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中 医 協 費 － ２ ３ ０ . ８ ． ２ ２ 費用対効果評価における 科学的な事項の検討について（その２） 1 資料の目的 • 30 3 7 平成 年 月 日の合同部会において、費用対効果評価 に関する検討を進めるにあたり、科学的な事項につい ては、医療経済学等に関する有識者による検討を行い、 中医協の議論に活用することとされた。 • 本資料は、当該分野の有識者による検討を行い、科学 的な観点から参考となる考え方やデータを提示するも の。 2 メンバー（五十音順） • • 赤沢学 (明治薬科大学) 白岩健 (国立保健医療科学院) • • 五十嵐中 (東京大学) 田倉智之 (東京大学) • • 池田俊也 (国際医療福祉大学) 中村良太 （一橋大学） • • 鎌江伊三夫 (東京大学) 西村周三 (医療経済研究機構) • • 後藤励 (慶應義塾大学) 福田敬 (国立保健医療科学院 ) • • 斎藤信也 (岡山大学) 森脇健介 (神戸薬科大学) 3 本日の内容 1. 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について 2. 評価結果の報告、公表の仕方について 4 1. 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について 5 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について① 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について １． 複数の ICERを一つに統合する方法 （１）各ICERの加重平均値を算出（試行的導入における方法） ICER ICER 各疾患毎に を計算し、各 の患者割合等による加重平均か ら代表値を算出する方法 （２）増分費用と増分効果の加重平均値を求めてからICERを算出 各疾患毎の増分費用と増分効果について、それぞれ加重平均を算 出したうえで、代表値を算出する方法 ２． 複数のICERを一つに統合しない方法 （３）各ICERのいずれかを代表値として採用 各疾患毎のICERのうち、いずれかの値（最も低い、あるいは最 も高い値等）を代表値として採用する方法 （４）各ICERに基づく価格の加重平均値を採用 各疾患毎のICERに基づく価格を算出し、それらの加重平均を価 格として採用する方法 6 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について② 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について １． 複数の ICERを一つに統合する方法 （１）各ICERの加重平均値を算出（試行的導入における方法） ICER ICER 各疾患毎に を計算し、各 の患者割合等による加重平均か ら代表値を算出する方法 （２）増分費用と増分効果の加重平均値を求めてからICERを算出 各疾患毎の増分費用と増分効果について、それぞれ加重平均を算 出したうえで、代表値を算出する方法 ２． 複数のICERを一つに統合しない方法 （３）各ICERのいずれかを代表値として採用 各疾患毎のICERのうち、いずれかの値（最も低い、あるいは最 も高い値等）を代表値として採用する方法 （４）各ICERに基づく価格の加重平均値を採用 各疾患毎のICERに基づく価格を算出し、それらの加重平均を価 格として採用する方法 7 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について③ １．複数のICERを一つに統合する手法 （１）各ICERの加重平均値を算出（試行的導入における対応方法） ICER ICER 〇各疾患毎に を計算し、各 の患者割合等による加重平均から代表 値を算出する方法。 （例）疾患Ａと疾患Ｂに適応症を持つ医薬品Xの場合 患者割合 増分効果 増分費用 ICER 疾患Ａ 0.5 2QALY 600万円 300万円/QALY 疾患Ｂ 0.5 1QALY 600万円 600万円/QALY 300万円/QALY × 0.5 + 600万円/QALY × 0.5 疾患AのICER 疾患Aの重み 疾患BのICER 疾患Bの重み = 450万円/QALY 統合されたICER ※比較対照品目（技術）に対し効果が増加し（又は同等であり）、費用が削減される 場合は、当該適応症等にかかる値を０として加重平均を行う。 8 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について④ １．複数のICERを一つにまとめる手法 （２）増分費用と増分効果の加重平均値を求めてからICERを算出 〇各疾患毎の増分費用と増分効果について、それぞれ加重平均を算出した うえで、代表値を算出する方法 （例）疾患Ａと疾患Ｂに適応症を持つ医薬品Xの場合 患者割合 増分効果 増分費用 ICER 疾患Ａ 0.5 2QALY 600万円 300万円/QALY 疾患Ｂ 0.5 1QALY 600万円 600万円/QALY ･ 増分費用の加重平均=600×0.5+600×0.5=600万円 ･ 増分効果の加重平均=2×0.5+1×0.5=1.5QALY → 統合された ICER = 600万円/1.5QALY = 400万円/QALY 9 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑤ ICER 複数の を統合することに関する課題 １ ICER ①本来性質が異なると考えられる複数の数値（異なる対象集団に対する など） の平均値等を算出し、それを代表値とすることについては、学術的な（医療経済 学的な）評価が難しいという指摘がある。 ICER 例えば加重平均により統合した のみを用いて価格調整を行う場合、各疾患に 対する評価結果が反映されないという側面があり、品目全体を適切に評価できな い可能性がある。 （例）疾患Ａと疾患Ｂに適応のある医薬品Xの場合 500万円 疾患Ａ ICER=300万円 ･ 疾患Ａには費用対効果がよい 疾患Ｂ ICER=600万円 ･疾患Ｂには費用対効果が悪い 統合した ICER=450万円 ･医薬品Xは疾患Ａにも疾患Ｂ 結果 にも費用対効果がよい？ 10 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑥ ICER 複数の を統合することに関する課題 ２ ②また、複数のICERの統合を行う方法として、２通りが考えられ、それぞれ異なる 結果が得られるが、どのような方法がより適切であるかについて学術的な合意は ない。 ③学術的には集団毎の結果を統合せずに、それぞれの集団ごとに意思決定すること が原則である。 ④製品の価値を費用対効果の観点から評価するために、より適切な方法について検 討する必要がある。 11 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑦ 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について １． 複数の ICERを一つに統合する方法 （１）各ICERの加重平均値を算出（試行的導入における方法） ICER ICER 各疾患毎に を計算し、各 の患者割合等による加重平均か ら代表値を算出する方法 （２）増分費用と増分効果の加重平均値を求めてからICERを算出 各疾患毎の増分費用と増分効果について、それぞれ加重平均を算 出したうえで、代表値を算出する方法 ２． 複数のICERを一つに統合しない方法 （３）各ICERのいずれかを代表値として採用 各疾患毎のICERのうち、いずれかの値（最も低い、あるいは最 も高い値等）を代表値として採用する方法 （４）各ICERに基づく価格の加重平均値を採用 各疾患毎のICERに基づく価格を算出し、それらの加重平均を価 格として採用する方法 12 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑧ ２． 複数のICERを一つに統合しない手法 （３）各ICERのいずれかを代表値として採用 〇 各疾患毎のICERのうち、いずれかの値（最も低い、あるいは最も高 い値等）を代表値として採用する方法 ○ 一部の諸外国(イギリスなど)では、採用されている方法であるが、例 えば「費用対効果が最も悪い（ICERが最も高い）」結果を用いて評価 する場合、費用対効果の悪いことが見込まれる疾患に対する医薬品等 の開発に影響を及ぼす可能性がある。（平成29年9月13日：中医協 費－１） 13 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑨ ２．複数のICERを一つにまとめない手法 （４）各ICERに基づく価格の加重平均値を採用 ○各疾患毎のICERに基づく価格を算出し、それらの加重平均を価格として 採用する方法 X （例）疾患Ａと疾患Ｂに適応のある医薬品 の場合 患者割合 500万円 疾患Ａ ICER=300万円 → 減算なし 0.5 0%×0.5 +18%×0.5 疾患Ｂ ICER=600万円 →18％減算 （※） 0.5 9% ＝ 減算 （※）試行的導入の方法における、価格調整範囲の減算幅 ○これは適応疾患毎に異なる値付けが行われたと仮定したときの、品 目全体の平均価格と解釈できる。 ○オーストラリア等においてはこの方法が採用されている。 14 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑩ （４）の方法と（１）試行的導入時の方法との比較 【例1】 （１）試行的導入時の方法: ICER 患者割合 統合ICER =300×0.5+600×0.5 =450万円/QALY → 価格調整なし 疾患A 300万円 0.5 （４）の方法: 疾患B 600万円 0.5 疾患A: 価格調整なし 一部引き下げ 疾患B:一部引き下げ 【例2】 （１）試行的導入時の方法: 統合ICER=700×0.5+1,500×0.5 ICER 患者割合 =1,100万円/QALY→最大引き下げ 疾患A 700万円 0.5 （４）の方法: 疾患A: 一部引き下げ 疾患B 1,500万円 0.5 部分的に引き下げ 疾患B: 最大引き下げ （引き下げ幅は減少） （１）試行的導入時の方法と比較しても、価格調整結果が一方向に動くことはない。 15 複数疾患に適応がある場合等の対応方法について⑪ 検討会の考え方（まとめ） ICER ○複数疾患に適応がある場合等に、異なる対象集団に対する の平 均値等を算出し、それを代表値とすることについては、学術的な （医療経済学的な）評価が難しいという指摘があり、品目を適切に 評価するためにはさらなる検討が必要である。 ICER ICER ○複数の を一つに統合するのではなく、適応疾患ごとに に基 づき価格を算定し、それらの重みつき平均を用いる方法は、適応疾 患ごとに異なる価格がつけられたときの市場平均価格とも解釈でき、 さらには各疾患における価値を価格に反映できる。 ICER ○また、「（３）各 のいずれかを代表値として採用」する方法よ りも、（４）の方法は結果の活用方法としてより公正な評価と考え られる。 16 ２. 評価結果の報告、公表の仕方について 17 評価結果の報告、公表の仕方について① 評価結果の報告、公表の仕方 〇 費用対効果評価の分析手法や結果については、透明性確保の観点に加えて、関 連業界のみならず国民にとっても意味のある情報であることから、諸外国におい て公開されていることが多い。 ( 〇 分析結果の概要については、諸外国の多く イギリス、フランス、オーストラ ) ICER リア、スウェーデン等 において の値や感度分析の結果等を含めて公開されて いる。 〇 分析結果の概要に加えて、専門組織に該当する組織で議論された科学的論点と その結論等については、企業の知的所有権に配慮しつつ、諸外国においてもその 概要が一定程度公開されていることが多い。議論の前例が参照できることにより、 企業側、再分析側ともにより整合性の取れた分析が実施可能になると考えられる。 NICE 〇イギリス では企業分析、再分析を含め膨大なレポートが公開されるが、そ の他の国では該当する医療技術評価機関から要約されたものが公開されているこ とが多い。 〇我が国においても上記の観点を踏まえて、結果が公表されることが望ましいと 考える。 18