参考資料1-3 再生・細胞医療・遺伝子治療における支援対象の候補技術リスト

再生・細胞医療・遺伝子治療における支援対象の候補技術リスト 参考資料１－３ No. 疾患名（和名） 疾患名（英語名） 疾患分類(参考） モダリティ 1 低ホスファターゼ症 Hypophosphatasia 代謝・内分泌疾患 細胞医療 2 低ホスファターゼ症 Hypophosphatasia 代謝・内分泌疾患 遺伝子治療 3 オルニチントランスカルバミラー Ornithine transcarbamylase 代謝・内分泌疾患 遺伝子治療 ゼ欠損症 (OTC) deficiency 4 グルコーストランスポーター１ GLUT1 deficiency syndrome 代謝・内分泌疾患 遺伝子治療 欠損症 5 ムコ多糖症Ⅱ型 Mucopolysaccharidosis type 代謝・内分泌疾患 遺伝子治療 Ⅱ (MPS Ⅱ) 6 先天性食道閉鎖・狭窄症 Congenital esophageal 消化器疾患 細胞医療 atresia and stenosis 7 造血細胞移植後の難治性ア Refractory adenovirus 感染症 細胞医療 デノウイルス感染症 infection following hematopoietic stem cell transplantation 8 IKAROS欠損症 IKAROS deficiency 免疫疾患 遺伝子治療 9 栄養障害型表皮水疱症 Dystrophic epidermolysis 皮膚疾患 遺伝子治療 bullosa 10 拡張型心筋症 Dilated cardiomyopathy 循環器疾患 遺伝子治療 11 拘束型心筋症 Restrictive cardiomyopathy 循環器疾患 遺伝子治療 12 福山型筋ジストロフィー Fukuyama congenital 神経・筋疾患 遺伝子治療 muscular dystrophy 13 脳内鉄沈着神経変性症 Neurodegeneration with brain 神経変性疾患 遺伝子治療 iron accumulation ※同一疾患、同一モダリティであっても、開発者等が異なる治療法については、個別に付番している。 ※疾患分類、モダリティについては、事務局で整理したもの。