何が起きたか

ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：五十嵐啓朗）は2026年11月13日、JAK3/TECファミリーキナーゼ阻害剤「リットフーロ®カプセル50mg」（一般名：リトレシチニブトシル酸塩）について、非分節型尋常性白斑に関する製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行ったと発表した。

今回の一部変更申請は、非分節型尋常性白斑患者を対象とした国際共同第3相試験の結果等に基づくものとされている。

ファイザー株式会社 取締役 医薬開発担当の大島三千世氏は「本日、非分節型尋常性白斑に対するリットフーロの一部変更申請を行うことができたことを大変うれしく思います。尋常性白斑によるさまざまな負担を抱える患者さんやそのご家族にとって、新たな治療選択肢をお届けできるよう取り組んでまいりました。本剤を必要とする患者さんへ一日でも早くお届けできるよう、承認取得に向けて引き続き関係者と協力してまいります」とコメントしている。

申請の根拠となった第3相プログラム

尋常性白斑に対する国際共同第3相臨床試験プログラムは、3つの試験で構成される。成人および青少年を対象としたプラセボ対照試験（B7981040試験）、その継続投与試験（B7981041試験）、そして成人患者を対象としたプラセボ対照試験（B7981080試験）である。

対象は活動期または安定期の非分節型尋常性白斑患者。主要評価項目は52週時点におけるF-VASI75（顔面の白斑面積・重症度指数が75％以上改善）の達成割合、重要な副次評価項目は52週時点におけるT-VASI50（全身の白斑面積・重症度指数50％以上改善）の達成割合などとされた。

プログラムにおいて、リットフーロは52週時点の顔面および全身の色素再生でプラセボ群を上回る改善を示し、主要評価項目を達成した。なお、発表資料には各試験の達成割合の具体的な数値は示されていない。

薬剤と疾患の位置づけ

リットフーロは、ATP（アデノシン三リン酸）結合部位を不可逆的に遮断することで、ヤヌスキナーゼ（JAK）3およびTECファミリーキナーゼ（BMX、BTK、ITK、TEC、TXK）を阻害する、1日1回経口投与の低分子薬である。JAKファミリーキナーゼの中でもJAK3への選択性が高く、JAK1、JAK2、TYK2に対する阻害活性は限定的であることが示されている。

日本では現在、12歳以上の青少年および成人における円形脱毛症（脱毛部位が広範囲に及ぶ難治の場合に限る）の治療薬として承認済みで、非分節型尋常性白斑を含む複数の免疫関連疾患を対象に開発が進められている。

尋常性白斑は、機能的なメラノサイトの進行性消失によって境界明瞭な脱色素斑を生じる慢性自己免疫疾患。病変は顔面や手などの露出部位に生じることが多く、患者の心理社会的機能やQOLに重大な影響を及ぼす。顔面病変は患者の約87％に認められ、顔面の色素再生は重要な治療目標とされている。このことは、第3相プログラムがF-VASI75を主要評価項目に据えた設計と整合する。

非分節型尋常性白斑は尋常性白斑の中で最も頻度の高い病型で、多数の遺伝的因子、環境要因、酸化ストレスが関与する多因子性かつ多遺伝子性の自己免疫疾患とされる。メラノサイトに対する自然免疫および獲得免疫応答が病態形成に重要な役割を果たすと考えられている。

業界にとっての意味

今回の申請で注目されるのは、ファイザーが「現在、非分節型尋常性白斑に対して、色素再生を目的として承認されている全身性薬物療法はなく、白斑治療は依然として皮膚科領域における重要なアンメットメディカルニーズの一つ」と位置づけている点である。仮に承認に至れば、色素再生を目的とする全身療法として国内で新たな選択肢が加わることになる。

また、既承認の円形脱毛症に続く適応追加の申請であり、JAK3/TEC阻害という作用機序を、脱毛症から白斑へと自己免疫性の皮膚疾患領域で横展開する動きとして読める。発表時点で示されているのは申請の事実と第3相の主要評価項目達成までで、承認の時期や用法・用量の詳細は示されていない。