国内開発CGTの実用化に向けた課題検討と個別支援シーズ候補選定を審議
- 特定医療技術等（国内開発CGT）の実用化に向けた課題を検討
- 個別支援シーズ候補の選定は非公開で審議
- 課題の論点は規制パスウェイ・開発コスト・臨床試験体制の3点
- 海外事例として中国でのゲノム編集治療（6歳女児対象）を紹介
- WGは国内シーズの実用化課題や臨床研究体制等を検討事項とする
第2回特定医療技術等開発推進検討会 再生・細胞医療・遺伝子治療検討ワーキンググループでは、公開議題として「特定医療技術等（国内開発CGT）の実用化に向けた各課題の検討について」が扱われた。資料では、超希少疾病等に対する市場性の乏しい医療技術等の開発支援の必要性が改めて示され、「特定医療技術等」の定義や、未承認薬等アクセス確保事業による個別的・積極的な研究開発支援の方向性が確認された。また、国内開発中の再生・細胞医療・遺伝子治療技術について、海外承認済み・国内未承認の医薬品等とは異なる観点からの検討が必要であるとして、本検討会の下に設置された本WGの検討事項（国内シーズの実用化課題と対応策、臨床研究段階に入りうる個別シーズの分析、研究・製造体制の状況、臨床研究実施に必要な要件等）が示された。実用化における課題の論点として、規制のパスウェイ・実用化の出口、開発コスト、臨床試験・治験の手法や実施体制の3点が挙げられた。参考資料として、2025年3月に中国の大学病院でSnijders Blok-Campeau症候群の6歳女児を対象に世界初となる中枢神経系を標的とするゲノム編集治療が研究者主導臨床試験として実施された事例が紹介された。非公開議題として個別支援シーズ候補の選定についても審議されたが、その内容は資料からは分からない。