Heartseed株式会社（東証グロース市場、コード：219Ａ、代表取締役社長 福田惠一）は2026年11月10日、リードパイプラインである他家iPS細胞由来心筋球「HS-001」が、厚生労働省から「先駆的再生医療等製品」の対象品目として指定を受けたと発表した。

指定の概要

指定年月日は2026年11月9日。対象製品は他家iPS細胞由来心筋球「HS-001」で、名称は remumiocel とされている。

予定される効能・効果は「標準薬物治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全の治療」。ただし対象は、以下のいずれも満たす患者に限られる。

  • 冠動脈バイパス術（CABG）を施行する患者
  • 安静時の左室駆出率（LVEF）が40%以下の患者

つまり、薬物治療で十分な効果が得られていない虚血性心筋症の重症心不全のうち、外科的にCABGを受ける予定があり、かつ安静時LVEFが40%以下という、心機能の低下が明確な患者層に絞り込まれた形である。

同社は、本件について2026年12月期業績予想に関する修正はないとしている。

「HS-001」と先駆的再生医療等製品制度

「HS-001」は、他家iPS細胞から作製した高純度な心筋細胞を、微小組織である「心筋球」にした再生医療等製品である。投与方法は注射や点滴ではなく、冠動脈バイパス術の際に心筋内へ直接移植するというもの。生着した心筋細胞が患者自身の心筋と同期して収縮することで、低下した心機能の改善を目指す、と同社は説明している。

効能・効果の対象が「CABGを施行する患者」に限定されているのは、この投与経路と整合している。開心術の機会に合わせて移植する設計であるため、対象患者は手術適応のある層と重なることになる。

一方、今回指定を受けた「先駆的再生医療等製品」の制度は、世界に先駆けて再生医療等製品を日本で早期に実用化すべく、その開発を促進するための枠組みである。指定された品目には、優先相談、事前評価、優先審査といった行政支援措置が適用される。

業界にとっての意味

先駆的再生医療等製品の指定は、承認そのものではない。ただし、優先相談・事前評価・優先審査という三つの支援措置が適用されることは、開発企業にとって、規制当局との対話の時期を前倒しし、申請から承認判断までの行政プロセスを短縮しうることを意味する。審査に入る前の段階から当局側と評価の論点を詰められる点は、前例の少ない製品カテゴリーほど効いてくる。

「HS-001」は他家iPS細胞を出発点とし、細胞を懸濁液のまま投与するのではなく心筋球という微小組織の形にして心筋内へ移植する。製造工程も投与手技も、既存の低分子医薬や抗体医薬とは評価の軸が異なる。こうした製品で、効能・効果の文言にCABG施行とLVEF 40%以下という患者条件が明記された形で指定されたことは、想定される臨床上の位置づけが具体的な患者像として整理されている段階にあることを示している。

また、制度の目的が「世界に先駆けて日本で早期に実用化する」ことに置かれている点も、この指定の性格を示している。心不全領域の再生医療等製品について、日本の制度上の支援対象が一つ増えたことになる。

なお、今回の発表で示されたのは指定の事実と、その対象・名称・予定される効能・効果までであり、同社は業績予想の修正はないとしている。