資料１ 特定医療技術等の選定基準及び社会実装に係る課題整理

第２回 特定医療技術等開発推進検討会 資料１ 令和８年９月30日 支援を行う特定医療技術等の選定基準及び 社会実装に係る課題整理 第2回 特定医療技術等開発推進検討会 厚生労働省 研究開発政策課 • 支援対象とする特定医療技術等の要件について • 特定医療技術等の社会実装に向けた一般的な課題 について 2 • 支援対象とする特定医療技術等の要件について • 特定医療技術等の社会実装に向けた一般的な課題 について 3 第１回特定医療技術等開発推進検討会 （R8.3.16） 資料２抜粋 対象とする技術等の要件について 超希少疾病に対する医薬品・医療技術の開発の現状と課題とともに、医療の質の向上と医療研究 開発のイノベーションへの寄与という本事業の主旨をふまえ、対象領域として、がん、精神神経疾 患、小児疾患、感染症、再生・細胞医療、遺伝治療を想定している。 １．特定医療技術等について、対象とする候補技術等の要件についてはどのように考えるべきか。 ご意見をいただきたい。 対象とする技術等の要件（案） １．医療上･公衆衛生上の必要性 対象疾患の重篤性、医療上の有用性、公衆衛生対策上の必要性 ２．市場性 or 患者数希少、平時の疾病発生なし 極稀、高額製造費用、コスト妥当性 ３．医療上･公衆衛生上の位置づけ 倫理的妥当性、医療経済性 ４．革新的な技術の日本への導入に対する寄与 本邦への技術的寄与、技術の革新性 ５．国内研究実施体制・製造体制（国内の再生医療等技術シーズ） 国内発シーズ、国内での研究実施体制・製造体制の確保、技術の応用の可能性 4 支援対象となる特定医療技術等の抽出 特定医療技術等に関する調査の中間報告においてリストアップされた候補技術等のうち、どのような要件を満たすも のを支援対象とするべきか、より具体的な内容について議論をお願いしたい。 対象とする技術等の具体的要件 ○ 前提 支援対象の特定医療技術等は疾患やモダリティの観点を踏まえて一定程度分散させる。 ○ 全体的な要件 ・治療しなければ致死である疾患、重篤な後遺症が発生する疾患 ・既存治療の存在しない疾患 ・患者数が概ね100人程度までの疾患、患者数が大きく変動する疾患 ・費用面において投与期間が決まっているなど、価格が高額であっても上限が決まっている技術等 ・革新的な技術が用いられている等、本邦への技術的寄与が高い技術等 ・海外で承認されていたり、治験・臨床試験の第１相以降に進んでいるなど、実用化に向けて一定の進捗が得 られやすいと考えられる技術等 ○ 再生医療技術に特有の要件 ・国内での製造プロセスが確立しているか、その目処が一定程度立っている技術等 ・研究実施体制が維持できる技術等 ・既に取得されている非臨床試験データでのPOCの頑健性が高い技術等 5 支援候補技術の調査方法 国内外の情報を基に、支援候補技術の調査を行い、593技術（※）が候補として抽出された。 １．国内学会調査 アンケート調査を実施し、臨床現場におけるニーズ及びシーズ情報の把握 ２．国立医薬品食品衛生研究所の情報 国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部が公開する「開発動向」に関する情報を収集 ３．開発パイプライン情報 ベンチャーキャピタルの投資先企業情報より調査 ４．AMEDからの情報収集 AMED（国立研究開発法人日本医療研究開発機構）から情報収集 対象領域について、593技術を候補として抽出（※） ※ 中間報告時点。調査中のため、今後増減の可能性あり。 6 再生・細胞医療・遺伝子治療検討ワーキンググループの開催状況について 令和８年６月29日に、第１回WGを開催、特定医療技術等（国内開発CGT）の実用化に向けた課題・対策等の検討及び 特定医療技術等（国内開発CGT）の個別支援シーズ候補の調査に関する報告等を行った。 R8 年度 R9 年度～ 特定医療技術等開発推進検討会 特定医療技術等(国内開発CGT) 特定医療技術等(国内開発CGT)の 支援候補の報告 実用化に向けた課題・対応策提示 WG 再生・細胞医療・遺伝子治療検討ワーキンググループ（ ） 社 特定医療技術等（国内開発CGT）の実用化に向けた課題・対策等の検討 会 実 国内開発CGTの支援 国内開発CGT支援対象のフォローアップ 調査報告の確認、 装 候補の選定に係る考 支援候補の決定 支援候補の再検討（再選定を含む） 等 え方整理、候補選定 国内開発CGTの支援 国内開発CGTの支援 国内開発CGTの 候補に係る情報提供 候補に係る調査報告 開発実施状況報告 追加調査の実施 治験・臨床研究の実施 国内開発CGTの支援候補に関する追加調査 有効性・安全性等に係る知見の収集 特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業 7 今後の支援技術選定の進め方について 現在進めている調査事業の中間報告を踏まえ、以下のような形で追加調査を実施し、その結果を各委員に共有した上 で最終的な支援技術の選定に向けて意見をいただきたい。 10月～12月 12月～2月 3月 追加調査 第3回検討会で 現状の調査結果 患者数等による 各委員からの意見 重篤性 支援技術の 593技術※１ 絞り込み※２ の聴取を踏まえて、 最終決定 必要な情報収集 患者数100人以下の疾患 支援技術は来年度の予 算を踏まえて検討する かつ第２相試験以降の技術 革新性 が、最大で４つ程度を 102技術 想定（感染症分野、再 生医療・遺伝子治療分 感染症を対象とした技術 再生WGで議論 野を一つ以上含むイ 28技術 メージ） 再生WG※3にて候補選定中の技術 開発状況 13技術 現時点のリストは「参考資料1-1～1-3」のとおり 各委員から５つの候補技術を選定 いただき、ご意見を踏まえ、第３回検討会 疾患名 疾患名 No. 疾患分類 モダリティ （和名） （英語名） で支援技術を決定 ※１調査中のため、今後増減の可能性あり ※２今後、重複含めて精査予定 8 ※３再生・細胞医療・遺伝子治療検討ワーキンググループ • 支援対象とする特定医療技術等の要件について • 特定医療技術等の社会実装に向けた一般的な課題 について 9 特定医療技術等の実用化に向けた課題 特定医療技術等に関して、現時点で事務局が認識している実用化に向けた以下の課題についてご意見をいただきたい。 臨床開発の開始及び薬事における課題 経済性に関する課題 ○ 薬機法に係る課題 ○ 患者数に係る課題 ・個別化医療や遺伝子治療において、現行の基準では有効性や安全 ・特に感染症において、承認後に患者がいないため収益 性を示すことができない。併せて、新技術を用いた有効性・安全 性がなく、そのままでは開発が難しい。 性評価の妥当性を相談することが難しい。 ・超希少疾病や遺伝子治療において、事業戦略を立てる ・超希少疾病などの場合、患者数や倫理の問題から治験を行うこと ことが難しい。 が困難。 ○ 保険収載に係る課題 ・従来のGMPの考え方では、生産数の問題から適合性を示すことが ・再生医療等製品の保険収載の際、医薬品と医療機器の できない医療技術等が存在する。 どちらのルールが適用されるかが事業戦略に影響する。 ○ 感染症に係る課題 ・感染症法における病原体管理が厳格・柔軟性に欠けるため、開発 できない医薬品等が存在する。 ・感染症によってはワクチンの有効性・安全性評価の指標が確立し ていないものが存在する。 ・日本におけるアニマルチャレンジの環境を整備する必要がある。 10