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中 医 協 費 － ４ ２ ４ ． ６ ． ２ ７ 医療技術の 費用対効果の評価と活用 【【暫暫定定版版】】 福田 敬 国立保健医療科学院 ( ) 1 3．諸外国の状況 2 3．諸外国の状況 諸外国における医療技術等の 費用対効果評価の状況 評評価価機機関関名名 概概要要 NICE ・評価対象は、政府が指定する。 ((11))イイギギリリスス ((NNaattiioonnaall IInnssttiittuuttee ffoorr HHeeaalltthh ・評評価価方方法法をを定定めめたたガガイイドドラライインンにに基基づづきき効効果果指指標標ははQQAALLYYにに統統一すするる。。 and Clinical Excellence) ・評価を元に、「推奨」等の勧告を行う。 IQWiG ・評価方法を定めたガイドラインがあり、効果指標にQALYは用いない。 ((22))ドドイイツツ ((IInnssttiittuutt ffuurr QQuuaalliittaatt uunndd ・・価価格格交交渉渉のの際際にに、必必要要にに応応じじてて費費用用対対効効果果評評価価をを用用いいるる予予定定ととししてて Wirtschaftlichkeit im いる。 Gesundheitswesen) HAS ・評価方法を定めたガイドラインがあり、QALYを用いてもよい。 ((33))フフラランンスス ・・費費用用対対効効果果評評価価をを行行ううここととでで、価価格格設設定定ににおおいいてて有有利利ににななるるイインンセセンン ((HHautte AAuttoriittéé dde Santé) ティブを設ける予定としている。 ・連邦単位では、ワクチン政策等に費用対効果評価を実施している。 ((44))アアメメリリカカ ななしし ・州州政政府府所所管管ののメメデディィケケイイドド((低低所所得得者者向向けけ医医療療保保障障))やや民民間間保保険険等等にに おいても、費用対効果評価を実施している場合がある。 PBAC ・評価対象については、医薬品は全ての新薬。医療機器・手技は、申 ((55))オオースストト 請請ままたたはは政政府府がが指指定定 ((PPhharmaceuttiicall BBeneffiitts ラリア Advisory Committee) ・評価方法を定めたガイドラインがあり、QALYを用いてもよい。 MSAC ・評価を元に、「推奨」等の勧告を行う。 3 3．諸外国の状況 (1)イギリス ①イギリスにおける評価の特徴 ②評価機関の概要 ③評価方法の実際 ④評価結果の活用方法 ⑤評価対象とする医療技術等 4 (1)イギリス 3．諸外国の状況 ①①イイギギリリススににおおけけるる評評価価のの特特徴徴 ○ 評価の対象とする医療技術や医薬品等は政府(保 健健省省))がが指指定定すするる。 ○○ 様様々々なな疾疾患患領領域域やや治治療療法法のの評評価価をを比比較較すするるたためめ に、効果指標を「質調整生存年(QALY)」に統一する。 ○ 経済性に優れると判断する基準としては、増分費 用用効効果果比比がが￡￡2200,000000～～3300,000000／／QQAALLYY以以下下ととししてて いる。 5 (1)イギリス 3．諸外国の状況 ②②評評価価機機関関のの概概要要 ○○ 名名称称： NNIICCEE National Institute for Health and Clinical Excellence ○ 設立： 1999年年 ○○ 職職員員数数 ・ 総計で約500人(うち半数程度が事務スタッフ) ・・ 費費用用対対効効果果評評価価にに関関係係すするる担担当当はは約約3355人人((医医師師、薬薬 剤、医療経済学者、疫学者、生物統計家等) ○ 外部機関の関与 7つのアカデミックセンターが評価に関与している。 6 (1)イギリス 3．諸外国の状況 ③③評評価価方方法法のの実実際際 ○○ 効効果果指指標標 様々な疾患領域や治療法の評価を比較するために、効果指標を 「質調整生存年(QALY)」に統一する。 ○ 分析の立場 医医療療費費にに加加ええてて介介護護・福福祉祉のの費費用用等等もも考考慮慮すするる ○ 閾値の設定 経経済済性性にに優優れれるるとと判判断断すするる基基準準ととししててはは、増増分分費費用用効効果果比比がが ￡20,000～30,000／QALY以下としている。 ○ データの提出元 複数技術評価（MTA）は外部の専門家がデータ収集を行うが、 個個別別技技術術評評価価（（SSTTAA））ははメメーカカー側側がが評評価価資資料料をを提提出出すするる。。 7 (1)イギリス 3．諸外国の状況 ④④ 評評価価結結果果のの活活用用方方法法 ○○ 対対象象ととななっったた医医療療技技術術ににつついいてて (1)使用を推奨する ((22))使使用用をを推推奨奨ししなないい (3)一部の患者集団に限定して使用を推奨する とといいうう33パパタターンンののいいずずれれかかがが勧勧告告さされれるる。 ・ NNIICCEEでで推推奨奨さされれたたもものの: 33ヶヶ月月以以内内にに当当該該技技術術をを提提供供しし なければならない。(※) ・NNIICCEEでで推推奨奨さされれななかかったたもものの： 拘拘束束力力ははなないいがが、厳厳ししいい 予算制のため事実上使用することは困難。 (※) イギリスのNHSでは新技術の導入が遅いことが背景にある。 8 (1)イギリス 3．諸外国の状況 ⑤⑤評評価価対対象象ととすするる医医療療技技術術等等 • 評価対象とする医療技術等は保健省により決定さ れる(NICEも評価対象の選定に関わっている)。 • 対象の選定にあたっては、以下の要因等が考慮さ れれるる。。 – 疾病の負担: 影影響響をを受受けけるる集集団団、、罹罹患患率率、、死死亡亡率率 – 資源への影響: NNHHSSやや公公共共セセククタターへのの費費用用のの影影響響 – 政策的な重要性: 対対象象がが政政府府のの優優先先的的なな分分野野ででああるるかか 9 (1)イギリス 3．諸外国の状況 医薬品以外の医療技術の評価について ① IPP(Interventional Procedures Programme) 対象：医療従事者の手技の部分 概要：主に安全性の担保が目的であり費用対効果評価は行われていない。 ②② MMTTEEPP((MMeeddiiccaall TTeecchhnnoollooggiieess EEvvaalluuaattiioonn PPrrooggrraammmmee)) 対象：医療用具や診断技術の一部 概要：費用対効果評価の結果は、費用と効果を統合せずに記述する形式で 示される。 ③③ DDAAPP((DDiiaaggnnoossttiiccss AAsssseessssmmeenntt PPrrooggrraammmmee)) 対象： 診断技術の一部 概概要要：： 通通常常のの費費用用効効果果分分析析をを行行うう 10 ．．諸諸外外国国のの状状況況 33 ドイツ (2) ①①ドドイイツツににおおけけるる評評価価のの特特徴徴 ②評価機関の概要 ③③評評価価結結果果のの活活用用方方法法 11 (2)ドイツ 3．諸外国の状況 ①①ドドイイツツににおおけけるる評評価価のの特特徴徴 ○ 企業と疾病金庫中央委員会との価格交渉が合 意意にに至至ららなないい場場合合にに、必必要要にに応応じじてて費費用用対対効効果果 評価が行われる。 ○ 効率性フロンティアという概念を用いた独自の 方方法法でで評評価価をを行行うう。((効効果果指指標標ににQQAALLYYはは用用いいなな い) 12 (2)ドイツ 3．諸外国の状況 ②②評評価価機機関関のの概概要要 ○ 名名称称： IQWiG (医療療の質質と効効率率性性評評価価機機関) (Institute for Quality and Efficiency in Health Care) ○ 設立：2004年。2007年以降、費用対効果評価も行 うこととなった。 ○○ 職職員員数数:: 総計で約100人、うち70人がアカデミックスタッフ。 費費用用対対効効果果評評価価ににはは、担担当当者者66名名。 13 (2)ドイツ 3．諸外国の状況 ③③評評価価結結果果のの活活用用方方法法 • 企企業業ととのの価価格格交交渉渉にに用用いいらられれるる可可能能性性ががああるる。 ((背背景景等等)) • 2011年1月にAMNOG(医薬品市場再編法)が施行された。 • AAMMNNOOGGののももととでではは、、新新規規医医薬薬品品のの上上市市後後33カカ月月以以内内にに IQWiGが有用性を評価をする。 • 類似薬に比べて追加的な有用性がある場合は企業と疾 病病金金庫庫中中央央委委員員会会のの間間でで価価格格交交渉渉。追追加加的的なな有有用用性性がが 認められない場合、参照価格グループに含める。 • 企企業業とと疾疾病病金金庫庫中中央央委委員員会会ととのの価価格格交交渉渉がが合合意意に至至ららなな い場合に、必要に応じて費用対効果評価が行われる。 14 ．諸外国の状況 3 フランス (3) ①①フランスにおける評価の特徴 ②評価機関の概要 15 (2)フランス 3．諸外国の状況 ①①フフラランンススににおおけけるる評評価価のの特特徴徴 ○ 経済評価に関する資料の提出は義務ではない。 ○ ただし提出した場合、価格設定において考慮される見 込込みみででああるる。 ○○ 22001111年年ににガガイイドドラライインンがが作作成成さされれ、評評価価手手法法がが定定めめ られた。その際、効果指標にQALYが含まれた。 16 (3)フランス 3．諸外国の状況 ②②評評価価機機関関のの概概要要 ○ 名名称称: HAS (高高等等保保健健機機構構) (Haute Autorité de Santé) ○○ 設設立立:: 22000044年年にに設設立立。。 2008年7月にHAS内に経済・公衆衛生専門委員会 がが新新設設さされれ、既既存存技技術術のの再再評評価価にに費費用用対対効効果果評評価価 を盛り込めるようになった。 17 ．諸諸外外国の状状況 3 アアメメリリカカ ((44)) ①アメリカにおける評価の特徴 18 (4)アメリカ 3．諸外国の状況 ①①アアメメリリカカににおおけけるる評評価価のの特特徴徴 ○ 連邦単位では、ワクチン政策等に費用対効果評 価を実施している。 ○ 米国退役軍人省や民間保険では、給付リストの 作成等に費用対効果評価が幅広く利用されている。 ○ メディケアやメディケイド等においても民間保険に おける償還価格等が考慮されるので、間接的に費用 対効果評価の結果が影響を与えているとされる。 19 ．諸諸外外国国のの状状況況 33 オーストラリア ((5)) ①オーストラリアにおける評価の特徴 ②②評評価価機機関関のの概概要要 ③評価の実施体制 ④④評評価価方方法法のの実実際際 ⑤評価結果の活用方法 20 (5)オーストラリア 3．諸外国の状況 ①①オオーースストトララリリアアににおおけけるる評評価価のの特特徴徴 ○ 医薬品の場合は、全ての新薬が評価対象。医 療療技技術術はは、一部部のの技技術術がが対対象象ととななっってていいるる。 ○○ 効効果果指指標標ととししててQQAALLYYもも使使用用ででききるる。 ○○ 評評価価をを元元にに、公公的的保保険険ににおおけけるる「「収収載載のの推推奨奨」」 等を行う。 21 (5)オーストラリア 3．諸外国の状況 ②②評評価価機機関関のの概概要要 ①① 医医薬薬品品 ○名称: PBAC (医薬品給付諮問委員会) ((PPhharmaceuttiicall BBeneffiitts AAddviisory CCommiittttee)) ○設立：1993年より保険収載にあたり医薬品の費用対効 果果評評価価がが義義務務化化。保保健健省省のの下下部部組組織織。 ②②医医療療機機器器、手手技技 ○名称: MSAC(医療技術給付諮問委員会) ((MMeddiicall SServiices AAddviisory CCommiittttee)) ○設立: 1998年にPBACを参考に設立 ○○評評価価対対象象はは、連連邦邦政政府府給給付付のももののみみ 22 (5)オーストラリア 3．諸外国の状況 ③③評評価価のの実実施施体体制制 ①① PPBBAACC ((医医薬薬品品のの評評価価)) ○ 職員数 約約5500人人 ((評評価価にに関関与与ししてていいるるののはは約約2200名名)) ○ 外部機関の関与 レレビビューののたためめにに55つつのの大大学学ががPPBBAACCとと契契約約ししてていいるる。 ② MSAC (医療技術の評価) ○ 職員数 19人。15人が医療従事者、他は医療経済学者等。 ○ 外部機関の関与 評価はMSACから委託された外部の大学等の専門組織が 行うのが原則。 23 (5)オーストラリア 3．諸外国の状況 ④④評評価価方方法法のの実実際際 ○○ 効効果果指指標標 適切な効果指標を用いる。「QALY(質調整生存年)」の使用も可能。 ○○ 分分析析の立立場場 公的医療費のみを考慮する立場。補足的に幅広く費用を捉える立場か ららのの分分析析をを加加ええるるこことともも可可能能。。 ○ 費用対効果以外の評価内容 「「臨臨床床効効果果」」「「PPBBSSでで償償還還さされれななかかっったた場場合合のの入入手手可可能能性性」」「「予予算算へへのの影影 響」「政府の保険予算への影響」など、様々な要素を総合的に勘案。 ○○ デデータタのの提提出出元元 医薬品の場合は製薬企業が提出する。その他の場合は、MSACが外部 に評価を委託するが、申請者自身が評価を提出することも可能 24 (5)オーストラリア 3．諸外国の状況 ⑤⑤評評価価結結果果のの活活用用方方法法 ① PBAC (医薬品の評価) • PBACは評価結果に基づいて、保健省に対して保険収載の推 奨奨をを出出すす。 • PBACがネガティブな評価結果を出した場合には公的薬剤給 付付リリスストトにに非非収収載載ととななるる。 • 価格はPBPA(Pharmaceutical Benefits Pricing Authority)で 決決定定さされれるるがが、PPBBAACCがが影影響響力力保保持持。 ②② MMSSAACC ((医医療療技技術術のの評評価価)) ・ 評価に基づき、MSACが収載の可否について、保健省に報 告告しし、保保健健省省がが収収載載をを決決定定。 25 3．諸外国の状況 諸外国における費用対効果評価の 影響について ①① 費費用用対対効効果果評評価価にに対対すするる懸懸念念（（総総論論）） ② イギリスにおける影響について ③③ オオースストトララリリアアににおおけけるる影影響響ににつついいてて 26 費費用用対対効効果果評評価価へへのの懸懸念念（（総総論論））①① １１．医医療療技技術術のの研研究究開開発発へへのの影影響響ににつついいてて ○ 費用対効果評価によって、民間の研究開発投資を損なうという指摘が ある。 ○○ 医医薬薬品品のの価価値値にに応応じじたた価価格格設設定定等等にによよりり、費費用用対対効効果果ののよよいい医医薬薬品品をを 開発するインセンティブが増加するという指摘もある。 ○ 費用対効果評価が必ずしも否定的な勧告等につながらず、厳しい予算制 約約の下下、新新技技術術の利利用用をを推推進進ししてききたた国国ももああるる。（（特特にに英英国国）） ２．アクセスの遅れについて ○ 費用対効果評価に時間がかかり、患者が新しい医療技術へアクセスする ことを妨げるという指摘がある。 ○○ 費費用用対対効効果果評評価価をを行行うう前前にに、、発発売売すするる、、又又はは保保険険収収載載すするる等等のの対対策策をを行行 い、アクセスの遅れが生じないよう工夫している国もある。 （アクセスは 原則として遅れない） ○○ 各各国国はは手手続続ききのの迅迅速速化化をを図図るる可可能能性性ががああるる。。 出典：OECD政策白書 27 費費用用対対効効果果評評価価へへのの懸懸念念（（総総論論））②② ３．否否定定的的なな評評価価結結果果等等がが国国民民にに受受けけ入入れれららなない可可能能性性にについてて ○ 費用対効果評価の結果、保険収載を行わないという決定をした場合、一般 市市民民やや患患者者ににととっってて制制限限とと認認識識さされれ、受受けけ入入れれらられれなないいここととがが多多いいとといいうう 指摘がある。（特に英国ではメディアに取り上げられることが多い。） ○○ 一方方でで、治治療療機機会会のの公公平平性性やや疾疾病病のの性性質質等等をを考考慮慮ししてて、費費用用対対効効果果のの評評 価基準を緩和したり、あるいは評価対象としない技術を設定している国も ある。 ○ 専門家の意見では、評価基準や決定プロセスの透明化が重要であり、患 者、専門家、一般市民を交えた議論が重要とされている。 ○ プロセスへの利害関係者の関与、その透明性、最終決定を下すために検 討討さされれた基基準準の公公表表は、、プロセスと最最終終決決定定のよりり広広範範なな受受けけ入入れれに貢貢献献 するはずである。 出典：OECD政策白書 28 費用対効果評価の影響 ののガガイイダダンンススにに対対すするる異異議議申申しし立立ててににつついいてて NNIICCEE ○○ 22000066年年 NNIICCEEののガガイイダダンンススににてて、軽軽度度アアルルツツハハイイママー型型認認知知症症患患者者へへののアアセセ チルコリンエステラーゼ阻害薬の使用を認めないとされた。 ○ 2007年、製造販売業者が当該結果について、ガイダンスの作成プロセスに関 する司法審査請求を英国高等裁判所に提出した。 29 費用対効果評価の影響 アアククセセススのの遅遅れれににつついいてて ○○ 病病院院等等のの医医療療機機関関ががNNIICCEEのの評評価価結結果果がが出出るるままでで、新新薬薬のの採採用用をを様様子子見見すするる 現象がみられるようになった。 ○○ 承承認認後後、ガガイイドドラライインがが出出るるままでの期期間間をを短短縮縮すするるたためめ、そそれれままで行行わわれれてい たMTAに加え、STAが行われるようになった。 -STAとは Single Technology Assessmentのこと。 単単一医医薬薬品品・単単一適適応応症症に対対しして行行わわれれるる。。企企業業が提提出出ししたた分分析析をを研研究究機機関関 がレビューする。半年~1年程度。承認前から分析が行われる。 -MTAとは Multiple Technology Assessmentのこと。 複複数数医医薬薬品品をを同同時時にに評評価価すするる。研研究究機機関関がが分分析析をを行行うう。11年年~22年年程程度度。 30 費用対効果評価の影響 患患者者アアククセセススのの確確保保ににつついいてて①① ○○ 保保険険償償還還のの可可否否のの判判断断基基準準ととししてて費費用用対対効効果果をを用用いいるるここととでで、医医薬薬品品にに対対すす る患者アクセスの問題を顕在化させることが指摘された。 ○○ そそののたためめ、下下記記ののよよううなな対対策策がが講講じじらられれたた。 ① End of life medicines (延命効果のある薬剤における閾値緩和) ②② Patient Access Scheme （費用対効果に優れないと評価された医薬品に患者のアクセスを確保するた めの措置） ③ Cancer Drug Fund （費用対効果に優れないと評価された抗がん剤に対し、公費で支払いを行 うう。）） 31 費用対効果評価の影響 患患者者アアククセセススのの確確保保ににつついいてて②② ① End of life medicines ○ 治療対象人口が少ない ○ 平均余命が短い患者が対象（通常2年以内） ○○ 既既存存治治療療よよりり確確実実にに延延命命効効果果ががああるるとと証証明明さされれるる（（33ヶ月月以以上上）） 以上の条件を満たす医薬品に対する閾値を緩和する。 ② Patient Access Scheme （（費費用用対対効効果果に優優れれなないと評評価価さされれたた医医薬薬品品に患患者者のアアククセスをを確確保保すするるたた めの措置） （（例例）） ○ 治療効果が得られない場合は、費用を企業からNHSに払い戻す。 ○ 規定回数を超える部分を企業負担とする。 ○○ 企企業業とと合合意意ししたた一一定定のの割割引引ををししたた価価格格でで推推奨奨すするる。 32 費用対効果評価の影響 患患者者アアククセセススのの確確保保ににつついいてて③③ ③③ CCaanncceerr DDrruugg FFuunndd ○ 費用対効果に優れないと評価された抗がん剤に対し、公費で支払いを 行行うう。 ○ 地域ごとの取り組みであり、地域差がある。また、全ての抗がん剤を対象 とするわけではない。 33 費用対効果評価の影響 オオーースストトララリリアアににおおけけるる影影響響ににつついいてて ○ 2011年1月より、手続きの効率化を目的として、下記の対応を行った。 ・ Managed Entry Scheme 医療上の必要性が高い医薬品は、費用対効果にかかる資料が提出され なくても、医薬品への患者アクセス確保のため、既存の資料で薬価を仮設 定定できることとすする。。 34