総－３ 再生医療等製品の保険適用について

再生医療等製品の保険適用について 類 別 遺伝子治療用製品（遺伝子発現治療製品） 成 分 名 スラタデノツレブ 収 載 希 望 者 オンコリスバイオファーマ（株） 販 売 名 テロメライシン注（２ｍＬ１瓶） （規格単位） 効 能 ・ 効 果 根治切除及び化学放射線療法の適応とならない食道癌 又 は 性 能 放射線療法との併用において、通常、成人には１回あたり１ｍＬ（１×１０１２ｖ 主な用法・用量 ｐ）を概ね２週間間隔で計３回、上部消化管内視鏡下で腫瘍内投与する。腫瘍の 又は使用方法 大きさ・数によって１回あたり２ｍＬ（２×１０１２ｖｐ）まで増量することがで きる。 算 定 中 医 協 総 － ３ ８ ． ８ ． ５ 算 定 方 式 類似薬効比較方式（Ⅰ） 成分名：テセルパツレブ 会社名：第一三共（株） 販売名（規格単位） 薬価（１クール薬価） 比 較 薬 デリタクト注注） １，４３１，９１８円 （１ｍＬ１瓶） （８，５９１，５０８円） 注）革新的新薬薬価維持制度の対象品目 ※比較薬の市場性加算（Ⅰ）及び先駆け加算相当額を控除した１クール当たりの薬価と、本剤 の１クール当たりの薬価合わせにより算定 有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝１０％）、市場性加算（Ⅰ）（Ａ＝１０％）、先駆加算 （Ａ＝１０％） 補 正 加 算 （加算前） （加算後） ２ｍＬ１瓶 ２，３８６，５３０円 → ３，１０２，４８９円 外 国 平 均 なし 価 格 調 整 算 定 薬 価 ２ｍＬ１瓶 ３，１０２，４８９円（１クール薬価：９，３０７，４６７円） 外 国 価 格 収載希望者による市場規模予測 なし 予測年度 予測本剤投与患者数 予測販売金額 (ピーク時) １０年度 ２４１人 ２２億円 最初に承認された国（年月）：日本 製造販売承認日 令和８年６月８日 薬価基準収載予定日 令和８年８月１３日 1 薬価算定組織における検討結果のまとめ 算定方式 類似薬効比較方式（Ⅰ） 第一回算定組織 令和８年７月１０日 最 類 似 薬 選 定 の 妥 当 性 新 薬 最類似薬 成分名 スラタデノツレブ テセルパツレブ 根治切除及び化学放射線療法の適応とな イ．効能・効果 悪性神経膠腫 らない食道癌 腫瘍細胞選択的殺細胞作用／抗腫瘍作 ロ．薬理作用 左に同じ 用 α４７遺伝子及び２つのγ３４．５遺伝子を ｈＴＥＲＴ遺伝子プロモーター制御下にＥ 欠失し、並びに大腸菌由来ｌａｃＺ遺伝子の ハ．組成及び １Ａ遺伝子及びＥ１Ｂ遺伝子を同時に発現 挿入によりＩＣＰ（ｉｎｆｅｃｔｅｄ ｃｅ 化学構造 するようにＥ１領域が改変された遺伝子組 ｌｌ ｐｒｏｔｅｉｎ）６をコードする遺伝 換えヒトアデノウイルス５型 子を不活化した遺伝子組換え単純ヘルペス ウイルス１型（Ｆ株由来） ニ．投与形態 注射 左に同じ 剤形 注射剤 左に同じ 用法 ２週に１回、計３回 ４週に１回、６回まで 補 正 加 算 画 期 性 加 算 該当しない (７０～１２０％) 有用性加算（Ⅰ） 該当しない (３５～６０％) 該当する（Ａ＝１０％） 〔ハ．治療方法の改善（不十分例、重要な副次評価項目での改善）: ③－a,③－f＝2p〕 有用性加算（Ⅱ） (５～３０％) 既存の治療方法では効果が不十分な患者群において、本剤と放射線療法の併用によ り一定の効果が認められたことや、副次評価項目である嚥下障害スコアの改善が認め られたこと等から、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝１０％）を適用することが適当と判断した。 該当する（Ａ＝１０％） 市場性加算（Ⅰ） (１０～２０％) 本剤は希少疾病用再生医療等製品に指定されていることから、加算の要件を満たす。 市場性加算（Ⅱ） 該当しない (５％) 特 定 用 途 加 算 該当しない (５～２０％) 小 児 加 算 該当しない (５～２０％) 該当する（Ａ＝１０％） 先 駆 加 算 (１０～２０％) 本剤は先駆け審査指定制度の対象に指定されていることから、加算の要件を満たす。 迅 速 導 入 加 算 該当しない （５～１０％） 革新的新薬薬価維持 該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定） 制 度 へ の 該 当 性 費用対効果評価への 該当しない 該 当 性 当初算定案に対する 新 薬 収 載 希 望 者 の 不 服 意 見 の 要 点 第二回算定組織 令和 年 月 日 上 記 不 服 意 見 に 対 す る 見 解 2 製品概要 販売名 テロメライシン注 本品は、hTERT 遺伝子プロモーター制御下に E1A 遺伝子及び E1B 遺伝子を同時に発 現するように E1 領域が改変された遺伝子組換えヒトアデノウイルス 5 型である。腫 使用目的 瘍内に投与された本品がhTERTを高発現する腫瘍細胞に感染すると、本品（アデノウ イルス）が腫瘍内で増殖することによって腫瘍細胞を溶解させ、抗腫瘍効果を示す ことが期待される 【用法及び用量又は使用方法】 放射線療法との併用において、通常、成人には1 回あたり1mL（1×1012vp）を概ね2 主な使用方法 週間間隔で計3回、上部消化管内視鏡下で腫瘍内投与する。腫瘍の大きさ・数によっ て1回あたり2mL（2×1012vp）まで増量することができる。 ・本品では、根治切除及び化学放射線療法が適応とならない局所進行食道癌患者を対 象とし、放射線療法との併用による本品の有効性と安全性を検討することを目的と した国内第Ⅱ相試験（OBP101JP試験、非盲検非対照試験、目標症例数37例）が実施 された。 ・OBP101JP試験では、食道原発巣の内視鏡生検にて組織学的に食道癌（扁平上皮癌、 腺癌等）と診断されており、局所注入可能な病変を有し、UICC-TNM第８版でcStage Ⅱ及びⅢである患者を対象とし、本品を上部消化管内視鏡下に１回あたり1 ～2×1012vpの範囲で、病変全体に行き渡るように１カ所あたり0.2mLを目安として5 ～10カ所に分割し腫瘍内投与（初回と２回目は17（±2）日間隔、2回目と3回目は 14（±2）日間隔で投与）した。 グレイ ・また、放射線療法は本品初回投与の３日後に開始し、１日あたり2.0Gyで週５日、 約６週間にわたり継続した。 ・主要評価項目は局所完全奏効率（L-CR）と設定され、本品の投与開始後 24 週までの L-CRは41.7[27.7，56.7]% （15/36例）であった。また、投与開始後18ヶ月までの L-CRは50.0［35.3,64.7］%（18/36例）であった。 主な有用性 UICC-TNM：国際対がん連合作成、がんの病期を分類するための国際基準 cStage：臨床病期 L-RR：局所著効 L-PD：局所進行 3