時に認められた 現行制度の本来の目的等に照らして 「有用性」が否定されるものではない 第三者を交えた客観的な検証を すべきである したがって、当該品目の価格調整範囲 を拡大すべきではない （詳細は以降のスライド参照） 4 業界意見の概要 A-1 「追加的有用性が示されず費用増加」品目も価格調整範囲を拡大すべきではない 薬価算定における「有用性」と費用対効果評価における「追加的有用性」の違い 医薬品の評価の流れ 新薬の「有用性」は薬価算定 時点で既に認められている 薬事承認審査 品質・有効性・安全性の評価 「追加的有用性が示されず 費用増加」の場合も例外で はない 薬価算定 有用性の評価 （薬価制度の補完としての） 新規性や治療方法の改善を含む 費用対効果評価 臨床上の幅広い有用性を考慮 （スライド7参照） 既に「有用性」が認められた 新薬等が対象 注） 本制度の参考とされている独・仏における「追加的有用性」の評価は、 上市時の「価格設定」の際に実施されるものである 日本の費用対効果評価での「追加的有用性」の評価とは異なる 5 業界意見の概要 A-2 「追加的有用性が示されず費用増加」品目も価格調整範囲を拡大すべきではない 「追加的有用性が示されず費用増加」の場合の価格調整範囲の拡大に対する考え 費用対効果評価による価格調整 したがって、「追加的有用性 拡大 が示されず費用増加」の場 現行 合であっても価格調整範囲 有用性系 を拡大すべきではない 加算 有用性系加算 比較薬 薬価本体 薬価本体 薬価 比較薬 新薬 6 業界意見の概要 A-3 「追加的有用性が示されず費用増加」品目も価格調整範囲を拡大すべきではない 薬価算定における「有用性」と費用対効果評価における「追加的有用性」の違い 薬価算定時 費用対効果評価時 有用性に係る評価 有用性に係る主な評価項目 「有用性」 [1] 「追加的有用性」 [2] 項目に違いがある このため、薬価算 臨床上有用な新規の作用機序 ○ × 定時において認め られた「有用性」が 類似薬に比した高い有効性又は安全性 ○ ○ [3] 費用対効果評価 時に認められない 対象疾病の治療方法の改善 ○ △ [4] 場合がある 製剤工夫による高い医療上の有用性 ○ × ○： 考慮される △： 状況に応じて考慮される ×： 原則として考慮されない 1. 薬価算定の基準について. https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/001416107.pdf 2. 中央社会保険医療協議会における費用対効果評価の分析ガイドライン 2024年度版. https://c2h.niph.go.jp/tools/guideline/guideline_ja_2024.pdf 3. 中医協分析ガイドラインにおける追加的有用性の評価に用いられるアウトカム指標：臨床的な有効性・安全性・健康関連QOLの観点のうち、評価対象技術の特性を評価 する上で適切なもの（真のアウトカム指標など） 4. 追加的有用性の評価に用いられるアウトカム指標は3のとおりであり、QOLの観点等も含まれるが、治療方法の改善によって追加的有用性が認められる事例は少ない （スライド8参照） 7 業界意見の概要 A-4 「追加的有用性が示されず費用増加」品目も価格調整範囲を拡大すべきではない 価格調整範囲の拡大が適切でないと考えられる品目 具体事 例 「追加的有用性が示されず費用増加」品目であっても、以下については、薬価算定時に既に「有用性」が認められてお り、費用対効果評価時の「追加的有用性が示されず」のみを理由に価格調整範囲を拡大すべきでない 事例① ユルトミリス点滴静注（R1年9月収載）[1] 事例② レクビオ皮下注（R5年11月収載）[2] 算定方式 類似薬効比較方式Ⅰ 算定方式 類似薬効比較方式Ⅰ （比較薬：ソリリス点滴静注） （比較薬：レパーサ皮下注） 薬 有 有 価 用 補正加算 有用性加算Ⅱ +5% 用 補正加算 有用性加算Ⅰ +40% 算 性 性 理由 ハ．治療方法の改善（効果の持続が著しく長い） 理由 イ．新規作用機序（異なる作用点） 定 あ あ ハ．治療方法の改善（効果の持続が著しく長い） 時 り り 注射の頻度が４分の１となって患者負担の軽減につ 既存の薬剤とは異なる新規の薬理作用を有し、投与 ながる 間隔が長く患者の利便性が高い 費 公的分析 公的分析 用 追 追 • 薬剤の投与間隔の延長はイノベーションの一つの目標であり、 • 製造販売業者が追加的有用性評価の指標として用いた治療中 対 示 加 示 加 それにより、患者の負担感は明らかに軽減し、QOLの向上につ 断・治療アドヒアランスは、実際に行われた医療の過程を示す 効 さ 的 さ 的 ながる。しかしながら今回企業が提出したデータのみをもって プロセス指標の側面が強く、真のアウトカム指標を測定してい 果 れ 有 健康関連QOLの定量的な向上を評価することはできない れ 有 るとは言いがたい部分があるため、公的分析においては追加 評 ず 用 • 企業提出資料は、投与間隔の延長により定量的な健康関連 ず 用 的有用性評価のアウトカムとして設定しなかった 価 性 QOLの改善を示すものではないため、これのみをもって追加 注 性 時 的有用性があるものとして評価することは困難である 注）３/４の分析対象集団において 1. ラブリズマブ（ユルトミリス点滴静注）に関する公的分析の結果 [第1.2版]. https://c2h.niph.go.jp/results/C2H1903/C2H1903_Report.pdf 2. 【インクリシランナトリウム（レクビオ皮下注）】に関する公的分析の結果. https://c2h.niph.go.jp/results/C2H2305/C2H2305_Report.pdf 8 業界意見の概要 B-1 現行制度の本来の目的等に照らして客観的な検証を実施すべき 薬価制度に関わる新たな仕組み導入の提案を踏まえた客観的な検証の必要性 意思決定に大きな影響を及ぼすこと等の観点から 更なる検証が必要と考えられる主な論点 • 追加的有用性の評価は妥当であったか： 企業分析と公的分析の不一致の要因 はなにか、等 ① 追加的有用性が示されず費用増加と なった品目の取扱い • 仮に調整範囲を拡大した場合、薬価制度を含む、制度上の本質的な課題を生じ ることにならないか： 薬価算定時に認められた有用性系加算が否定されるこ 中医協 論点 （7） 価格調整について（追加的有用性が示されず、費用増 とにならないか、薬事承認上認められた要件のインセンティブとしての機能を 加となった品目の取扱い） 失うことにならないか、比較薬薬価を下回ることで薬価算定時の価格の妥当性 を損なうことにならないか、等 ② ICERの不確実性の取扱い • 妥当な総合的評価が実施されているか： 基本分析の結果のみならず、感度分 （総合的評価の充実） 析等の結果を十分に考慮して、妥当な総合的評価が実施されているか、等 中医協 論点 （5） 注） 評価終了品目について、専門組織議事録、不服申し立て内容、諸外国の事例等を参考 ICERの不確実性について（不確実性を踏まえた対応） ③ ICERの不確実性の取扱い （評価する価値） • 利便性、効果の持続性、標準的治療法であること等がICERで十分に評価され ているか、等 中医協 論点 （5） ICERの不確実性について（評価する価値） ④ 比較対照技術の設定 • 臨床実態と乖離しない比較対照技術が設定されているか、等 中医協 論点 （2） 比較対照技術について 9 業界意見の概要 B-2 現行制度の本来の目的等に照らして客観的な検証を実施すべき 「追加的有用性」の評価に関する企業分析と公的分析の不一致の要因 具体事例 要因 n (%) 企業分析と公的 評価に使用した臨床試験の違い 3 (27.3%) 分析の不一致の 要因は多岐にわ 使用した評価指標の違い 2 (18.2%) たる 分析方法の違い 2 (18.2%) 結果の解釈の違い 2 (18.2%) 分析ガイドラインまたは分析枠組みからの逸脱 2 (18.2%) 合計 11 (100.0%) [1, 2] 1. 2019年4月の本格制度化以降、2025年3月までに結果が公表された医薬品31品目における72の分析対象集団を当集計の対象とした（企業分析と公的分析の両 方で分析不能であった2集団を除く） 2. 16の分析対象集団において、企業分析と公的分析の間で追加的有用性の評価が一致しなかったが、同一品目の複数の分析対象集団において同一の要因が特 定された場合、その要因は1回（1つの分析対象集団）のみの計上としたため、当集計では11の分析対象集団が対象となった また、1つの分析対象集団で、不一致の要因が複数存在する場合は、最も影響したと考えられる要因のみを計上した Hirano Y, Yuasa A, Matsumoto K, Nakamura H. Investigation of Differences Between Manufacturers and Public Analyses in Health Technology Assessment in Japan. JHEOR. 2025;12(2):173-182. doi:10.36469/​001c.144530 10 主な論点と意見 論点 業界意見 （中医協資料より抜粋） 比較対照技術について • 比較対照技術の選定について、以下のとおり整  臨床実態と異なる比較対照技術が選定されること 理することについて、どう考えるか。 がないよう、「臨床的に幅広く用いられているもの 中医協 論点 （2） のうち治療効果がより高いものを選定することが ✓ まずは臨床的に幅広く用いられているもの 原則」を徹底いただきたい のうち治療効果がより高いものを選定する ことが原則である。  また、「一意に決めることが難しい場合に（中略）他 の考慮要素等も踏まえながら、費用対効果評価専 ✓ 一意に決めることが難しい場合に、「費用対 門組織で議論されるべきである」についても、分析 効果の程度」を考慮する観点から相対的に ガイドラインで記載された「費用対効果の程度等」の 安価なものを選択することも可能であり、 観点に偏ることなく、総合的に議論していただきた 他の考慮要素等も踏まえながら、費用対効 い 果評価専門組織で議論されるべきである。 ICERの不確実性につい • 費用対効果評価の実施にあたっては、これまで  これまで通りICERを用いることを基本とし、ICER て（不確実性を踏まえた 通りICERを用いることを基本とし、ICERの不確 の不確実性を踏まえつつ、引き続き専門組織にお 対応） 実性を踏まえつつ、引き続き専門組織において いて総合的評価を行うことについて異論はない 総合的評価を行うことについて、どう考えるか。 中医協 論点 （5）  一方で、QALYやICERといった指標の特性を十分 に理解したうえで意思決定を行うことに留意し、引 き続き総合的評価の充実に向けて議論いただくと ともに、意思決定の透明性の向上もはかっていただ きたい 11 主な論点と意見 論点 業界意見 （中医協資料より抜粋） ICERの不確実性につい • 利便性、効果の持続性、標準的治療法であるこ  利便性、効果の持続性、標準的治療法であること等 て（評価する価値） と等がICERで十分に評価されているかは、まず がICERで十分に評価されているかは、まずは諸外 は諸外国の状況に関する調査を行った上で議論 国の状況に関する調査を行った上で議論を進めて 中医協 論点 （5） を進めていくことについて、どう考えるか。 いくことについて異論はない  一方で、制度上の違い等を含む背景情報も把握し たうえで海外事例を調査いただき、議論を進めて いただきたい 価格調整について（追 • 追加的有用性が示されず費用増加となった分析  「追加的有用性が示されず費用増加」であっても、 加的有用性が示されず、 対象集団における価格調整について、どう考え 薬価算定時に認められた「有用性」が否定されるも るか。 のではない 費用増加となった品目 の取扱い） したがって、当該品目の価格調整範囲を拡大すべ • 我が国と各国の医療制度の違いを踏まえつつ、 きではない 価格調整の在り方を見直すことについて、どう 中医協 論点 （7） 考えるか。  精緻な薬価制度のもと、薬価制度の補完的な位置 付けとして費用対効果評価を導入している国は日 本以外にはないことから、諸外国の制度を参照する 際には、まずは各国の制度の違いを検証し、参照す ることが可能なのかについて議論いただきたい 12 再 「費用対効果評価制度の見直しに関する検討」 における論点も踏まえた 掲 業界意見の概要 A B 「追加的有用性が示されず費用増加」 重要な論点については であっても、薬価算定時に認められた 現行制度の本来の目的等に照らして 「有用性」が否定されるものではない 第三者を交えた客観的な検証を すべきである したがって、当該品目の価格調整範囲 を拡大すべきではない 13 Appendix  当制度の本格導入時（2019年）の基本方針と目的の振り返り  その他の論点と意見 既収載品目の指定について 介護費用の取扱いについて 価格調整について（引き上げ要件） 価格調整について（配慮が必要な対象） 14 中医協 費用対効果評価専門部会 業界意見陳述資料（中医協 費-3 R7.8.6） 参 考 当制度の本格導入時（2019年）の基本方針と目的の振り返り 当時の医務技監の説明より 当制度導入の基本方針 当制度の目的 国民の理解が得られること、制度が円滑に導入されることが考慮された 透明性の高い仕組みとすること、財政への影響を考慮すること、とともに 日本の費用対効果評価制度は 基本方針として以下を含む 1. 単にコストを減らすことが目的 ではない 治療が必要な患 2. イノベーションも評価する 保険償還の可否判断ではなくいったん保 者のアクセスを 険償還したうえでの価格調整に用いる 確保すること 当制度を通じて達成すべきこと 価格調整の対象範囲を価格全体ではなく • 無作為化比較試験による治験の限 既存の薬価制度 有用性系加算および営業利益部分とする 界の中から、できるだけリアルワー を補完すること 我が国の精緻な価格決定の仕組みとの整 ルドデータに基づく評価をする 合性をとる • 価値に基づいた医療を進める ［参考］ 古元重和, 櫻本恭司, 長谷川正宇. 日本における費用対効果評価の取り組みー費用対効果評価制度の創設. 社会保険旬報. 2019;2752. 15 その他の論点と意見 論点 業界意見 （中医協資料より抜粋） 既収載品目の指定につ • 費用対効果評価の既に収載されている品目の指定に係  費用対効果評価項目の指定品目はいずれも中医協 いて る薬価算定組織及び保険医療材料等専門組織の関与に での了承を経ているものと認識している 関して、「医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用 中医協 論点 （1） 対効果評価に関する取扱いについて」にある「費用対効  「費用対効果評価終了後に国立保健医療科学院の 果評価終了後に国立保健医療科学院の意見を参考にし 意見を参考にして評価に重要な影響を与える知見 て評価に重要な影響を与える知見が得られたと判断さ が得られたと判断されたもの」の指定手続において、 れたもの」の指定手続において、薬価算定組織及び保険 薬価算定組織及び保険医療材料等専門組織の手続 医療材料等専門組織の手続を不要とし、費用対効果評 を不要とし、費用対効果評価専門組織のみ経ること 価専門組織のみ経ることについて、どう考えるか。 について異論はない 介護費用の取扱いにつ • 費用対効果評価における介護費用の取扱いについては、  いずれも異論はない レケンビの事例で指摘された技術的・学術的な課題を踏 いて まえ、諸外国での介護保険制度や費用対効果評価への 中医協 論点 （3） 活用状況の調査も参考にし、引き続き研究することにつ いて、どう考えるか。 • 介護費用を含めた分析については、分析ガイドラインに おいて参考とできるようにしつつ、これからも引き続き 事例を集積することについて、どう考えるか。 • 費用対効果評価における介護費用の取扱いは、医療保 険制度の基本的な考え方に関わる問題であり、価格調 整へ活用の検討については、引き続き議論することに ついて、どう考えるか。 16 その他の論点と意見 論点 業界意見 （中医協資料より抜粋） 価格調整について（引 • 医薬品の場合の「薬理作用等が比較対照技術と著しく  薬価制度及び材料制度の有用性系加算の要件に係 き上げ要件） 異なる」や医療機器の場合の「基本構造や作用原理が比 る記載等を参考に、引き上げ要件の記載を見直す 較対照技術と著しく異なる等一般的な改良の範囲を超 ことについて、これまでの価格調整の適用全体の検 中医協 論点 （7） えた」といった表現ではなく、薬価制度及び材料制度の 証を経た上で、見直し後の記載とともに引き続き議 有用性系加算の要件に係る記載等を参考に、引き上げ 論させていただきたい 要件の記載を見直すことについて、どのように考えるか。  特に、実際に引き上げに該当する品目がどの程度 生じるかについては引き続き検証いただきたい 価格調整について（配 • 具体的にどのような疾患や病態に対して配慮を行って  具体的にどのような疾患や病態に対して配慮を 慮が必要な対象） いるかについて、海外調査結果等を踏まえながら、価格 行っているかについて、海外調査結果等を踏まえな 調整のあり方も含めて議論することについて、どのよう がら、価格調整のあり方も含めて議論することにつ 中医協 論点 （7） に考えるか。 いて異論はない  一方で、制度上の違い等を含む背景情報も把握し たうえで海外事例を調査いただき、議論を進めて いただきたい 17