薬価収載を経て販売開始、適応は後天性視床下部性肥満

リズムファーマ株式会社は2026年10月14日、後天性視床下部性肥満治療薬「イムシブリー®」（一般名：セトメラノチド）が薬価収載され、日本国内での販売を開始したと発表した。本資料は、米国Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq: RYTM）が2026年10月13日（現地時間）に発表したプレスリリースを邦訳したものである。

イムシブリー®は、後天性視床下部性肥満を対象に承認された本邦初の治療薬と位置づけられている。発売に先立ち、2026年8月に厚生労働省から後天性視床下部性肥満治療薬としての製造販売承認を取得した。また、同社の発表によれば、セトメラノチドは後天性視床下部性肥満の治療薬として厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けている。

同社インターナショナルリージョンプレジデントのYann Mazabraud氏は「今回の発売は、これまで承認された治療薬がなかった日本の後天性視床下部性肥満の患者さんにとって、治療上の重要な前進となります」「当社はこの発売に向け、日本国内の体制整備を進めてまいりました」とコメントしている。なお、今回の発表資料には具体的な薬価の額についての記載はない。

承認の根拠は国際共同第III相試験「TRANSCEND」

承認を裏付けたのは、後天性視床下部性肥満の患者142人を対象とした国際共同第III相試験「TRANSCEND」のデータである。この試験は主要解析コホート120人に加え、日本人コホート12人、追加登録された海外症例10人で構成されている。

試験は主要評価項目を達成し、BMI減少率のプラセボ調整後の差は18.8％で、統計学的に有意だったとされる。

対象疾患である後天性視床下部性肥満は、視床下部の物理的損傷または構造異常により、急激かつ持続的な体重増加を特徴とする希少疾患である。視床下部の損傷はα-メラノサイト刺激ホルモン（α-MSH）産生の低下とMC4R経路のシグナル伝達障害を引き起こす可能性があり、MC4R経路は空腹感、満腹感、エネルギーのバランスを調節する主要なシグナル伝達経路とされる。発症の背景としては、頭蓋咽頭腫、下垂体腫瘍、頭蓋内胚細胞腫瘍の増大または治療後に多く、ほかに外傷性脳損傷、脳卒中、感染や炎症も損傷原因として挙げられている。視床下部損傷後わずか6ヶ月で発症することがあるという。

Rhythm社は、日本国内の後天性視床下部性肥満の患者数を約5,000人から8,000人と推定している。

海外承認との関係と、国内市場にとっての意味

イムシブリー®はMC4R作動薬であり、米国食品医薬品局（FDA）からは、後天性視床下部性肥満を有する4歳以上の患者、ならびにバルデー・ビードル症候群（BBS）、遺伝学的に確認されたPOMC欠損症（PCSK1欠損症を含む）、またはLEPR欠損症に起因する肥満を有する2歳以上の患者における、過剰体重の減少および長期的な体重減少の維持を目的として承認を受けている。欧州委員会（EC）および英国MHRAも、後天性視床下部性肥満を有する4歳以上の患者などを対象に、肥満の治療と空腹感のコントロールを目的とした使用を承認している。

今回の国内発売は、こうした米欧での承認に続くもので、同社は「希少な神経内分泌疾患の患者さんに革新的な治療薬を世界各地でお届けするという、当社のグローバルな取り組みにおける重要な節目」と位置づけている。

国内の実務面から見ると、ポイントは二つある。第一に、これまで承認された治療薬がなかった領域に、承認と薬価収載を経た選択肢が初めて置かれたこと。第二に、その根拠となった第III相試験に日本人コホート12人が組み込まれた国際共同試験であったことだ。推定患者数が約5,000人から8,000人という規模の疾患で、国際共同試験に日本が参加し、海外承認から大きく遅れずに国内承認・収載まで至った形となる。

Rhythm社は、セトメラノチドの他の希少疾患に向けた臨床開発プログラムに加え、開発中のMC4R作動薬bivamelagonおよびRM-718、先天性高インスリン血症を対象とした前臨床段階の低分子化合物群の開発も進めているとしている。