総－４ 参考

新医薬品の薬価算定について 整理番号 ２１－０８－内－１ 薬 効 分 類 １１９ その他の中枢神経系用薬（内用薬） 成 分 名 リスジプラム 新薬収載希望者 中外製薬（株） 販 売 名 エブリスディドライシロップ６０ｍｇ（６０ｍｇ１瓶） （規格単位） 効能・効果 脊髄性筋萎縮症 通常、生後２カ月以上２歳未満の患者にはリスジプラムとして、０．２ｍｇ／ｋ ｇを１日１回食後に経口投与する。 主な用法・用量 通常、２歳以上の患者にはリスジプラムとして、体重２０ｋｇ未満の患者では ０．２５ｍｇ／ｋｇを、体重２０ｋｇ以上の患者では５ｍｇを１日１回食後に経 口投与する。 算 定 中医協 総－４参考 ４ ． ３ ． ２ ３ 算定方式 類似薬効比較方式（Ⅰ） 成分名：ヌシネルセンナトリウム 会社名：バイオジェン・ジャパン（株） 販売名（規格単位） 薬価（１日薬価） 比 較 薬 スピンラザ髄注１２ｍｇ ９，４９３，０２４円 （１２ｍｇ５ｍＬ１瓶） （６０，６８０円） ※比較薬の１日薬価は病型、日齢ごとの１日薬価を患者比率で加重平均して算出した。 剤形間比 類似薬に適当な剤型間比がない：１ 有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝５％） 補正加算 （加算前） （加算後） ６０ｍｇ１瓶 ９２８，０６０．７０円 → ９７４，４６３．７０円 外国平均 なし 価格調整 ６０ｍｇ１瓶 ９７４，４６３．７０円（１日薬価：６３，７１４．４０円） 算定薬価 ※ 算定に当たっては、本剤の用量を年齢ごとの１日用量を患者比率で加重平均して算出し、１日薬価合せを 行った。 外 国 価 格 新薬収載希望者による市場規模予測 ６０ｍｇ１瓶 予測年度 予測本剤投与患者数 予測販売金額 独国 10,943.06ﾕｰﾛ １，３６７，８８２．５０円 （ピーク時） 外国平均価格 １，３６７，８８２．５０円 １０年度 ４１６人 １０２億円 （参考） ６０ｍｇ１瓶 米国（AWP）13,404.52ﾄﾞﾙ １，４２０，８７９．１０円 最初に承認された国（年月）： 米国（２０２０年８月） （注１）為替ﾚｰﾄは令和２年７月～令和３年６月の平均 （注２）米国（AWP）は従来参照していたRED BOOKの価格 製造販売承認日 令和３年６月２３日 薬価基準収載予定日 令和３年８月１２日 1 薬価算定組織における検討結果のまとめ 算定方式 類似薬効比較方式（Ⅰ） 第一回算定組織 令和３年７月１３日 最 類 似 薬 選 定 の 妥 当 性 新薬 最類似薬 成分名 リスジプラム ヌシネルセンナトリウム イ．効能・効果 脊髄性筋萎縮症 左に同じ 左に同じ ロ．薬理作用 ＳＭＮタンパク質の発現増加作用 ２’-Ｏ-（２-メトキシエチル）修飾 され、ホスホロチオアートジエステ ハ．組成及び ル結合により連結された１８残基 化学構造 のアンチセンスオリゴヌクレオチ ド ニ．投与形態 内用 注射 剤形 ドライシロップ剤 注射薬 用法 １日１回経口投与 髄腔内投与 補 正 加 算 画 期 性 加 算 該当しない （７０～１２０％） 有用性加算（Ⅰ） 該当しない （３５～６０％） 該当する（Ａ＝５％） ［ハ．治療方法の改善（利便性）、：③-c = 1p］ 有用性加算（Ⅱ） 既存薬と異なり、本剤は経口投与製剤であるため入院を伴うことなく投 （５～３０％） 与が可能であり、患者にとって利便性が高いと言える。以上から、有用性 加算（Ⅱ）（Ａ＝５％）を適用することが適当と判断した。 市場性加算（Ⅰ） 該当しない （１０～２０％） 市場性加算（Ⅱ） 該当しない （５％） 小 児 加 算 該当しない （５～２０％） 先駆け審査指定制度加算 該当しない （１０～２０％） 新薬創出・適応外薬 該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定） 解 消 等 促 進 加 算 費用対効果評価への 該当しない 該 当 性 当初算定案に対する 新薬収載希望者の 不 服 意 見 の 要 点 第二回算定組織 令和 年 月 日 上 記 不 服 意 見 に 対 す る 見 解 2