総－３－３ 医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価に関する取扱いについて（案）

中医協 総－３－３ ７ ． ２ ． １ ９ 医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価に関する取扱いについて（案） １ 対象品目の指定 （１）対象品目の指定基準 医薬品、医療機器及び再生医療等製品については、次のいずれにも該当する品目を、中央社会 保険医療協議会総会において、費用対効果評価の対象として指定する。 ① 次のいずれかの区分に該当すること。 ア Ｈ１区分 平成31年４月１日以降に保険適用された品目のうち、次のいずれかに該当し、 かつ、ピーク時予測売上高が100億円以上であるもの ⅰ 類似薬効比較方式（「薬価算定の基準について」（令和●年●月●日保発●第●号）第１ 章に定める類似薬効比較方式（Ⅰ）及び類似薬効比較方式（Ⅱ）をいう。以下同じ。）によ り算定されたもののうち、画期性加算、有用性加算（Ⅰ）若しくは有用性加算（Ⅱ）（以下 「有用性系加算（医薬品等）」という。）の対象であるもの又は類似機能区分比較方式（「特 定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」（令和６年２月 14 日保発 0214 第３ 号）第１章に定める類似機能区分比較方式をいう。以下同じ。）により算定されたもののう ち、画期性加算、有用性加算若しくは改良加算のハ（以下「有用性系加算（医療機器等）」 という。）の対象であるもの ⅱ 原価計算方式（医薬品及び医薬品の例により取り扱う再生医療等製品（以下「医薬品等」 という。）については「薬価算定の基準について」第１章に定める原価計算方式をいい、医 療機器及び医療機器の例により取り扱う再生医療等製品（以下「医療機器等」という。）に ついては「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」第１章に定める原価計 算方式をいう。以下同じ。）により算定されたもののうち、医薬品等若しくは令和２年４月 １日以降に保険適用された医療機器等であって有用性系加算（医薬品等）若しくは有用性 系加算（医療機器等）の対象であるもの又は令和２年３月31日以前に保険適用された医療 機器等であって営業利益率のプラスの補正の対象であるもの（有用性系加算（医療機器等） に相当する補正が行われた場合に限る。） ⅲ 原価計算方式により算定されたもの（ⅱに該当するものを除く。）のうち、開示度（製品 総原価に占める薬価算定組織又は保険医療材料等専門組織での開示が可能な額の割合を いう。）が50％未満のもの イ Ｈ２区分 平成 31 年４月１日以降に保険適用された品目のうち、アのⅰからⅲまでのい ずれかに該当し、かつピーク時予測売上高が50億円以上100億円未満であるもの（以下「評 価候補品目」という。）であって、Ｈ１区分、Ｈ３区分及びＨ４区分の指定状況並びに当該品 目のピーク時予測売上高を勘案し、中央社会保険医療協議会総会において費用対効果評価の 対象とすることが適当と認められたもの ウ Ｈ３区分 平成 31 年４月１日以降に保険適用された品目のうち、アのⅰからⅲまでのい ずれかに該当するものであって、著しく保険償還価格が高いもの、４（１）に規定する分析 枠組み決定より後に効能が追加されたもの又は費用対効果評価終了後に国立保健医療科学 院の意見を参考にして評価に重要な影響を与える知見が得られたと判断されたものとして、 1 中央社会保険医療協議会総会において費用対効果評価の対象とすることが適当と認められ たもの（Ｈ１区分又はＨ２区分に該当するものを除く。） エ Ｈ４区分 平成31年３月31日以前に保険適用された品目のうち、次のいずれかに該当す るもの ⅰ アのⅰ若しくはⅱに該当するもの又は医薬品等であって営業利益率のプラスの補正の対 象であるもののうち、年間販売額（医薬品等にあっては、組成及び投与形態が当該既収載 品と同一である全ての類似薬の薬価改定前の年間販売額の合計額をいう。）が 1,000 億円 以上であるもの ⅱ アのⅰ若しくはⅱに該当するもの又は医薬品等であって営業利益率のプラスの補正の対 象であるもののうち、著しく保険償還価格が高いもの又は費用対効果評価終了後に国立保 健医療科学院の意見を参考にして評価に重要な影響を与える知見が得られたと判断され たものとして、中央社会保険医療協議会総会において費用対効果評価の対象とすることが 適当と認められたもの オ Ｈ５区分 次のいずれかに該当するもの（Ｈ１区分からＨ４区分までのいずれかに該当す るものを除く。）（医薬品等にあっては、平成 31 年４月１日以降に保険適用された品目に限 る。） ⅰ 代表品目（Ｈ１区分からＨ４区分までのいずれかに該当する品目をいう。以下同じ。）を 比較薬として保険適用された医薬品等（以下「代表品目類似品」という。）であって、当該 代表品目が収載された日から当該代表品目の費用対効果評価に基づく価格調整後の価格 適用日までの期間に保険適用されたもの ⅱ 代表品目類似品を比較薬として保険適用された医薬品等であって、当該代表品目が収載 された日から当該代表品目の費用対効果評価に基づく価格調整後の価格適用日までの期 間に保険適用されたもの ⅲ 代表品目の費用対効果評価に基づく価格調整後の価格適用日において、当該代表品目と 同一機能区分に属する医療機器等 ② 次のア又はイのいずれにも該当しないこと。ただし、ア又はイに該当するもののうち、年間 販売額が350億円以上の品目又は著しく保険償還価格が高い品目等として、中央社会保険医療 協議会総会において費用対効果評価の対象とすることが適当と認められたものについては、① のアからオまでの区分に準ずる区分の対象品目として指定する。 ア 治療方法が十分に存在しない疾病（難病の患者に対する医療等に関する法律（平成26年法 律第50号）第５条第１項に規定する指定難病をいう。以下同じ。）に対する治療のみに用い るもの、血友病の治療に係る血液凝固因子製剤、血液凝固因子抗体迂回活性複合体若しくは これに類するもの又は抗HIV薬 イ 医薬品等の効能及び効果若しくは当該効能及び効果に係る用法及び用量又は医療機器等 の使用目的若しくは効果に、小児（幼児、乳児、新生児及び低出生体重児を含む。以下同じ。） に係るものが明示的に含まれている医薬品等又は医療機器等（以下「小児に係る用法・用量 等が承認された医薬品等又は医療機器等」という。）であって、小児のみに用いるもの ③ 費用対効果評価の対象品目（費用対効果評価の試行的導入の対象品目を含む。）として指定さ れたことがないこと（費用対効果評価終了後にＨ３区分又はＨ４区分に該当した場合を除く。）。 2 （２）対象品目の指定手続 （１）の指定基準を満たすものについて、中央社会保険医療協議会総会において、次の手続に より、指定基準の該当性を検討し、対象品目を指定する。 ① 保険適用時にＨ１区分、Ｈ３区分若しくはＨ５区分又は評価候補品目の指定基準を満たす可 能性のある品目については、「医療用医薬品の薬価基準収載等に係る取扱いについて」（令和６ 年２月14日産情発0214第２号、保発0214第２号）又は「医療機器の保険適用等に関する取扱 いについて」（令和６年２月14日産情発0214第５号、保発0214第４号）に規定する手続によ り、薬価算定組織及び保険医療材料等専門組織において対象品目案及び評価候補品目案を決定 し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。中央社会保険医療協議会総会において当該報告 内容を審議し、費用対効果評価の対象品目及び評価候補品目を指定する。 ② Ｈ４区分の指定基準を満たす可能性のある品目又は保険適用時に指定基準を満たさない品目 のうち、保険適用後に使用方法、適用疾病等の変化により市場拡大したこと、費用対効果評価 終了後に、海外評価機関での評価結果等を踏まえた国立保健医療科学院の意見を参考にして評 価に重要な影響を与える知見が得られたこと等の理由によりＨ１区分、Ｈ３区分、Ｈ４区分若 しくはＨ５区分又は評価候補品目の指定基準を満たす可能性のある品目については、「医療用 医薬品の薬価基準収載等に係る取扱いについて」又は「医療機器の保険適用等に関する取扱い について」に規定する手続により、費用対効果評価専門組織において対象品目案及び評価候補 品目案を決定し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。中央社会保険医療協議会総会にお いて当該報告内容を審議し、費用対効果評価の対象品目及び評価候補品目を指定する。 ③ 評価候補品目については、中央社会保険医療協議会総会において、費用対効果評価の対象と することが適当と認められるものを、Ｈ２区分の対象品目として指定する。ただし、②の手続 により保険適用後に指定された評価候補品目については、中央社会保険医療協議会総会におい て、年間の評価可能品目数等を踏まえて費用対効果評価の対象とすることが適当と認めるもの を、Ｈ２区分の対象品目として指定する。 ２ 製造販売業者による分析 製造販売業者は、１（２）により費用対効果評価の対象として指定された品目について、指定さ れた日の翌日から次の手続により、対象品目の費用対効果を分析する。ただし、Ｈ５区分の対象品 目については分析せず、代表品目の価格調整に準じて価格調整を行う。 なお、製造販売業者は、分析から５に規定する中央社会保険医療協議会総会の決定までの協議及 び手続の内容については、公表しないものとする。また、製造販売業者は、５に規定する中央社会 保険医療協議会総会の決定までの間は、分析により得たデータ等について公表しないものとする。 （１）分析方法等に関する分析前協議 費用対効果評価を効率的に行うため、製造販売業者は分析を開始する前に、次の手続により、 国立保健医療科学院と分析方法等に関する協議（以下「分析前協議」という。）を行う。 ① 分析前協議の実施体制 分析前協議は、原則として国立保健医療科学院と製造販売業者の２者で行うが、厚生労働省 は、必要に応じて分析前協議に参加することができる。また、臨床の専門家等についても両者 の合意があれば参加することができる。 国立保健医療科学院は、分析前協議の実施に当たり、その内容を公的分析班（公的かつ中立 的な立場で専門的に費用対効果評価に係る分析を行う機関として国立保健医療科学院が指定 3 する機関をいう。以下同じ。）と協議するものとする。なお、公的分析班は、必要に応じて分析 前協議に参加することができる。 ② 分析前協議の実施 製造販売業者及び国立保健医療科学院は、分析方法等について協議し、分析対象集団、比較 対照技術（比較対照品目を含む。）及び分析に用いる臨床試験等の基本的な方針（以下「分析枠 組み」という。）の案を策定する。 また、分析前協議では決定できず、分析中に協議が必要になると想定される事項を、あらか じめ整理する。 ③ 関係者への照会 国立保健医療科学院は、必要に応じて、費用対効果評価専門組織の委員のうち臨床の専門家 に対し、分析のために必要な事項を照会することができる。 製造販売業者は、必要に応じて、国立保健医療科学院を通じて公的分析班及び費用対効果評 価専門組織の委員のうち臨床の専門家に対し、分析のために必要な事項を照会することができ る。 ④ 分析枠組みの決定 製造販売業者及び国立保健医療科学院は、分析枠組み案、分析前協議及び照会の内容並びに 分析中に協議が必要な事項を、原則として品目の指定から３月後に開催される費用対効果評価 専門組織へ報告する。費用対効果評価専門組織は、４（１）に規定する手続により、分析枠組 み案の科学的妥当性を確認し、分析前協議の内容等を勘案して、分析枠組みを決定する。 この際、製造販売業者は、人員不足等を理由に、分析不能を申し出ることができる。また、 製造販売業者は、併せて、分析が困難であることの理由及び公的分析に分析の根拠となるデー タが提供できるか否かを報告することとする。費用対効果評価専門組織は、４（１）に規定す る手続により、製造販売業者が提供する分析の根拠となるデータをもとに公的分析を行うか否 かを決定する。 （２）製造販売業者による分析 ① 分析の実施 製造販売業者は、対象品目について、「中央社会保険医療協議会における費用対効果評価の分 析ガイドライン第４版」（令和６年１月17日中央社会保険医療協議会総会了承）（以下「ガイド ライン」という。）及び分析枠組みに基づき対象品目を分析する。 ② 分析中の協議 製造販売業者は、分析開始後に、分析に必要な事項を国立保健医療科学院と協議し、又は国 立保健医療科学院を通じて公的分析班及び費用対効果評価専門組織の委員のうち臨床の専門 家に対し、分析のために必要な事項を照会することができる。ただし、協議及び照会は、分析 開始後に得られた新たな知見を採用するか否かの判断等、科学的な観点から分析に必要な事項 に関するものでなければならない。国立保健医療科学院は分析中の協議及び照会の内容を、費 用対効果評価専門組織へ報告する。 ③ 分析データ等の提出 製造販売業者は、中央社会保険医療協議会総会において対象品目が指定された日から、分析 方法、条件及び ICER（対象品目の増分費用効果比をいう。以下同じ。）を含む分析結果のデー タ（以下「分析データ等」という。）を、原則として270日以内に費用対効果評価専門組織及び 4 公的分析に提出しなければならない（４（１）①に規定する手続により、製造販売業者が提供 する分析の根拠となるデータをもとに公的分析を行うこととされた場合を除く。）。 製造販売業者は、提出期限までに分析データ等を提出することができなかった場合には、分 析データ等を提出する際に、その理由を付さなければならない。費用対効果評価専門組織は、 必要に応じて、製造販売業者に対して遅延の理由を確認した上で、当該理由の妥当性を検証し、 当該検証結果を中央社会保険医療協議会総会に報告する。 なお、４（１）①に規定する手続により、製造販売業者が提供する分析の根拠となるデータ をもとに公的分析を行うこととされた場合、原則として専門組織の決定後、90日以内に分析の 根拠となるデータを公的分析に提供する。 製造販売業者が公的介護費及び生産性損失について国内のデータを集積し、分析した場合に は、当該分析結果を費用対効果評価専門組織に報告することができる。費用対効果評価専門組 織は、当該分析結果を費用対効果評価案の策定には用いない。また、当該分析結果について、 国立保健医療科学院は、費用対効果評価の方法に関して科学的知見を深め、今後の分析の質を 高めるために、必要に応じて、６に基づき作成する報告書等と併せて公表することができる。 ３ 公的分析 （１）公的分析の実施体制 国立保健医療科学院は、利益相反の有無や公的分析班が担当している品目数等を考慮した上で、 対象品目の分析を担当する公的分析班を指定する。公的分析班は、製造販売業者が提出した分析 データ等について、公的かつ中立的な立場から公的分析を行う。国立保健医療科学院は公的分析 班の分析を評価した上で、公的分析班とともに公的分析の結果を策定する。 公的分析の中立性を確保するため、対象品目を有する製造販売業者及び製造販売業者の分析と 関係のある者は、公的分析班に対する金品その他の便宜の供与を行ってはならない。 国立保健医療科学院及び公的分析班は、公的分析において知ることのできた情報について、秘 密を保持し、公的分析以外の目的で利用してはならない。 （２）公的分析の方法 公的分析班は、以下の分析を行うこととする。 ① 製造販売業者から提出された分析データ等について速やかに科学的妥当性の検証（以下「レ ビュー」という。）を行う。 ② レビューの結果、製造販売業者から提出された分析データ等が妥当でないと判断される場合 には、再分析（ガイドライン及び分析枠組みに基づき公的分析班が行う分析であって、製造販 売業者による分析とは独立したものをいう。以下同じ。）を行う。 なお、公的分析班は、公的分析を行うために製造販売業者に確認が必要な事項については、国 立保健医療科学院を通じて製造販売業者に照会することとする。 ４（１）①に規定する手続により、製造販売業者が提供する分析の根拠となるデータをもとに 公的分析を行うこととされた場合には、ガイドラインに基づき、当該分析を行う。 （３）公的分析結果の提出期限 国立保健医療科学院は、２（２）③に規定する製造販売業者による分析データ等を受理した日 から原則として 90 日以内（公的分析班が再分析を行う場合及び製造販売業者が提供する分析の 5 根拠となるデータをもとに公的分析を行う場合にあっては、180 日以内）に費用対効果評価専門 組織に公的分析結果（レビュー及び再分析の結果をいう。以下同じ。）を提出しなければならない。 国立保健医療科学院は、提出期限までに分析データ等を提出することができなかった場合には、 分析データ等を提出する際に、その理由を付さなければならない。費用対効果評価専門組織は、 当該理由の妥当性を検証し、当該検証結果を中央社会保険医療協議会総会に報告する。 ４ 費用対効果評価専門組織の開催 費用対効果評価専門組織は、分析を円滑に実施し、中央社会保険医療協議会総会の審議に資する ため、次の（１）から（３）まで及び（５）に掲げる決定等を行う際に開催するものとし、製造販 売業者及び国立保健医療科学院から報告を受けた内容について審議する。 （１）分析枠組みの決定 次の手続により、分析前協議で策定された分析枠組み案を審査し、分析枠組みを決定する。 ① 製造販売業者及び国立保健医療科学院からの報告を踏まえ、次の事項について専門的見地か ら審査する。 ア 分析前協議の内容及び分析中に協議が必要な事項の内容 イ 分析枠組み案の科学的妥当性 ウ 追加検討の要否及びその方法 エ 薬価算定組織における費用対効果評価の対象となった品目に係る当該品目の有用性加算 等を含めた評価等 なお、分析対象集団の規模が小さくなる場合については、患者数や疾患の性質等を勘案しつつ、 全体の評価への影響の程度について専門家の意見も伺いながら、その理由を明らかにした上で 分析対象集団の一部を分析対象から除外できることとする。ただし、データが開示されない等、 製造販売業者の協力が得られず、分析が困難と判断される場合には、該当集団に対する評価は 中止する。 また、製造販売業者は、人員不足等を理由に、別紙様式２に定める分析不能理由書を用いて 分析不能を申し出ることができる。この場合において、費用対効果評価専門組織は、提出され た当該理由書の内容を踏まえ、次のとおり決定することができる。 オ 分析不能の理由及びその根拠が不当であるとき、製造販売業者に引き続き分析を行わせる ことができる。 カ 分析不能の理由及びその根拠が正当かつ、製造販売業者から分析の根拠となるデータを提 出する見込みが有りと報告された場合、当該提出データに基づき公的分析を行わせることが できる。 キ 分析不能の理由及びその根拠が正当かつ、製造販売業者から分析の根拠となるデータを提 出する見込みが無しと報告された場合、評価を中止とすることができる。ただし、当該報告 の根拠を踏まえ、製造販売業者が分析の根拠となるデータの提出ができると見込まれる場合 においてはこの限りでない。 ② 製造販売業者のうち希望する者は、費用対効果評価専門組織に出席して、分析枠組み案の内 容について定められた時間の範囲内で意見を述べ、費用対効果評価専門組織の委員と質疑応答 を行うことができる。また、製造販売業者とともに分析枠組み案の策定に関係した者は、製造 販売業者に同行して意見を述べることができる。 ③ 費用対効果評価専門組織は、①及び②を踏まえて分析枠組みを決定し、決定した分析枠組み 6 及びその理由を製造販売業者に通知する。その際、追加検討の必要があると判断される場合に あっては、製造販売業者、国立保健医療科学院及び公的分析班に対して、理由を付した上で追 加検討の実施を指示することができる。 ④ 通知した分析枠組みに不服がある製造販売業者は、１回に限り、別紙様式１に定める不服意 見書に説明資料を付して、定められた期限までに費用対効果評価専門組織に意見を提出するこ とができる。製造販売業者から提出された不服意見書に新たな論点があること等により、費用 対効果評価専門組織が会議の開催の必要性を認めた場合には、費用対効果評価専門組織を開催 し、不服意見の聴取を行うことができる。この場合において、不服意見書を提出した製造販売 業者は、費用対効果評価専門組織に出席して、定められた時間の範囲内で意見を述べることが できる。また、製造販売業者とともに分析枠組み案の策定に関係した者は、製造販売業者に同 行して意見を述べることができる。 費用対効果評価専門組織は当該不服意見を踏まえ、必要に応じて、分析枠組みを変更するこ とができる。費用対効果評価専門組織は、分析枠組みの変更の有無を製造販売業者に通知する。 製造販売業者による分析及び公的分析は、費用対効果評価専門組織により決定された分析枠 組みに基づいて行う。 （２）製造販売業者の分析データ等及び公的分析のレビューの審査 費用対効果評価専門組織は、次の手続により、製造販売業者から提出された分析データ等及び 公的分析のレビューについて審議する。 ① 費用対効果評価専門組織は、次の事項について、製造販売業者から提出された分析データ等 及び公的分析から提出されたレビューの内容を専門的見地から審査する。その際、追加分析の 必要があると判断される場合にあっては、国立保健医療科学院及び公的分析班に対して、理由 を付した上で追加分析の実施を指示することができる。 ア 分析中の協議の内容 イ 分析方法の妥当性（分析枠組みに基づく分析方法であることの確認等） ウ 分析データ等の科学的妥当性 エ 公的分析によるレビューの科学的妥当性 オ 追加分析の要否 カ 報告期限までに分析データ等が報告されなかった場合には、その理由の妥当性 ② 製造販売業者のうち希望する者は、費用対効果評価専門組織に出席して、提出した分析デー タ等について、定められた時間の範囲内で意見を述べ、費用対効果評価専門組織の委員と質疑 応答を行うことができる。また、製造販売業者とともに分析データ等の作成に関係した者は、 製造販売業者に同行して意見を述べることができる。その後、公的分析のレビュー結果及びレ ビュー結果に対する費用対効果評価専門組織の委員の質疑応答を聞くことができる。 ③ 費用対効果評価専門組織は、審査結果を製造販売業者に通知する。 ④ 通知した審査結果に不服がある製造販売業者は、１回に限り、別紙様式１に定める不服意見 書に説明資料を付して、定められた期限までに費用対効果評価専門組織に意見を提出すること ができる。製造販売業者から提出された不服意見書に新たな論点があること等により、費用対 効果評価専門組織が会議の開催の必要性を認めた場合には、費用対効果評価専門組織を開催し、 不服意見の聴取を行うことができる。この場合において、不服意見を提出した製造販売業者は、 費用対効果評価専門組織に出席して、定められた時間の範囲内で意見を述べることができる。 7 また、製造販売業者とともに分析データ等の作成に関係した者は、製造販売業者に同行して意 見を述べることができる。 費用対効果評価専門組織は当該不服意見を踏まえ、必要に応じて、審査結果を変更すること ができる。費用対効果評価専門組織は、審査結果の変更の有無を製造販売業者に通知する。 国立保健医療科学院及び公的分析班は、当該審査結果を踏まえて、引き続き再分析及び費用 対効果評価専門組織により指示された追加分析を行うものとする。 （３）費用対効果評価案の策定 費用対効果評価専門組織は、次の手続により、費用対効果評価案を策定する。 ① 費用対効果評価専門組織は、ICER等の公的分析結果について、次の事項について専門的見地 から審査する。その際、更なる追加分析の必要があると判断される場合にあっては、国立保健 医療科学院及び公的分析班に対して、理由を付した上で追加分析の実施を指示することができ る。 ア 分析方法の妥当性 イ 公的分析結果の科学的妥当性 ウ 更なる追加分析の要否 エ 報告期限までに公的分析結果が報告されなかった場合には、その理由の妥当性 ② 対象品目が次のいずれかに該当する場合、価格調整における配慮の要否について総合的な評 価（以下「総合的評価」という。）を行う。なお、公的介護費や生産性損失を含めた分析結果は、 費用対効果評価案の策定には用いない。 ア 適用症の一部に治療方法が十分に存在しない疾病が含まれるものであって、当該疾病を分 析対象集団として分析を行ったもの イ 小児に係る用法・用量等が承認された医薬品等又は医療機器等（小児のみに用いるものを 除く。）であって、その小児に係る適用症を分析対象集団として分析を行ったもの ウ 承認された効能又は効果において悪性腫瘍が対象となっており、当該悪性腫瘍を分析対象 集団として分析を行ったもの ③ 製造販売業者のうち希望する者は、費用対効果評価専門組織に出席して、費用対効果評価案 の策定に当たって、定められた時間の範囲内で意見を述べ、費用対効果評価専門組織の委員と 質疑応答を行うことができる。また、製造販売業者とともに分析データ等の作成に関係した者 は、製造販売業者に同行して意見を述べることができる。 ④ 費用対効果評価専門組織は、①から③までの手続の結果を踏まえ、対象品目の費用対効果評 価案を策定する。 費用対効果評価案には、以下を含むものとする。 ア 分析対象集団 イ 価格調整における配慮の要否に係る総合的な評価 ウ （分析対象集団ごとの）比較対照技術 エ （分析対象集団ごとの）ICERの区分 オ （分析対象集団ごとの）患者割合 なお、ICERの区分とは、ICERの値が、６の（１）の①から⑧のいずれに該当するかをいう。 ⑤ 費用対効果評価専門組織は、策定した費用対効果評価案を製造販売業者に通知する。 ⑥ 通知した費用対効果評価案に不服がある製造販売業者は、１回に限り、別紙様式１に定める 8 不服意見書に説明資料を付して、定められた期限までに費用対効果評価専門組織に意見を提出 することができる。製造販売業者から提出された不服意見書に新たな論点があること等により、 費用対効果評価専門組織が会議の開催の必要性を認めた場合には、費用対効果評価専門組織を 開催し、不服意見の聴取を行うことができる。この場合において、不服意見書を提出した製造 販売業者は、費用対効果評価専門組織に出席して、定められた時間の範囲内で意見を述べるこ とができる。また、製造販売業者とともに分析データ等の作成に関係した者は、製造販売業者 に同行して意見を述べることができる。 費用対効果評価専門組織は当該不服意見を踏まえ、必要に応じて、費用対効果評価案を変更 することができる。費用対効果評価専門組織は、費用対効果評価案の変更の有無を製造販売業 者に通知する。 費用対効果評価専門組織は、策定した費用対効果評価案を中央社会保険医療協議会総会へ報 告する。 （４）公的分析による再分析の必要がないと判断された場合の取扱いについて （２）において、公的分析による再分析の必要がないと判断された場合には、（３）の②から ④までの手続を、（２）の①の手続に加えて実施できることとする。 なお、その際、（３）の④における「①から③までの手続の結果」は、「（２）の①及び②並び に（３）の②及び③の手続の結果」と読み替えることとし、結果の通知は（２）の③に、通知 した結果に不服がある場合の取扱いは（２）の④に準ずるものとする。 （５）分析中断、評価中止及び分析再開に係る決定案の策定 ① 製造販売業者及び国立保健医療科学院は、４（１）①に規定する手続に加え、分析に必要な データの不足等により分析が困難（以下「分析不能」という。）となった場合には、対象品目の 分析中断を申し出ることができる。 ただし、製造販売業者が分析不能と判断した場合であっても、公的分析が分析可能と判断し た場合には、対象品目の分析中断を申し出ることはできない。この際、分析不能を理由に製造 販売業者が分析を行わない場合にあっては、費用対効果評価専門組織は、公的分析結果のみを 用いて費用対効果評価案を策定する。 また、対象品目が販売を停止した場合や年間販売額が大幅に減少した場合等であって、製造 販売業者及び国立保健医療科学院が合意した場合には、製造販売業者及び国立保健医療科学院 は、対象品目の評価中止を申し出ることができる。 ただし、４（１）①に規定する手続によって製造販売業者が提出する分析の根拠となるデー タに基づき公的分析を行うこととされた場合においては、公的分析が根拠となるデータが不十 分である等の理由により対象品目の評価中止を申し出ることができる。 ② 費用対効果評価専門組織は、①の申出を受けた場合その他必要があると認める場合には、次 の事項について、分析中断又は評価中止の要否を専門的見地から審議する。 ア 製造販売業者又は国立保健医療科学院の申出内容 イ 分析中断又は評価中止とする科学的妥当性 ウ 分析中断の場合、分析再開のために必要なデータ、集積方法及び集積に要する期間 ③ 製造販売業者のうち希望する者は、費用対効果評価専門組織に出席して、申出の内容につい て定められた時間の範囲内で意見を述べ、費用対効果評価専門組織の委員と質疑応答を行うこ 9 とができる。また、製造販売業者とともに分析枠組み案の策定又は分析データ等の作成に関係 した者は、製造販売業者に同行して意見を述べることができる。 ④ 費用対効果評価専門組織は、②及び③の手続の結果を踏まえ、分析中断又は評価中止の要否 （分析中断とする場合にあっては、データ集積に要する期間を検討した上で、当該期間の決定 案及び理由を含む。）を、製造販売業者及び国立保健医療科学院に通知する。なお、②のウにつ いて分析再開のために必要なデータの収集する見込みがない場合にあっては、費用対効果評価 専門組織は、その理由及び科学的妥当性について検討し、分析再開が不可能なものとして評価 中止の要否に係る決定案を策定し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。なお、評価中止 が認められない場合、４（１）①に規定する手続により評価中止となった場合及び４（１）① に規定する手続により製造販売業者が提出する分析の根拠となるデータに基づき公的分析を 行うこととされたが（５）①に規定する公的分析の申出により評価中止となった場合において は、「薬価算定の基準について」及び「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」 に基づき、対象品目の価格調整を行う。 ⑤ 通知した決定案に不服がある製造販売業者は、１回に限り、別紙様式１に定める不服意見書 に説明資料を付して、定められた期限までに費用対効果評価専門組織に意見を提出することが できる。不服意見書を提出した製造販売業者は、費用対効果評価専門組織に出席して、定めら れた時間の範囲内で意見を述べることができる。また、製造販売業者とともに分析枠組み案の 策定及び分析データ等の作成に関係した者は、製造販売業者に同行して意見を述べることがで きる。 費用対効果評価専門組織は当該不服意見を踏まえ、必要に応じて、決定案を変更することが できる。費用対効果評価専門組織は、決定案の変更の有無を製造販売業者に通知する。 費用対効果評価専門組織は、分析中断又は評価中止に関する決定案を中央社会保険医療協議 会総会に報告する。 ⑥ 中央社会保険医療協議会総会において分析中断とされた品目について、製造販売業者は定め られた期間内にデータを集積する。製造販売業者は、集積したデータに基づいて、次に掲げる 区分に応じ、それぞれ次に掲げる事項を費用対効果評価専門組織に報告する。 ア 分析再開が可能なもの 定められた期間内に必要なデータが集積され、分析の再開が見込まれる場合、製造販売業 者は、集積したデータを費用対効果評価専門組織に報告する。費用対効果評価専門組織は、 ②から⑤までの手続に準じて、分析再開の要否に係る決定案及び分析に必要な期間を策定し、 中央社会保険医療協議会総会に報告する。 中央社会保険医療協議会総会において分析再開が決定された場合、分析再開が決定された 日の翌日から、２から４までの手続により、対象品目の分析を行う。 イ 分析再開が不可能なもの 定められた期間内に必要なデータが集積されず、分析の再開が見込まれない場合、製造販 売業者は、費用対効果評価専門組織にその旨を報告する。費用対効果評価専門組織は、製造 販売業者の報告を踏まえ、②から⑤までの手続に準じて評価中止の要否にかかる決定案を策 定し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。なお、評価中止が認められない場合、「薬価 算定の基準について」及び「特定保険医療材料の保険償還価格算定の基準について」に基づ き、対象品目の価格調整を行う。 ウ 分析中断期間を延長するもの 10 定められた期間内に製造販売業者による分析の再開に必要なデータ集積が行われなかっ たものの、期間の延長により必要なデータ集積が行われ、分析の再開が見込まれる場合、費 用対効果評価専門組織において、②から⑤までの手続に準じて期間の延長の要否及びその期 間についての決定案を策定し、中央社会保険医療協議会総会に報告する。 ５ 中央社会保険医療協議会総会での決定 （１）費用対効果評価の結果の決定及び価格調整 中央社会保険医療協議会総会は、費用対効果評価専門組織から報告された費用対効果評価案を 審議し、費用対効果評価の結果を決定する。 費用対効果評価が決定されたものについては、「薬価算定の基準について」及び「特定保険医療 材料の保険償還価格算定の基準について」に基づき、保険収載に合わせて、対象品目の価格調整 を行う。 （２）分析中断、評価中止及び分析再開の決定 中央社会保険医療協議会総会は、費用対効果評価専門組織から報告された分析中断、評価中止 又は分析再開の案を審議し、決定する。 ① 分析中断とされた品目については、データ集積に必要な期間及び分析再開後の分析に必要な 期間を設定するとともに、４（５）⑥の手続により、分析再開等について審議する。 ② 評価中止とされた品目については、価格調整は行わず、評価を終了する。ただし、製造販売 業者からの分析不能の申出により評価中止となった場合及び製造販売業者の協力が得られず評 価中止となった場合は、「薬価算定の基準について」及び「特定保険医療材料の保険償還価格算 定の基準について」に基づき、対象品目の価格調整を行う。 ③ 分析再開とされた品目については、２から４までの手続により、改めて対象品目の分析を開 始する。 ６ 費用対効果評価結果の公表 （１）中央社会保険医療協議会総会での公表 費用対効果評価が終了した際には、中央社会保険医療協議会総会において、対象集団ごとの ICERの区分及び患者割合を公表することとする。なお、以下の①又は②に該当するものについて、 価格調整による引上げが行われる場合は、その旨を併せて公表する。また、患者割合については、 原則として公表可能なものを用いることとし、公表することが困難である場合は、その理由を付 すこととする。 ① ドミナント（比較対照技術に対し効果が増加し、かつ費用が削減されるものをいう。） ② 比較対照技術に対し効果が同等であり、かつ費用が削減されるもの ③ 200万円/QALY未満 ④ 200 万円/QALY 以上 500 万円/QALY 未満（総合的評価で配慮が必要とされたものについては 200万円/QALY以上750万円/QALY未満） ⑤ 500 万円/QALY 以上 750 万円/QALY 未満（総合的評価で配慮が必要とされたものについては 750万円/QALY以上1,125万円/QALY未満） ⑥ 750万円/QALY以上1,000万円/QALY未満（総合的評価で配慮が必要とされたものについては 1,125万円/QALY以上1,500万円/QALY未満） 11 ⑦ 1,000万円/QALY以上（総合的評価で配慮が必要とされたものについては1,500万円/QALY以 上） ⑧ 比較対照技術に対し効果が同等であり、かつ費用が増加するもの ⑨ 比較対照技術に対し効果が同等であり、かつ費用が同等となるもの （２）国立保健医療科学院の報告 国立保健医療科学院は公的分析班と連携して、費用対効果評価の方法に関して科学的知見を深 め、今後の分析の質を高めるために、分析内容、科学的論点、費用、QALYの値、ICERの値及び患 者割合等について、報告書や学術論文等を作成し、これを公表するものとする。報告書等の作成 に当たっては、製造販売業者と協議の上、製造販売業者の知的所有権等に配慮するものとする。 12 別紙様式１ 不服意見書 品目名 通知された事項及び内容 通知内容に対する意見及びその根拠 上記により通知された内容に対する意見を提出します。 年 月 日 住所（法人にあっては、主たる事務所の所在地） 氏名（法人にあっては、名称及び代表者の氏名） 厚生労働大臣 殿 13 別紙様式２ 分析不能理由書 品目名 分析不能の理由及びその根拠 製造販売業者から分析の根拠となるデータの提出見込みの有無及びその根拠 上記により分析不能と申し出た理由を提出します。 年 月 日 住所（法人にあっては、主たる事務所の所在地） 氏名（法人にあっては、名称及び代表者の氏名） 厚生労働大臣 殿 14