費－１－２ 費－１－２

中 医 協 費 － １ － ２ ２ ９ ． ６ ． １ ４ 医薬品の費用対効果評価の 一定の仮定をおいたイメージ ～医薬品Ａの場合～ 1 費用対効果評価の流れについて  費用対効果評価の対象となった品目については、企業によるデータ提出後、再分析を行い、 総合的評価を行う。 ＜評価の一連の流れ（イメージ）＞ 対象品目の選定 １．企業によるデータ提出 ２．再分析 ３．総合的評価（アプレイザル） 2 医薬品Ａにかかる費用対効果評価の流れ ＜評価の一連の流れ（イメージ）＞ １．企業によるデータ提出 対象品目の選定 ２．再分析 １．企業によるデータ提出 ３．総合的評価（アプレイザル） ２．再分析 ３．総合的評価（アプレイザル） 3 １．企業によるデータ分析条件 ・ 医薬品Aは、疾患Xに対する治療薬である。 医薬品Aの概要 ・ 疾患Xは小児特有の疾患であり、各種医薬品で治療されているが予後が悪い。 ・ 医薬品Aは医薬品Bを置き換える治療薬と想定。 分析対象疾患・集団 疾患Xの患者 比較対照 医薬品B システマティックレビュー 実施あり 分析に使用した主要な臨床研究 疾患Xに対し、医薬品A及び医薬品Bによる治療を比較した無作為化比較試験 分析期間 生涯 費用の範囲 公的医療の立場からの公的医療費 効果指標 質調整生存年(QALY) 4 １－１．システマティックレビュー 疾患Xにおける医薬品A及び医薬品Bに関わる全ての研究を網羅的に収集してレビューを実施し、分析に 使用する質の高い臨床研究を抽出。 システマティックレビュー 質の高い臨床研究を抽出 研究１ 研究２ 研究３ 研究４ ・・・ 研究n １－２．分析に使用した主な臨床研究 ＜研究３（例）＞ 無増悪生存期間 全生存期間 (中央値) (中央値) 医薬品A 12ヶ月 24ヶ月 250例 結 果 疾患X患者 R 評 500例 価 医薬品B 6ヶ月 15ヶ月 250例 無作為割付 5 １－３．効果及び費用の算出 疾患Xの患者に対して医薬品Aや医薬品Bによる治療を行った場合の費用や効果について、臨床研究等の データから算出する。 ＜効果（QALY）の算出＞（イメージ） ＱＯＬ ＜各健康状態の患者割合＞（イメージ） 患者割合 医薬品Ａ 医薬品Ｂ 100% QALY （面積） 死亡 時間 ＜費用（公的医療費）の算出＞（イメージ） 費用 医薬品Ｂ 医薬品Ａ 無増悪 増悪 0% 時間 ・・・ ・・・ 6 時間 ２．増分費用効果比（ICER)の算出 医薬品Bから医薬品Aに治療が置き換わった場合の効果及び費用の増分を算出し、増分費用効果比（ＩＣＥ Ｒ）を算出する。 1,000万円 － 800万円 (費用がどのくらい増加するか） 増分費用効果比 ＝ ＝ 500万円/QALY （ＩＣＥＲ） 1.6QALY － 1.2QALY （効果がどのくらい増加するか） 費用（円） 医薬品Ａ 1,000万 800万 医薬品Ｂ 1.2 1.6 効果（QALY） 効果 増分効果 費用 増分費用 ICER (QALY) (QALY) (円) (円) （円/QALY） 医薬品A １．６ ０．４ １,０００万 ２００万 ５００万 医薬品B １．２ － ８００万 － － 7 医薬品Ａにかかる費用対効果評価の流れ ＜評価の一連の流れ（イメージ）＞ １．企業によるデータ提出 対象品目の選定 ２．再分析 １．企業によるデータ提出 ３．総合的評価（アプレイザル） ２．再分析 ３．総合的評価（アプレイザル） 8 １．第三者による再分析 ＜比較対照技術について＞ 疾患Xの患者に対して医薬品Aによる治療を行った場合の生涯にかかる公的医療費について、企業はモデルケースから 総費用が1,000万と推計していたが、再分析において複数のデータを用いて別のモデルで推計すると1,100万円であった。 ＜企業による費用算出＞（イメージ） ＜再分析による費用算出＞（イメージ） 費用 医薬品Ｂ 費用 医薬品Aの 医薬品Ｂ 費用が増加 医薬品Ａ 医薬品Ａ 医薬品Aの場 合の再入院等 ・・・ ・・・ の頻度を修正 ・・・ ・・・ 時間 時間 【QALYを用いたICER（増分費用効果比）算出】 医薬品Aによる治療を行った場合の費用を1,100万円としたところ、ICERが増加（費用対効果が悪化）。 効果 増分効果 費用 増分費用 ICER (QALY) (QALY) (円) (円) （円/QALY) 医薬品A １．６ ０．４ １,１００万 ３００万 ７５０万 医薬品B １．２ － ８００万 － － 9 医薬品Ａにかかる費用対効果評価の流れ ＜評価の一連の流れ（イメージ）＞ １．企業によるデータ提出 対象品目の選定 ２．再分析 １．企業によるデータ提出 ３．総合的評価（アプレイザル） ２．再分析 ３．総合的評価（アプレイザル） 10 １．総合的評価（アプレイザル）の手順 総合的評価では、科学的な観点からの検証及び倫理的、社会的影響等に関する観点からの検証を行い、 総合評価を行う。 ＜評価の一連の流れ（イメージ）＞ 科学的な観点からの検証 対象品目の選定 企業によるデータ提出 倫理的、社会的影響等 再分析 に関する観点からの検証 総合的評価（アプレイザル） 総合評価 11 ２．総合的評価（アプレイザル）における評価結果について 医薬品Aの費用対効果評価については、科学的な観点からの検証及び倫理的、社会的影響等に関する観 点からの検証を行い、総合評価にて「費用対効果は受け入れ可能である」とした。 ICER 科学的な観点からの検証 費用対効果が悪い ○ 分析手法は科学的に妥当。 とされる領域 医薬品A ○ 医薬品Aによる治療を行った場合の生涯に かかる総費用については、再分析で推計し た1,100万円が妥当と評価。 費用対効果が良い とされる領域 倫理的、社会的影響等に関する観点からの検証 ○ 予後の悪い小児特有の疾患であり、配慮が 必要。 ※ ここでは、ICERの値 750万円／QALYは 「費用対効果が悪い」に該当するものと仮定している。 総合評価 増分費用効果比からは医薬品Aは医薬品Bと比較して「費用対効果は悪い」が、予後が悪い小児特有の疾 患Xを対象とした治療薬であることから配慮が必要であり、総合評価としては、「費用対効果評価は受け入れ 可能である」とする。 12 （参考） 13 費用効果分析の手順 中医協 費－１参考 ２ ８ ． ４ ． ２ ７ ① 評価対象の医療技術及び比較対照の医療技術について、｢費用｣と「効果」 を別々に積算 ② 増分費用効果比（ICER; Incremental Cost-Effectiveness Ratio）を評価 (1) b - a （費用がどのくらい増加するか） それぞれの 増分費用効果比 ＝ 計算方法を （ICER) B – A (効果がどのくらい増加するか） 定義付け (2) 評価対象の 費用 医療技術 b b – a （比較対照よりどのくらい費 用が増加するか） a B - A A B 比較対照技術 （比較対照よりど 効果 のくらい健康状態 が改善するか） 14 (１) 「費用」の取扱い 中医協 費－１参考（改） ２ ８ ． ４ ． ２ ７  公的医療費のみを費用に含めることを原則とし、公的介護費用や当該疾患によって仕事等 ができない結果生じる生産性損失は、基本分析においては含めない。  ただし、公的介護費や生産性損失を含めた分析を同時に提出してもよい。 原則として費用に含めるもの 必要に応じて費用に含めるもの  公的医療費  公的介護費  本人や家族等の生産性損失（当該治療 原則①：公的医療費は医療技術だけでなく、関連 期間中に仕事等ができない等） する医療費も考慮する。 その他の関連する医療費 （生産性損失について） 医療技術 外来・入 検査の 他の治療 その他 • 生産性損失は、含める範囲や推計方法により、値 の費用 院の費用 費用 の費用 が異なってしまい、データ提出者にとって有利な分 析が行われる可能性もある。 費用＝関連する医療費も全て含む • 生産性損失を含めた分析を行うとされている国で 原則②：経時的な費用も考慮する。 も、実際には分析に含めていないことが多い。 費 • 生産性損失が医療費と比べて大きすぎる場合、費 費用＝１年目+２年目+３年目+ 用 用のほとんどを生産性損失を占めることになり、医 10万円 … +ｎ年目 療費の効率性の観点での評価が困難になる。 7万円 5万円 …… 15 0 1 2 3 n年 （ＱＡＬＹの利点） ある健康状態でのQALY ＝【QoLスコア】 × 【生存年数】 • 多くの疾患で使用できる。 • 生存年数と生活の質(QoL)の双方を考慮する。 • 複数の効果やトレードオフ を同時に評価できる。 • QoLについては、1を完全な健康、0を死亡とする「QoLスコア（効用値）」 を用いる。 • 結果の解釈がしやすい。 【健康状態が一定のとき】 1 0.7 QoLが0.7の状態で 2年間生存 2 (年) QALY = 0.7 x 2 =1.4 QoL (２) 「効果」の取扱い 中医協 費－１参考 ２ ８ ． ４ ． ２ ７  効果指標は質調整生存年 (QALY; Quality-adjusted life year) を基本としつつ、疾患や医薬 品・医療機器等の特性等に応じて、その他の指標も用いることができる。 QALYの計算方法 【健康状態が変化するとき】 ス コ ア U(t) T T QALY  u(t)dt （曲線下の面積） 16 0