何が起きたか

イノバセル株式会社（東証グロース市場、コード番号：504A）は2026年11月9日、子会社であるInnovacell GmbHが、漏出性便失禁をターゲット疾患とする細胞治療製品ICEF16の第I相臨床試験の開始申請（Clinical Trial Application：CTA）を、オーストリア連邦保健安全局（BASG）に提出したと発表した。提出日は2026年11月6日（中央ヨーロッパ時間）。

ICEF16は、平滑筋からなる内肛門括約筋の損傷・機能低下によって生じる漏出性便失禁を対象に開発中の製品である。患者自身の骨格筋（大胸筋）から細胞を採取して培養し、平滑筋様細胞（I-SMC）へ分化誘導したうえで、超音波ガイド下に内肛門括約筋へ投与する。低下した内肛門括約筋の機能を改善することを目指す。

今回の試験は、ICEF16として初めてヒトに投与するFirst-in-Human（FIH）試験にあたる。試験が開始されれば、ICEF16は同社グループで3つ目の臨床段階パイプラインとなる。

試験の中身

試験デザインは第I相、単群、非盲検、介入型。実施国はオーストリアで、単施設での実施となる。実施施設はMedical University of Graz / University Hospital Graz。スポンサーは子会社のInnovacell GmbHである。

目標症例数は15例。主要評価項目は安全性、忍容性および技術的な実施可能性に置かれている。探索的評価項目としては、便失禁エピソード数/週、重症度、QOL、肛門静止圧などが設定されている。患者ごとの試験期間は9カ月に、12カ月の長期フォローアップが加わる。

治験コードはIC-03-03-1-001、EU CT番号は2026-528594-44-00。初回患者登録は2027年第1四半期を予定している。

主要評価項目が安全性・忍容性に加えて「技術的な実施可能性」を含んでいる点は、この試験の性格をよく表している。自家の骨格筋細胞を採取・培養し、分化誘導したうえで超音波ガイド下に内肛門括約筋へ投与するという一連の工程そのものが、ヒトで初めて検証されるためである。有効性に関する指標は探索的評価項目に置かれており、この段階では効果の確認よりも、手技と製造を含めたプロセスが成立するかどうかの確認が前面に出ている。

背景と位置づけ

イノバセル株式会社は、欧州オーストリアのインスブルック医科大学からスピンアウトした再生医療企業の親会社として2021年に日本で設立され、2026年2月に東京証券取引所グロース市場に上場した。グループは細胞治療・再生医療の事業化を通じた健康とQOLの向上を掲げ、切迫性便失禁、漏出性便失禁、腹圧性尿失禁という失禁領域の再生医療等製品の研究開発・事業化に取り組んでいる。

これまでに欧州では、切迫性便失禁を対象とするICEF15と、腹圧性尿失禁を対象とするICES13の2つのパイプラインについて、後期第II相試験を含む複数の臨床試験を完遂している。今回のICEF16は、既存の2本が進む中で新たにヒト試験の入り口に立つパイプラインという位置づけになる。

同じ便失禁でも、ICEF15が対象とする切迫性便失禁と、ICEF16が対象とする漏出性便失禁は、発表資料の説明に沿えば着目する組織が異なる。ICEF16は平滑筋からなる内肛門括約筋の損傷・機能低下に由来する病態を狙っており、そのために骨格筋由来の細胞を平滑筋様細胞へ分化誘導するという工程が組み込まれている。失禁という同一領域の中で、標的となる筋組織ごとに製品を作り分ける構えがうかがえる。

業界にとっての意味

上場から約9カ月で3本目のパイプラインが臨床段階に入る見通しとなったことは、同社グループの開発の進み方を測るひとつの目安になる。初回患者登録の予定が2027年第1四半期、患者ごとの試験期間が9カ月プラス12カ月の長期フォローアップとされていることから、この試験の時間軸はあらかじめ読み取れる形で示されている。

また、申請先がオーストリアのBASGであり、実施施設もオーストリア国内の単施設であることは、日本に親会社を置きつつ、開発の実務は欧州の拠点と規制当局の枠組みの中で進めるという構造を改めて示している。EU CT番号が付与されている点も含め、欧州の臨床試験制度に沿った手続きが取られている。

失禁領域は、患者のQOLに直結しながら、細胞治療として取り組む企業が限られる分野である。探索的評価項目に便失禁エピソード数/週やQOL、肛門静止圧が並んでいることは、最終的に何をもって価値を示そうとしているかの手がかりになる。まずは、申請が受理され、予定どおり2027年第1四半期に最初の患者が登録されるかどうかが次の節目となる。