総－２ 先進医療会議の検討結果の報告について

中医協 総 － ２ ２８．１２．２１ 第４７回先進医療会議（平成２８年１１月７日）における先進医療Bの科学的評価結果 保険給付されない 保険給付される 保険外併用 整理 医薬品・ 費用※1※2 費用※2 療養費分に その他 技術名 適応症等 申請医療機関 総評 番号 医療機器等情報 （「先進医療に （「保険外併用療養費 係る一部 （事務的対応等） 係る費用」） に係る保険者負担」） 負担金 ・ガス流量解析装置 （大正医科器械株式会社） ・流量調整器 （ヤマト産業株式会社） 77万9千円 院外心停止後患者に 院外心停止後 ・サーボベンチレータ 慶應義塾大学 （うち、企業負担：74万3千円、 104 対する水素ガス吸入 223万6千円 96万円 適 別紙資料１ 症候群 （フクダ電子㈱） 病院 実施施設負担：3万6千円で 療法 ・酸素ガス分析装置 患者負担は0円） （㈱アイビジョン） ・水素ガス （大陽日酸株式会社） ※１ 医療機関は患者に自己負担額を求めることができる。 ※２ 典型的な１症例に要する費用として申請医療機関が記載した額。 【備考】 ○ 先進医療Ａ １ 未承認等の医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品の使用又は医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品の適応外使用を伴わない医療技術（４に掲げるものを除く。） ２ 以下のような医療技術であって、当該検査薬等の使用による人体への影響が極めて小さいもの （1）未承認等の体外診断薬の使用又は体外診断薬の適応外使用を伴う医療技術 （2）未承認等の検査薬の使用又は検査薬の適応外使用を伴う医療技術 ○ 先進医療Ｂ ３ 未承認等の医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品の使用又は医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品の適応外使用を伴う医療技術（２に掲げるものを除く。） ４ 未承認等の医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品の使用又は医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品の適応外使用を伴わない医療技術であって、 当該医療技術の安全性、有効性等に鑑み、その実施に係り、実施環境、技術の効果等について特に重点的な観察・評価を要するものと判断されるもの。 1 別紙資料 １ 先進医療Ｂ評価用紙（第2号） 評価者 構成員： 山口 俊晴 技術委員： 先進技術としての適格性 先 進 医 療 院外心停止後患者に対する水素ガス吸入療法 の 名 称 社会的妥当性 A． 倫理的問題等はない。 (社会的倫理 B． 倫理的問題等がある。 的 問 題 等 ) A． 罹患率、有病率から勘案して、かなり普及している。 現 時 点 で の B． 罹患率、有病率から勘案して、ある程度普及している。 普 及 性 C． 罹患率、有病率から勘案して、普及していない。 既に保険導入されている医療技術に比較して、 A． 大幅に効率的。 効 率 性 B． やや効率的。 C． 効率性は同程度又は劣る。 A． 将来的に保険収載を行うことが妥当。なお、保険導入等の評価に際しては、 以下の事項について検討する必要がある。 有効性が明確に示された場合には治験を行なうこと。 将来の保険収 載 の 必 要 性 B． 将来的に保険収載を行うべきでない。 総合判定： 適 ・ 条件付き適 ・ 否 コメント：一施設では患者数が限定されるため、体制のととのった参加施設を 増やし期間内に終了するように努力する必要がある。 総 評 2 平成28年10月14日 「院外心停止後患者に対する水素ガス吸入療法（整理番号 B066）」の有効性・安全性 にかかる評価について 先進医療技術審査部会 座長代理 山口 俊晴 慶應義塾大学病院から申請のあった新規技術について、先進医療技術審査部会で有 効性・安全性について検討を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告い たします。 １．先進医療の概要 先進医療の名称：院外心停止後患者に対する水素ガス吸入療法 適応症：心停止後症候群 内容： （先進性） 本邦では年間に 10万人以上の院外心停止が発生している。これは本邦の３大死因に匹 敵する件数であるが、その生存率と社会復帰率はそれぞれ 12%と 8%にとどまる。また、 蘇生術が施され心拍再開に成功した場合においても、合併する心停止後症候群によって 神経学的な回復が得られないことが多い。現時点において、生存率や神経学的な改善効 果が認められているのは体温管理療法のみである。体温管理療法は高度な集中治療が必 要なため提供可能な医療機関が限られるだけでなく、高度な集中治療を要することによ る高額な医療でもある。水素ガス吸入療法は既存の器具を用いボンベから供給すること で簡便に実施可能であり、安全性・有効性が示されれば、ひろく提供可能な画期的治療 となる可能性がある。 （概要） 成人院外心停止後患者のうち、自己心拍再開後も昏睡が持続する患者を対象とし、集 中治療室で 18 時間 2%水素添加酸素を人工呼吸器下に吸入する。この間、ガイドライン に準拠した集中治療を行う。主要評価項目は 90日後神経転帰良好の割合とし、副次的評 価項目は90 日生存率、生存期間、modified Rankin Scale(mRS)，GCS，および Mini-Mental State Exam (MMSE)とする。 （効果） 心停止後症候群における生存率および神経学的予後の改善が期待される。 3 （先進医療にかかる費用） 本技術に係る総費用は 3,974,896 円である。先進医療に係る費用は 778,990 円で、こ のうち企業負担は 743,380円、実施施設負担は 35,610円となり、よって患者負担額は0 円である。 申請医療機関 慶應義塾大学病院 協力医療機関 なし ２．先進医療技術審査部会における審議概要 【第１回目審議】 (1)開催日時：平成28年７月14日（木） 16:00～17:55 （第44回 先進医療技術審査部会） (2)議事概要 慶應義塾大学病院から申請のあった新規医療技術について、申請書を基に、有効 性・安全性等に関する評価が行われた。 その結果、当該技術を「継続審議」とし、構成員からの指摘について修正を行い、 再度、本会議にて審議することとした。 （本会議での評価結果） （別紙１）第 44回先進医療技術審査部会資料２－２､２－３､机上配布資料1 参照 （本会議での指摘事項及び回答） （別紙２）先進医療Ｂ066に対する先進医療技術審査部会における指摘事項 参照 【第２回目審議】 (1)開催日時：平成28年９月15日（木） 16:00～17:45 （第48回 先進医療技術審査部会） (2)議事概要 慶應義塾大学病院から申請のあった新規医療技術について、申請書を基に、有効 性・安全性等に関する評価が行われた。 その結果、当該技術を「適」として了承し、先進医療会議に報告することとした。 （本会議での評価結果） （別紙３）第48回先進医療技術審査部会資料１－２ 参照 4 ３．先進医療技術審査部会での検討結果 慶應義塾大学病院からの新規医療技術に関して、先進医療技術審査部会は、主とし て有効性・安全性等にかかる観点から論点整理を進め、それらの結果を申請書に適切 に反映させ、その内容については全構成員が確認を行った結果、当該新規技術の申請 内容が先進医療として妥当であると判断した。 5 6 薬事承認申請までのロードマップ 試験薬：水素ガス 先進医療での適応疾患：心停止後症候群 薬 先行臨床研究 先進医療 治験 事 試験名：院外心停止蘇生 試験名：院外心停止後患者 院外心停止後患者に対する 承 後患者に対する水素添加 に対する水素ガス吸入療法 水素ガス吸入療法の有効性 酸素吸入療法の安全性と の有効性の検討（医師主導 の検証する企業治験 認 有効性の検討 臨床試験） 試験デザイン：1群オープ 試験デザイン：多施設共同 申 ンラベル試験 2群無作為化二重盲検試験 医療上の必要性の 請 期間：2014年1月1日～ 期間：承認日～3年間 2015年1月19日 被験者数：360例 高い未承認薬・ 被験者数：5 主要評価項目：90日神経転 適応外薬検討会議 結果の概要：5例全例に水 帰良好の割合 素添加酸素吸入療法を安 副次評価項目：90日生存の 全に施行できた。 有無, 生存期間等 有害事象なし。 学会要望 当該先進医療における選択基準： 成人院外心停止後自己心拍再開患者, GCS <8, 欧米での現状 除外基準：病前脳機能不良, 外傷性, 脳卒中,妊婦 薬事承認：米国（無） 欧州（無） Sp02 <95% (50%酸素吸入下), 収縮期血圧<80mmHg ガイドライン記載（無） 進行中の臨床試験（無） 7