「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」の施行に伴う「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」の取扱いについて

第106回再生医療等評価部会 資料２ 令和７年５月19日 「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法 2021年4月1日 の一部を改正する法律」の施行に伴う「遺伝子治療等臨床研 究に関する指針」の取扱いについて 「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」の施行に伴う 遺伝子治療等臨床研究に関する指針の取扱いについて 遺伝子治療等臨床研究については、「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」（平成27年厚生労働省告示第344号。以下「指針」という。）に従い実施されて きた。「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」（令和 ６年法律第 51 号。以下「改正法」という。）により再生 医療等の安全性の確保に関する法律（平成25年法律第85 号。以下「再生医療等安全性確保法」という。）の一部が改正され、令和７年５月31日に施行され、 in vivo 遺伝子治療等が新たに再生医療等安全性確保法に基づき実施されることとなる。 改正法の施行により再生医療等安全性確保法の対象となるin vivo遺伝子治療等は臨床研究の実施状況、時期に応じて以下の㋐、㋑の取扱いとする ※１※２。 遺伝子治療等の技術 施行後の移行期間（１年間）以降 改正法施行前及び施行後移行期間の取扱い 改正法移行期間終了後の取扱い 区分 指針（第１章及び第３章）＋臨床研究法 新たに患者への投与を行う場合 指針（第１章）＋再生医療等安全性確保法 ㋐ or 指針（第１章から第３章） in vivo遺伝子治療等 新たに患者への投与を行わず、観察のみ 指針（第１章及び第３章）＋臨床研究法 or 指針（第１章から第３章） ㋑ を行う場合 ex vivo遺伝子治療等 指針（第１章）＋再生医療等安全性確保法 ㋒ ※１「医薬品、医療機器等の品質、安全性及び有効性の確保等に関する法律」（昭和35年法律第145号。以下「医薬品医療機器等法」という。）に規定する治験の場合には、in vivo、ex vivoに依 らず、改正法施行前後で取り扱いに変更はなく、指針（第１章）＋医薬品医療機器等法が適用される。 ※２上記㋐～㋒以外にも、改正法施行後に、指針に基づく遺伝子治療等臨床研究が実施された被験者を対象に、新たに遺伝子治療等を行わずに、例えば、長期追跡のみを行う観察研究を新たに実 施する場合であって、当該研究が「人を対象とする生命科学・医学系研究に関する倫理指針」（令和３年文部科学省・厚生労働省・経済産業省告示第１号）が規定する人を対象とする生命科学・ 医学系研究に該当する場合は、当該指針の規定に従う（従前と対応に変更はない）。 現に指針に基づき実施中のin vivo遺伝子治療等臨床研究であって、移行期間終了後に新たに患者への投与を実施しないもの（上記㋑） 報告 については、従前のとおり、重篤な有害事象等が発生した場合には、指針に基づく対応を「遺伝子治療臨床研究に関する審査委員会」 事項 で諮った上で、本部会に報告をする取扱いとする。 遺伝子治療等臨床研究に関する指針に基づき実施中の臨床研究の取扱いについて 臨床研究等提出・公開システム（jRCT）上、指針に該当する研究として公表されている研究で、前ページ表中の㋑に該当する研究に該当し、研究終了のス テータスになっていないため、改正法施行後も実施される可能性がある研究課題は以下の２課題であった（令和７年５月７日現在）。 臨床研究実施計画番号 研究名称 実施医療機関 実施期間 進捗状況 （終了日） 進行性嗅神経芽細胞腫患者に対する増殖型遺伝子組換え単純ヘルペス jRCTs033180325 東京大学医科学研究所附属病院 2028/6/27 募集中断/Suspended ウイルスG47Δを用いた遺伝子治療（ウイルス療法）の臨床研究 jRCTs033210603 前立腺癌に対するG47Δを用いたウイルス療法 杏林大学医学部付属病院 2028/3/31 募集中/Recruiting これらの計画については、移行期間終了後も患者への投与を行う場合は、移行期間中に再生医療等安全性確保法に基づく再生医療等提供基準への 適合性の確認がなされるまでの間は、引き続き指針に基づく対応について本部会に報告する。