何が公表されたか

PwC Japanグループは2026年11月11日、コラム「AMED研究にみる医療等データ利活用の10年とこれから ―公開情報に基づく研究目的の変化の分析から―」を公開した。執筆はPwCコンサルティング合同会社シニアマネージャーの山口将大氏。日本医療研究開発機構（AMED）が公表する研究開発課題情報を基に、医療等データ利活用を主要目的とする研究課題の構成が、第1期から第2期にかけてどう変化したかを分析したものだ。

分析の対象は、AMED研究開発課題データベース（AMEDfind）等の公開情報に掲載された、2015年度から2024年度までに採択された約1.1万課題。このうち、研究班や研究機関を越えた利用を想定したデータ資産の構築、異なるデータの標準化・連結等による利用可能化、既存データ資産の二次利用、または薬事・診療・政策上の意思決定への活用を主要な目的としていると公開情報上で確認できた研究を「医療等データ利活用研究」として抽出した。該当したのは120課題で、対象の約1％にあたる。

重要なのは、この120課題が「AMED研究の中で医療等データが利用された研究の総数」ではない点である。コラムは、特定の研究のために患者を登録してその研究内でのみ解析する研究や、AI医療機器の学習用データを新たに収集する研究は、広義にはデータを活用していても、狭義の医療等データ利活用研究には含めないと明記している。課題名に「データベース」「レジストリ」「リアルワールドデータ」といった語が含まれるだけでは採用せず、研究目的、使用データ、主要成果物、想定される活用方法まで個別に確認したという。

二次利用53.8％→80.0％、標準化は10年で11課題

第1期（2015〜2019年度開始）と第2期（2020〜2024年度開始）は、重複計上を避けるため研究開始年度で区分された。結果、既存データ資産の二次利用に分類された研究は、第1期が35件で同期間の対象課題の53.8％、第2期が44件で80.0％。両期の構成割合の差はFisherの正確確率検定でp=0.0036と統計学的に有意だった。

第1期には、全国規模の患者レジストリ、疾患別データベース、研究目的で整備されたバイオバンクなど、新たなデータ資産の構築を主目的とする研究が第2期より相対的に多かった。第2期は、既存のレジストリ、コホート研究データ、電子カルテ、レセプト、ゲノムデータなどを用いて、診療実態、疾患の自然歴、予後、有効性、安全性等を明らかにする研究の比重が高まった。利用データの種類も、NDBやDPCなどの医療関連データ、全国がん登録、公的統計、ゲノム・オミックスデータへと広がり、レジストリとゲノム情報、電子カルテとレセプト、がん登録と公的統計といった異種データの組み合わせ分析も確認されたという。

一方でコラムが論点として挙げるのが、その中間層の薄さだ。データ標準化、相互運用性の確保、共通データモデル、データ連結、品質管理、アクセス基盤、データガバナンスなど「データを利用可能な状態にすること」を主要目的とした研究は、第1期と第2期を合わせて11課題にとどまった。ただしこれは課題数と構成割合に基づくもので、標準化への予算配分の多寡を示すものではないと注記されている。

薬事利用を明示した課題は120中3件

製薬業界にとって見逃せないのは、薬事・診療・政策上の意思決定への活用を主要目的として明示した課題の少なさである。患者レジストリ等のリアルワールドデータをPMDAへの承認申請等に用いるエビデンスとして活用する旨が確認できた研究課題は、120課題のうち3課題（第1期2課題、第2期1課題）のみだった。さらに、当該研究内で構築されたデータが実際に承認申請に利用されたことを公開情報で確認できたのは1課題で、国立がん研究センターの「産学連携全国がんゲノムスクリーニング（SCRUM-Japan）を利用したがん新薬開発に資する疾患登録システムの構築」だった。

第1期に意思決定目的の課題が相対的に多く見られたのは、2017年から臨床研究・臨床開発における患者レジストリの活用促進を目的に実施された「クリニカル・イノベーション・ネットワーク推進支援事業」に起因するとされる。

なお第2期には、2026年度時点でも研究期間中の課題や、2025年度末に終了して成果概要が執筆時点で未公開の課題が含まれるため、第2期の実態を全て反映しているとは限らないと断られている。

「保有」「利用可能化」「意思決定」の三つの壁

コラムは、第1期から第2期への変化を単純な「構築から実装への移行」ではなく、データ資産の構築に重点を置いた研究構成から、既存データの分析・二次利用に重点を置く研究構成への移行だと整理する。そのうえで、医療等データを「保有すること」「利用可能な状態にすること」「意思決定に活用すること」の間には、それぞれ異なる課題が存在すると指摘した。

データを創出・管理する側には、研究終了後も利用可能な形での管理、メタデータ整備、利用ルールの明確化、第三者利用を前提とした同意取得が求められる。評価指標も「何件の患者を登録したか」だけでなく「何件の二次利用が行われたか」「どのような成果が生まれたか」を用いるべきだとした。データを利用する研究者・企業には、既存データの活用を研究開発戦略の一部に位置付け、既存データで対応できる範囲と追加取得が必要な情報を見極めることを求めている。意思決定への活用については、解析後に用途を探すのではなく、研究設計の段階から「どの判断に使うエビデンスを作るのか」を定める必要があるとする。

制度面では、内閣府「医療等情報の利活用の推進に関する検討会」の2026年10月の取りまとめで、公的支援を受けた医療分野の研究について、知的財産権・営業秘密を保護しつつ、補助金等の要件として民間の認定事業者の求めに応じた医療等情報の提供を義務付ける方向が示されている。コラムは、研究機関はデータ共有を研究終了後の追加対応ではなく、研究計画段階から準備すべき事項として捉える必要があると述べ、第3期の研究支援を考えるうえでは医療等データを「蓄積する資産」ではなく「繰り返し価値を生む研究開発基盤」として位置付ける視点が重要だと結んでいる。