何が発表されたか

ブリストル マイヤーズ スクイブ（NYSE：BMY、本社：米国）は2026年11月6日、米国イリノイ州シカゴで開催された肥大型心筋症医学会学術集会のlate-breaking発表において、第Ⅲ相SCOUT-HCM試験の56週間の結果を公表した。日本法人は2026年11月10日、この英文プレスリリースの和文抄訳を掲載している。

SCOUT-HCM試験（NCT06253221）は、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の12歳以上18歳未満の小児患者44例を対象に、カムザイオス（一般名：マバカムテン）をプラセボと比較した無作為化二重盲検プラセボ対照の国際共同第Ⅲ相試験である。無作為化された44例のうち43例（マバカムテン群23例、プラセボ群20例）が28週間の二重盲検プラセボ対照期間を完了し、実薬投与期間へ移行した。28週時点で二重盲検期間を完了した43例全例に、56週時点までカムザイオスが投与された。

有効性では、両投与群でバルサルバ負荷後の左室流出路（LVOT）圧較差の有意な減少が認められた。マバカムテン群では56週間の投与後、ベースラインからの平均変化量は−48.1mmHgだった。プラセボ群でも、マバカムテンへの切り替え後に同程度の圧較差の低下が認められている。複数の副次評価項目でも意義のある改善が認められ、新たな安全性シグナルは報告されなかった。

安全性については、試験治療下で発現した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEの発現が少なく、マバカムテン群では56週間の投与期間中にそれぞれ5件および2件、プラセボ群では28週間のマバカムテン投与期間中にそれぞれ1件および0件だった。56週間を通じて、左室駆出率（LVEF）が50%未満に低下した患者はいなかった。

試験の設計と背景

SCOUT-HCM試験は合計最長200週間にわたる3つの治療期間で構成される。最初の28週間がプラセボ対照期間、その後28週間が実薬投与期間（プラセボ群はカムザイオス群へクロスオーバー）、さらに最長144週間の非盲検長期継続投与期間が続く。患者は1：1に無作為割り付けされ、体重35kg以上45kg未満では2.5mg、45kg以上では5mgを開始用量として1日1回28週間投与された。用量調節は心エコー検査の臨床パラメータに基づいて行われた。

ベースラインでは、カムザイオス群とプラセボ群でそれぞれ83%と86%がβ遮断薬、13%と10%がカルシウム拮抗薬、17%と24%がジソピラミドを使用していた。平均LVEFはカムザイオス群69.0%、プラセボ群67.4%、バルサルバ負荷後のLVOT圧較差の平均値は78mmHgと81mmHgだった。主要評価項目は28週時点のバルサルバ負荷後LVOT圧較差のベースラインからの変化量で、記述的評価のみの副次評価項目には安静時および運動負荷後のLVOT圧較差、最高酸素摂取量、NYHA心機能分類の改善割合、肥大型心筋症症状質問票息切れドメイン（HCMSQ SoB）の変化量などが含まれる。

カムザイオスは2022年、NYHA心機能分類II度またはIII度の症候性HOCMの成人患者を対象に米国で初めて承認された。2026年9月にはFDAが、身体活動能力および症状の改善を目的として体重30kg（66ポンド）以上の症候性HOCMの小児患者への使用を承認しており、この承認はSCOUT-HCM試験の28週時点の結果に基づくものである。今回の56週間データは、先に報告された28週時点の結果と一貫していた。

業界にとっての意味

同社の説明によれば、心筋ミオシン阻害剤（CMI）がこの患者集団を対象にこれほど長期間、かつ二重盲検で評価されたのは初めてである。米国で小児に承認された唯一のCMIという位置づけを、28週の主要解析だけでなく56週の継続データで裏付けた形になる。LVEFが50%未満に低下した患者が1例もなかったという点は、収縮力を低下させる作用機序を持つ薬剤を成長期の患者に用いるうえで、用量調節を含む管理手順が機能しうることを示す材料といえる。

また同社は、2026年11月6日～9日に同じシカゴで開催される米国心臓協会（AHA）学術集会で追加発表を行うとしている。リスク評価・緩和戦略（REMS）プログラムの4年間追跡データ、MAVA-LTE試験EXPLORERコホートの最長5年間の心臓MRI解析、EXPLORER-HCM試験におけるCV Risk SomaSignal Test（SST）スコアの低下、MARVEL-HCM試験のサルコメア遺伝子変異の有無で層別化したリアルワールド解析が含まれる。臨床試験と実臨床の双方からエビデンスを積み増す構図であり、CMIという比較的新しい薬剤クラスの評価軸が、短期の血行動態指標から長期の安全性・心構造へと広がりつつあることを示している。

カムザイオスは世界5大陸60以上の国と地域で承認されており、米国ではこれまでに5,000人を超える医療従事者により25,000人以上の成人患者に処方されている。なお本資料は英語原文の和文抄訳であり、本邦未承認の情報を含む。