何が示されたか

2026年11月10日に公開されたブログ「Evidence beyond the trial: How biotech leaders can turn RWE into asset value」（出典はSimon-Kucher insights）は、資源に限りがあるバイオテク企業がリアルワールドエビデンス（RWE）投資をどこに振り向けるべきかを、「正しいエビデンス（the right evidence）」と「正しいエンジン（the right engine）」という2つの柱に整理した。

同ブログは、臨床試験はエビデンス創出の土台ではあるが、アセットの価値を左右しうるすべての問いに答えられるわけではないとする。上市前のRWEは自然歴、アンメットニーズ、治療実態を描き出し、試験結果に文脈を与え、規制当局・医療技術評価（HTA）機関・支払者・臨床医・将来の商業パートナーからの想定質問に備える。上市後のRWEは日常診療下での長期的な有効性と安全性、継続的なエビデンス要求への対応、競合との差別化を支えると位置づける。

最大のリスクとして挙げられているのは「間違ったエビデンスを作ること」、すなわち、興味深いが承認・市場アクセス・資産価値に直結しない問いに乏しい資本を費やすことだ。

第1の柱：正しいエビデンス

第1の柱は4つの問いからなる。(1)必須のエビデンスは何か、(2)そのエビデンスはどう価値を生むか、(3)価値を示すための文脈は整っているか、(4)標準治療の変化を織り込んでいるか。

具体例も挙げられている。Reata Pharmaceuticalsのフリードライヒ運動失調症治療薬SKYCLARYSでは、主要試験後にFDAが当初、2つ目の主要試験が必要になりうると示唆した。緩徐進行性の希少疾患で小規模集団を対象に再度試験を行う難しさから、Reataは非盲検継続投与の患者と自然歴研究の患者を傾向スコアでマッチングした比較などの追加エビデンスで補い、FDAは最終的にそれを承認根拠の一部として受け入れた。

パルボシクリブの乳がん適応を男性に拡大したFDAの判断は、電子カルテ（EHR）と保険請求データに基づくRWEに支えられた。EUのJoint Clinical Assessment（JCA）についても、対象集団・介入・比較対照・アウトカム（PICO）の要件に応えられないエビデンスパッケージは欧州全域の薬価・アクセス協議を危うくすると指摘し、どのPICOが評価対象になるかの予測と、追加の臨床試験に頼らない許容可能なエビデンス創出の両面でRWEが役割を果たすとする。

上市前RWEの例としてはBioMarinのVOXZOGOが挙げられている。欧州での承認の数年前から、軟骨無形成症における臨床的負担、QOL、医療資源利用、社会経済的・心理社会的影響を欧州6カ国で調べた観察研究LIAISEを支援し、新薬を理解するための実臨床のベースラインを確立した。

標準治療の変化への備えとしては、Blueprint Medicinesのavapritinibが示される。単群試験の実施中にミドスタウリンが進行性全身性肥満細胞症で初めて広く適用可能な承認治療となったため、Blueprintは後ろ向きの実臨床外部対照研究で最良の既存治療と比較し、規制・HTA評価における比較エビデンスの不足を埋め、NICEの肯定的勧告につながった。

第2の柱：正しいエンジン

第2の柱は、信頼されるエビデンスを適切な時期・市場・形式で生み出す体制である。ここでも4つの問いが置かれる。上市構想との整合、十分に早い計画着手、自社エビデンス基盤への投資判断、そしてエビデンスをインパクトに変える能力だ。

argenxのMyRealWorld MG研究は、VYVGARTの上市前に欧州・日本・北米・英国で患者報告データを縦断的に収集し、後に自社の商業基盤を築いた市場と重なった。Ascendis PharmaのACHieve自然歴研究はnavepegritideの上市より数年前に始まり、主要試験プログラムApproaCHに入る患者の治療前成長と疾患歴の縦断データを提供した。自社基盤の構築が正当化されるのは、他で得られないエビデンスが必要な場合や、1つの縦断的資産が複数の高価値の問いに答えられる場合で、希少疾患におけるUltragenyxのDisease Monitoring Programsがその論理の例とされる。

組織面では、大規模なRWE部門ではなく明確なオーナーシップが必要だと説く。外部パートナーにデータや方法論、実行力を委ねても、戦略的な問いの定義と、答えを適切な意思決定者に適切なタイミングで届ける責任は企業側に残る。

業界にとっての意味

この整理が示唆するのは、RWEを「データセットが手に入ったから」という発想（because we canマインドセット）から切り離し、意思決定から逆算する運用への転換である。どの事業判断を支えるのか、誰を説得するのか、企業価値をどう高めるのか——投資ごとにこの3つを問うという規律は、資金制約の厳しい臨床段階バイオテクほど効きやすい。

また、JCAのPICO要件やHTA対応が前倒しの課題になる以上、上市前の自然歴・治療実態データの整備は、商業部門ではなく開発段階の意思決定として扱われることになる。ブログの結論は明快だ。データセットではなく意思決定から始め、主要な意思決定が固まる前に必須のギャップを特定すること。最大規模でも最も技術的に高度でもなく、戦略的に取捨選択されたRWEプログラムこそが最も効果を持つ、としている。