総－４ 参考1

中医協 総－４参考１ ５ ． ８ ． ２ ３ 中 医 協 総 － ３ 医薬品・医療機器等の費用対効果評価案について ５ ． ６ ． １ ４ うち有用性系 市場規模 総会での 品目名 効能・効果 収載時価格 費用対効果評価区分 頁 加算率 （ピーク時予測） 指定日 Micra 経カテーテル H２（市場規模が ① ペーシングシステム ※１ 1,170,000 円 10％※３ 77億円 2021/10/13 ２ 50億円以上） (Micra AV) Expedium Verse H２（市場規模が ② Fenestrated Screwシス ※２ 101,000 円 ５％※４ 76億円 2021/12/8 ６ 50億円以上） テム (脊椎内固定器具) H１（市場規模が ③ リフヌア錠45mg 難治性の慢性咳嗽 203.20円（45mg１錠） なし 160億円 2022/４/13 ８ 100億円以上） ※１ 主な使用目的：本品は、カテーテルを用いて経皮的に右心室内に留置される電極一体型の植込み型心臓ペースメーカである。なお、本品は撮像可能条件に適 合する場合にのみ限定的にMRI検査が可能となる機器である。 ※２ 主な使用目的：本品は、胸椎、腰椎および仙椎における、変性疾患（すべり症、脊柱管狭窄症等）、外傷、腫瘍等による不安定性を有する患者、または脊柱 変形（脊椎側弯症等）を有する患者に対して、脊椎の一時的な固定、支持またはアライメント補正を目的に使用する。当該患者において、骨粗鬆症、骨量減少 症又は悪性脊椎腫瘍により骨強度が低下し、骨内におけるスクリューの固定性が損なわれるおそれがある脊椎に対しては、骨セメントとともに使用する。 ※３ 補正加算は、10.1％（令和４年２月９日保発0209第３号「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」第１章16有用性加算の記載に基づく） ※４ 補正加算は、3.50％（令和４年２月９日保発0209第３号「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」第１章16有用性加算の記載に基づく） 1 医薬品・医療機器等の費用対効果の総合的評価案について 対象品目名： Micra 経カテーテルペーシングシステム (Micra AV) (植込み型リードレス心臓ペースメーカ) 製造販売業者名： 日本メドトロニック株式会社 使用目的又は効果： 本品は、カテーテルを用いて経皮的に右心室内に留置される電極一体型の植込み 型心臓ペースメーカである。 なお、本品は撮像可能条件に適合する場合にのみ限 定的に MRI検査が可能となる機器である。 ICER（円/QALY）の 患者割合 対象集団 比較対照技術 区分※１、２ （％） 心房細動を合併していないペースメーカ適 DDD経静脈ペースメーカ 応の房室ブロック患者のうち、経静脈ペース (デュアルチャンバ(IV 1000万円/QALY以上 100.0 メーカの留置を避けることが望ましい患者 型)) ※１ 価格決定に当たっては、その時点における対象品目並びに比較対照技術の最新の価格及びその価格を用いたICERの区分を 用いる。 ※２ 決定されたICERの区分について、価格決定の時点における対象品目及び比較対照技術の最新の価格を用いて、機械的に再 計算し、区分が変更される場合がある。 （補足）分析対象集団のICERの区分（有用性系加算等の価格調整係数） 2 （参考）Micra AVの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項 １． 分析枠組みについて 心房細動を合併していないペースメーカ適応の房室ブロック患者のう 対象とする疾患 ち、経静脈ペースメーカの留置を避けることが望ましい患者 決定された 比較対照技術 DDD経静脈ペースメーカ (デュアルチャンバ(IV型)) 分析枠組み その他 該当せず ２．分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項 （専門組織の見解） ・ 分析枠組みについて妥当と考えられる。 （企業の不服意見） ・ なし ３．費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項 比較対照技術であるDDD経静脈ペースメーカ (デュアルチャンバ(IV型))に対するMicra 経カテー テルペーシングシステム (Micra AV)の有用性については、製造販売業者から提出された分析データ 等と公的分析結果の双方とも一定の科学的妥当性が認められた。一方、以下の項目について製造販売 業者と公的分析の評価に違いが生じたため、専門組織の意見に基づき、公的分析による再分析が行わ れた。その結果、公的分析結果がより妥当であることから公的分析結果を採用した。 ○ 患者の健康状態の値（QOL値※）設定のデータソースについて ○ 植込み後12か月およびそれ以降のQOL値の設定について ○ 入院費用について ※ 人々の健康状態を０から１に数値化したもの （専門組織（１回目）の見解） ○ 長期のQOL値の設定について、以下の理由により公的分析案がより妥当である。 ・ 企業案は、植込み後６ヶ月より後における、Micra AV植込み患者と比較対照技術の患 者のQOL値の差が長期も継続すると仮定しているが、その際に用いられた値は根拠に基 づいた値ではないため、それをもとに何らかの意思決定をしていくことは困難である。 ・ 比較対照技術※を実施した患者において、手術直後は手術傷や植え込み部位が気にな ってしまうことによってQOL値の低下が生じることも否定できないが、６か月、１年を 経た後は、そうしたQOL値の低下は考えにくく、Micra AVと比較対照技術にQOL値の 差があるとは言えないのではないか。 ※ 比較対照技術では、手術により胸部に手術傷ができるとともに、ペースメーカ本体 が胸部に、リードが胸部から心臓内へ植え込まれる。一方、Micra AVは、カテーテル 3 によって心臓内に植込みが行われる。このため、比較対照技術である経静脈ペースメ ーカと異なり、Micra AVにおいては、ポケットやリードに関連する合併症リスク、生 活への影響が植込み後の期間に関係なく存在せず、これによるQOL値の差が長期間続 くと企業は主張している。 ・ Micra AVを植え込んでいる患者は活動性の低い方が多く、そのような患者集団におい て企業意見のようにリード、ポケットが存在することによるQOL値の低下は考えにくい のではないか。 ○ 入院費用の算出方法について、以下の理由により公的分析案がより妥当である ・ 企業は心不全患者を完全に除外することを主張したが、高齢者で心不全になるような 人にもペースメーカを導入する可能性があることから、心不全患者を別に解析すること はあっても、心不全患者を完全に除外して入院費用を算出することは、臨床実態を反映 せず、入院費用を過小評価してしまうのではないか。 （企業の不服意見） 今回の分析における長期QOL 値の設定は、本品が上市後間もないことから長期エビデンスが ない状況において、過大推計を避けるための仮定値を用いており、値そのものは臨床エビデン スの裏付けがあるものではない。他方、植込み後6か月までのQOL値は臨床エビデンスに基づ いて設定しており、更にはQOLに影響を及ぼす感染症を含む慢性期合併症、デバイス治療再介 入および心不全入院の発生率の低減については長期的に持続するとの報告が複数されている。 また臨床にて本品のフォローアップに数多く携わる複数の医師からも、本品は合併症のみなら ず長期的なQOLに大きく寄与する等の見解が得られていることを踏まえ、植込み後６か月時点 のQOL値が長期的に持続することは高い蓋然性をもって示されている。したがって、根拠に基 づいた推計を行うため、仮定値を用いず、植込み後６か月時点のQOL値が長期も継続すると仮 定して分析することを希望する。但し、先の専門組織の指摘を踏まえ、新たに群間差分が時間 とともに減少するシナリオを提案する。 また、入院費用の算出方法については、入院費用は心不全の中で、徐脈を有さない患者を除 いた解析を希望する。 （専門組織（２回目）の見解） 〇 長期のQOLの設定について 製造販売業者から提出されたデータの根拠となっている論文は、QOLをベースラインの他に は３か月と12か月、２時点でのみで評価を行っている。企業は、このデータから長期的な QOL値の傾向を推定することを主張しているが、２時点のみのデータからQOL値の差分の長 期的な傾向を推定するのは困難である。また、QOLに影響を与える事象として、モデル上の 合併症の健康状態は、電池交換に伴う一時的な合併症のみ含まれており、その他慢性期合併 症、行動制限、不安感等も含めるべきと企業は主張しているが、製造販売業者の主張に基づ き、QOL値の長期的な差とは別に考慮するものして公的分析が確認をしたところ、多く見積 もってもICERの値に与える影響は軽微であり、区分の変更には至らないと考えられた。 4 〇入院費用の算出費用について 入院費用の算出方法について、製造販売業者は、入院費用に関して、心不全の中で徐脈を有 さない患者を除いた解析を希望したが、心臓ペースメーカは徐脈の改善を目的として植え込 まれるため、徐脈を有さない心臓ペースメーカ植え込み患者は極めて限定的であると考えら れ、製造販売業者が希望する解析の必要性は乏しいと考える。 よって、前回の公的分析を支持する評価は妥当であると判断する。 ＜参考：本資料に係る留意事項＞ ・ 総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。 ・ 「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。 ・ 費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。 （以上） 5 医薬品・医療機器等の費用対効果の総合的評価案について 対象品目名： Expedium Verse Fenestrated Screwシステム (脊椎内固定器具) 製造販売業者名： ジョンソン・エンド・ジョンソン株式会社 使用目的又は効果： 本品は、胸椎、腰椎および仙椎における、変性疾患（すべり症、脊柱管狭窄症等）、 外傷、腫瘍等による不安定性を有する患者、または脊柱変形（脊椎側弯症等）を有 する患者に対して、脊椎の一時的な固定、支持またはアライメント補正を目的に使 用する。 当該患者において、骨粗鬆症、骨量減少症又は悪性脊椎腫瘍により骨強度が低下し、 骨内におけるスクリューの固定性が損なわれるおそれがある脊椎に対しては、骨セ メントとともに使用する。 ICER（円/QALY）の 患者割合 対象集団 比較対照技術 区分※１、２ （％） 脊椎スクリューを用いて多椎間の脊椎固定 脊椎スクリュー(可動型) 術を受ける、骨粗鬆症により骨強度が低下し ＋人工骨 専用型 費用増加※３ 100 ている患者 スクリュー併用 ※１ 価格決定に当たっては、その時点における対象品目並びに比較対照技術の最新の価格及びその価格を用いたICERの区分を 用いる。 ※２ 決定されたICERの区分について、価格決定の時点における対象品目及び比較対照技術の最新の価格を用いて、機械的に再 計算し、区分が変更される場合がある。 ※３ 比較対照技術に対し効果が同等であり、かつ費用が増加するもの。 （補足）分析対象集団のICERの区分（有用性系加算等の価格調整係数） 費用増加：価格調整係数（β）は0.1 図には示せない 6 （参考）Expedium Verse Fenestrated Screwシステムの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項 １． 分析枠組みについて 対象とする 脊椎スクリューを用いて多椎間の脊椎固定術を受ける、骨粗鬆症により 疾患 骨強度が低下している患者 決定され 比較対照技 た分析枠 脊椎スクリュー(可動型)＋人工骨 専用型 スクリュー併用 術 組み その他 該当せず ２．分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項 （専門組織の見解） ・ 分析枠組みについて妥当と考えられる。 （企業の不服意見） ・ なし ３．費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項 （専門組織の見解） ○ 追加的有用性評価について 現時点では追加的有用性についてのエビデンスに乏しく、企業および公的分析が行った費用 最小化分析※は妥当と考えられる。ただし、臨床現場では有用な技術であると考えられるた め、今後使用頻度が増え、新たなエビデンスが出た際には再評価を行うことも考えられるので はないか。 ※比較対照技術に対し、評価対象技術の有用性が同じとみなせる場合、費用について分析を 行うもの。 ○ 比較対照技術の材料価格について 企業分析の後に公的分析を行い、分析にはそれぞれその時点における最新の材料価格を採用 した。公的分析期間中に比較対象の材料価格が下がったため、企業分析と公的分析で分析に採用 した価格が異なった。最終的な分析結果としては、最新の価格を用いた公的分析がより妥当と考 えられる。 （企業の不服意見） ・ なし ＜参考：本資料に係る留意事項＞ ・ 総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。 ・ 「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。 ・ 費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。 （以上） 7 医薬品等の費用対効果評価案について 対象品目名： リフヌア錠 (ゲーファピキサントクエン酸塩) 製造販売業者名：MSD株式会社 効能又は効果：難治性の慢性咳嗽 ICER（円/QALY）の 患者割合 対象集団 比較対照技術 区分 （％） 無治療・経過観察(原疾患に対 難治性の慢性咳嗽患者 1000万円/QALY以上 100 する標準治療を含む) ※１ 価格決定に当たっては、その時点における対象品目並びに比較対照技術の最新の価格及びその価格を用いたICERの区分 を用いる。 ※２ 決定されたICERの区分について、価格決定の時点における対象品目及び比較対照技術の最新の価格を用いて、機械的に 再計算し、区分が変更される場合がある。 （補足）分析対象集団のICERの区分（営業利益の価格調整率） 8 （参考）リフヌアの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項 １． 分析枠組みについて 分析対象集団 難治性の慢性咳嗽患者 無治療・経過観察(原疾患に対する標準治療*を含む) * 標準治療: 咳嗽の原疾患の治療や治療的診断に使用されるステロイド/ 比較対照技術名 β 刺激薬合剤、ヒスタミン H１受容体拮抗薬、プロトンポンプ阻害薬及 び中枢性鎮咳薬 効果指標としてQALY 以外を使用する場合、 該当せず その指標と理由 ２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項 （専門組織の見解） ・ 実態として標準治療にリフヌア錠を上乗せする使い方が多いと考えられる。原疾患に対する 治療についてはばらつきがあり、実態がわかりにくいかもしれないという懸念がある。 ・ 原疾患の治療の状態によって費用対効果が変わる可能性を踏まえて検討が必要である。 上記の懸念点を共有したうえで、分析枠組みを上記の通り決定した。 （企業の不服意見） ・ なし ３．費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項 企業分析結果について公的分析によるレビューが実施され、企業分析結果は妥当との結果 が専門組織に提出された。専門組織の見解については下記の通り。 （専門組織の見解） ・ 公的分析によるレビューの結果を踏まえ、製造販売業者の結果は妥当と考える。 （企業の不服意見） ・ なし ＜参考：本資料に係る留意事項＞ ・ 総合的評価では、企業分析について妥当性が認められている。 ・ 「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分等を抜粋したものである。 ・ 費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。 （以上） 9