薬事審議会部会、3件の再生医療等製品を希少疾病用に指定可否を審議
- 3件の再生医療等製品の希少疾病用指定可否を審議
- mRNA-3927はプロピオン酸血症対象、モデルナ・ジャパン申請
- 全議題が企業情報を含むため非公開で実施
- mRNA-3927は国際共同第I/II相試験実施中
- 出席委員17名で定足数を満たすと報告
2024年12月9日、薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会が開催され、議題1から議題3まで全て審議事項として扱われた。全議題は企業情報に関する内容を含むため非公開とされた。議題1では、モデルナ・ジャパン株式会社が申請した再生医療等製品「mRNA-3927」について、希少疾病用再生医療等製品として指定することの可否が審議された。予定される効能・効果はプロピオン酸血症で、同疾患は指定難病であり根本的治療薬が存在しないことから医療上の必要性が高いとされた。本品はプロピオニルCoAカルボキシラーゼのαサブユニット及びβサブユニットをコードする2種類のmRNAを脂質ナノ粒子に封入した遺伝子治療用製品で、国際共同第I/II相試験が実施中であり日本人患者も組み入れられる予定であることから開発の可能性もあるとされた。事務局は指定の3要件（対象患者、医療上の必要性、開発の可能性）を全て満たしていると説明した。議題2は「Avalotcagene ontaparvovec」、議題3は「nadofaragene firadenovec」について同様に希少疾病用再生医療等製品としての指定可否が審議事項とされていたが、資料の冒頭部分ではこれらの詳細な審議内容は確認できなかった。競合企業リストに基づく確認の結果、議決に参加できない委員はいなかった。