総－７ 参考1

中医協 総－７参考１ ７ ． ３ ． １ ２ 中 医 協 総 － １ 医薬品・医療機器等の費用対効果評価案について ７ ． １ ． 2 9 うち有用性系 市場規模 総会での 品目名 効能・効果 収載時価格 費用対効果評価区分 頁 加算率 （ピーク時予測） 指定日 ゴア CTAG 胸部大動脈 Ｈ２（市場規模が ① ※ 1,490,000 円 ５％ 92億円 2023/７/５ ２ ステントグラフトシステム 50億円以上） 円形脱毛症(ただし、脱 リットフーロカプセル（リ 5,802.40円 Ｈ１（市場規模が ② 毛部位が広範囲に及ぶ難 ５％ 156億円 2023/８/23 ５ トレシチニブトシル酸塩） （50mg１カプセル） 100億円以上） 治の場合に限る) ※ 本品は胸部下行大動脈病変のうち一定の要件をみたす疾患の治療に用いられるステントグラフト及びデリバリーカテーテルからなるステントグラフトシステム である。 1 医薬品・医療機器等の費用対効果の総合的評価案について 対象品目名：ゴアCTAG胸部大動脈ステントグラフトシステム（ゴア®TAG®コンフォーマブル胸部大動脈ス テントグラフトアクティブコントロールシステム ） 製造販売業者名：日本ゴア合同会社 使用目的又は効果：胸部大動脈瘤患者、合併症を伴うStanford B型大動脈解離（解離性大動脈瘤を含む） のうち内科的治療が奏功しない患者、外傷性胸部大動脈損傷患者 ICER（円/QALY） 患者割合 対象集団 比較対照技術 の区分 （％） 大動脈用ステントグラフト 胸部大動脈瘤患者 (胸部大動脈用・メイン部分・ 費用削減 61.1% 標準型) 合併症を伴う Stanford B 型大動脈解離 大動脈用ステントグラフト (解離性大動脈瘤を含む)のうち、内科的治 (胸部大動脈用・メイン部分・ 費用削減 38.9% 療が奏功しない患者 標準型) ※１ 価格決定に当たっては、その時点における対象品目並びに比較対照技術の最新の価格及びその価格を用いたICERの区分を用い る。 ※２ 決定されたICERの区分について、価格決定の時点における対象品目及び比較対照技術の最新の価格を用いて、機械的に再計算 し、区分が変更される場合がある。 2 （参考）ゴアCTAG胸部大動脈ステントグラフトシステムの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項 １． 分析枠組み 胸部大動脈用ステントグラフトを用いてステントグラフト内挿術を受ける患者のうち、 以下の者 分析対象集団 （ａ）胸部大動脈瘤患者 （ｂ）合併症を伴うStanford B型大動脈解離（解離性大動脈瘤を含む）のうち、内科 的治療が奏功しない患者 （ａ）大動脈用ステントグラフト（胸部大動脈用・メイン部分・標準型） 比較対照技術名 （ｂ）大動脈用ステントグラフト（胸部大動脈用・メイン部分・標準型） その他 特記事項なし ２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項 （専門組織の見解） ・ 外傷性胸部大動脈損傷患者に対する適応は、現場でのニーズが高く非常に重要である。一方で、 本品目の適応疾患に占める割合が限定的であることから、提案のとおり分析対象集団に含めな いことは妥当である。 （企業の不服意見） ・ なし ３． 費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項 公的分析が再分析を行った主な点は以下の通りである。 （追加的有用性におけるアウトカム指標について） 製造販売業者は、追加的有用性の評価に際し、アウトカムとしてデバイスの初回留置本数、全生存 率、再手術発生率、ラピッドペーシング実施率を設定した。ラピッドペーシングの目的は、手技を正 確に行うことであり、その実施率の低下が必ずしも安全性の向上を意味するものではない。デバイス の初回留置本数は、費用には大きく関係するものの、それ自体が長期的なアウトカムの改善へ寄与す るかについては明らかではない。したがって、ラピッドペーシング実施率及びデバイスの初回留置本 数はプロセス指標と考えられ、追加的有用性の評価指標として使用することは妥当ではないと考え る。 （追加的有用性の評価で使用するデータについて） 公的分析が実施したシステマティックレビューでは、評価対象技術と比較対照技術を比較したラン ダム化比較試験および直接比較した臨床研究は同定されなかった。製造販売業者は、評価対象技術に 関する唯一の報告である SURPASS レジストリの追跡期間が 1 年間と短期間であることを理由に、評 価対象品目の前世代品のレジストリである GREAT レジストリを本品のデータとみなし、他の比較対 照技術（Valiant 等）のレジストリである MOTHER レジストリとの比較により全生存率および再手術 発生率に係る追加的有用性を検証した。しかし、前世代品は比較対照技術であるため、GREATレジス 3 トリを評価対象技術のデータとして代用することは妥当ではなく、SURPASSレジストリを用いるべき と判断した。 上記の論点に関し、企業側から公的分析の見解に対する意見はなかった。 以上を踏まえ、専門組織で議論し、追加的有用性のアウトカム指標について及びレジストリデータ の妥当性について、下記のとおり、公的分析結果が妥当であると考えられた。 ・ 製造販売業者の提示した追加的有用性評価のアウトカムのうち、デバイス使用本数やラピッ ドペーシング実施率はプロセス指標である。アウトカム指標としては公的分析が採用した全 生存率や再手術率の方が妥当である。 ・ SURPASSレジストリを用いて全生存率、再手術発生率の評価は困難だったため、追加的有用性 が示されているとは判断できなかった。 ・ デバイスのデリバリーシステムに改良が加えられた新技術により、術者の負担が軽減される ことは臨床現場において感じることはある。しかしながら、このような利点は、定量的なデー タの提示なしには費用対効果評価に反映することは難しい。 また、価格引き上げについては、上記のとおり追加的有用性が示されていないこと、本品と比較 対照技術はステントグラフト自体が同じ製品であることから、価格調整係数決定に係る項目（一） 対象品目の効果が比較対照技術に対し増加又は同等であることが、メタ解析及びシステマティック レビューを除く臨床研究により示されていること、（二）対象品目の基本構造や作用原理が比較対 照技術と著しく異なる等一般的な改良の範囲を超えた品目であること、いずれにも該当せず、価格 引き上げ要件を満たさないと決定された。 上記専門組織の決定について、製造販売業者から、価格引き上げの要件への該当性について不服意 見が出された。専門組織では、以下の通り議論され、本費用対効果評価の結果は価格引き上げ要件を 満たさず、分析結果等については公的分析結果が妥当であると結論づけられた。 ・ 企業から新たに提出された結果はレジストリ研究に基づく、アンカーのない間接比較であり、 研究デザイン上の不確実性が大きい。また得られた結果の信頼区間の幅も広く、詳細は不明で あり、何らかの判断を行うことは困難であるものと推測される。 ・ 本対象品目は前世代品に対し、アクティブコントロール機能を付与した点が異なるものであり、 既存ステントグラフトの一般的な改良の範囲に留まると考えるのが適切である。 ＜参考：本資料に係る留意事項＞ ・ 総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。 ・ 「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。 ・ 費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。 （以上） 4 医薬品・医療機器等の費用対効果の総合的評価案について 対象品目名：リットフーロカプセル（リトレシチニブトシル酸塩） 製造販売業者名：ファイザー株式会社 効能・効果：円形脱毛症(ただし、脱毛部位が広範囲に及ぶ難治の場合に限る) ICER（円/QALY）の区 患者割合 対象集団 比較対照技術 分※１，２ （％） (a) 頭部全体の概ね 50%以上に脱毛が認 バリシチニブ 費用増加 91.9% められる成人の円形脱毛症患者 (b) 頭部全体の概ね 50%以上に脱毛が認 200万円/QALY以上 Best supportive care 8.1% められる小児の円形脱毛症患者 750万円/QALY未満※３ ※１ 価格決定に当たっては、その時点における対象品目並びに比較対照技術の最新の価格及びその価格を用いたICERの区分を用い る。 ※２ 決定されたICERの区分について、価格決定の時点における対象品目及び比較対照技術の最新の価格を用いて、機械的に再計算 し、区分が変更される場合がある。 ※３ 価格調整における配慮への該当性について、分析対象集団(b)のみ該当あり。 （補足）分析対象集団のICERの区分（有用性系加算等の価格調整係数） (b) ※以下は左図に示せない ・（a）費用増加 5 (参考)リットフーロカプセルの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項 １． 分析枠組み (a) 頭部全体の概ね50%以上に脱毛が認められる成人の円形脱毛症患者 分析対象集団 (b) 頭部全体の概ね50%以上に脱毛が認められる小児の円形脱毛症患者 (a) バリシチニブ 比較対照技術名 (b) Best supportive care その他 （該当せず） ２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項 （専門組織の見解） ・ 本剤の対象集団は脱毛範囲の広い患者であり、脱毛による心理的影響は大きいと考えられる。 ・ 本剤の投与期間については、薬剤を止めると脱毛が再燃するため、通常治療は複数年続けるの ではないか。 （企業の不服意見） ・ なし ３． 費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項 企業分析を踏まえ、公的分析が再分析を行った主な点は以下の通りである。 分析対象集団(b)における15歳以降の後治療(バリシチニブ)について 製造販売業者のモデルでは、分析枠組み上の比較対照技術であるBest supportive care （BSC） が生涯にわたって継続されると仮定している。小児集団においては、成人(15 歳以上)に達する とバリシチニブが治療選択肢となるが、製造販売業者の分析はこの点の臨床実態を反映してい ない点で課題がある。この点について公的分析が製造販売業者に照会を行ったところ、製造販売 業者は分析期間を 3 年にすることを提案したが、そのような分析を行った場合にも同様の課題 がある上に、短期の分析期間ではリトレシチニブの費用や効果に対する長期的な影響を十分に 評価できないと考えられた。 したがって公的分析では、比較対照技術群について15歳以降はバリシチニブによる治療を受 ける設定での再分析を行った。なお、その際、15 歳以降における両剤の費用をバリシチニブの 薬価に統一し、両剤の薬価に差を設定しないことで、リトレシチニブのバリシチニブに対する ICER の値を過大推計しない設定を基本分析として採用した。またシナリオ分析として、分析枠 組み上の比較対照技術である BSC が生涯にわたって継続される設定での再分析および分析期間 を3年とした場合の再分析を行った。 （製造販売業者の見解） 公的分析の再分析結果に対して製造販売業者から提示された論点は以下のとおりである。 分析対象集団（b）について 分析対象集団（b）小児集団における比較対照技術が「12-14歳ではBSC」、「15歳以降ではバ リシチニブ」とする設定は、分析前協議の決定事項と異なると考える。また、リトレシチニブ 6 の薬価を12-14歳はリトレシチニブ、15歳以降はバリシチニブの薬価とし、年齢によってリト レシチニブの薬価が変わる設定は、実臨床に即していない。よって、公的分析が行ったシナリ オ分析 (小児集団の分析期間を3年間 [12-14歳] とし、15歳以降の期間は分析に含めない) の結果を最終結果として採用することが妥当ではないか。 （専門組織の見解） 以上を踏まえ、主な論点として、分析対象集団（b）における15歳以降の後治療について、下記の とおり専門組織で議論が行われ、公的分析の提示したシナリオ分析のうち、分析対象集団（b）にお ける比較対照技術をBSC、評価対象技術をリトレシチニブとした分析の結果を採用することが妥当と 考えられた。 臨床現場では、15歳以降の治療選択肢は、BSC、バリシチニブまたはリトレシチニブ等、様々 な選択肢が考えられる。 本薬剤は、小児のアンメットニーズに応える薬剤であるが、企業の提案のように、12 歳から 15 歳という短い期間を分析期間とすることは、費用対効果の評価の方法論としては十分ではな いのではないか。 分析期間の大半が成人期であることから、15 歳以降の治療を規定することにより分析結果に 大きく影響を与えることを考えると、薬価を揃えて分析した場合や分析結果を 3 年に限って分 析した場合などの企業及び公的分析が提示したもののうち、最終的には、公的分析のシナリオ 分析の結果の１つを採用することが妥当ではないか。 ＜参考：本資料に係る留意事項＞ ・ 総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。 ・ 「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。 ・ 費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。 （以上） 7