糖原病Ia型対象の再生医療等製品を希少疾病用に指定する可否を審議
- Pariglasgene brecaparvovecを希少疾病用再生医療等製品に指定する可否を審議
- 対象疾患は糖原病Ia型、申請者はUltragenyx Japan株式会社
- 糖原病Ia型は指定難病で、標準治療は厳格な食事管理のみ
- 議題2・3は遺伝子組換え生物等に関する報告事項
- 全議題は企業情報を含むため非公開で審議
2024年9月20日に開催された薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会では、議題1として再生医療等製品「Pariglasgene brecaparvovec」を希少疾病用再生医療等製品として指定することの可否について審議が行われた。事務局の説明によると、本品は申請者Ultragenyx Japan株式会社によるもので、予定される効能・効果は糖原病Ia型。糖原病Ia型はG6PC遺伝子の変異によりグルコース-6-ホスファターゼが欠乏し、重度の低血糖症や乳酸アシドーシス等の代謝障害を引き起こす疾患である。本品はヒトグルコース-6-ホスファターゼを発現する遺伝子組換えアデノ随伴ウイルスベクターで、1回の投与で肝臓での同酵素活性の上昇が期待されるとされた。指定要件のうち対象患者について、糖原病Ia型を含む肝型糖原病は指定難病に指定されており条件を満たすと説明された。医療上の必要性については、現在の標準治療が血糖値モニタリングと頻回のコーンスターチ摂取による厳格な食事管理であり根本的治療法がないこと、患者の生涯にわたる負担軽減が望まれていることが述べられた。このほか、議題2として遺伝子組換え生物等の拡散防止措置に関するGILSP遺伝子組換え微生物の一部改正、議題3として第一種使用規程の承認等を行った品目について、報告事項として取り扱われた。本日の議題はすべて企業情報を含むため非公開とされ、競合企業リストに基づく確認の結果、議決に参加できない委員はいなかったことが事務局から報告された。