何が示されたか

株式会社ヘリオス（東証グロース：4593）は2026年11月12日付で「2026年12月期 第3四半期決算説明資料」を公表した。資料では、骨髄由来体性幹細胞を用いた製品HLCM051について、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象に「日本国内での製造販売承認申請を最優先目標とする」と明記し、条件及び期限付承認の取得を目指すとしている。

開発の進捗として、グローバル第3相試験「REVIVE-ARDS試験」に関し、日本国内で1月20日に治験届を提出、2月3日に治験を開始したことが示された。資料では同試験の開始時期を2026年2月としている。患者組み入れは日本を起点とし、その後、米国・カナダ（最大市場）、APAC（韓国・台湾・豪州 他）、欧州（EU）へ順次展開する計画で、米国などについてはIND準備中と記載されている。中間解析は300例・400例の各段階で行うとされる。

製造面では、Minaris社での商用製造体制の構築を進め、50Lバイオリアクターを用いたフルスケール製造を完了し、現在エンジニアリングランを実施中とした。また2026年8月に「再生医療等製品製造販売業許可」を取得したことが記されている。規制当局との対面助言は完了済みと位置づけられている。営業面では、アカウントマネジメント部の設立が主要マイルストーンに挙げられた。

背景

資料によれば、国内の申請準備は、第2相試験（ONE-BRIDGE試験）の良好な結果と、検証試験としてのREVIVE-ARDS試験の実施を前提としたものである。ヘリオスは「日本での承認とグローバル展開：二つの独立した道」と整理し、国内の申請時期はREVIVE-ARDS試験の結果を待たないと説明している。一方で、条件及び期限付承認は期限内に検証試験を通じて有効性を示すことが求められ、REVIVE-ARDS試験の結果は本承認および米欧展開の前提になると、資料自身が留保を付けている。

国内のロードマップは、ONE-BRIDGE試験完了、商用製造体制準備・製造プロセス検証、製造販売承認申請（条件及び期限付承認を目指す）、承認・国内販売による初の製品収益、検証試験の結果をもっての本承認申請、という順で示された。なお、グローバル展開のロールアウト図では、条件及び期限付承認の取得により日本の患者組み入れを終了するとされている。

パイプラインとしては、ARDSのほか、脳梗塞急性期は開発方針を検討中、外傷は米国防総省予算で第2相試験と記載された。中期・長期の位置づけでは、iPS細胞由来のRPE細胞（細胞置換）を株式会社RACTHERAと共同開発、がん免疫細胞療法では遺伝子編集NK細胞治療の研究開発を株式会社Akatsuki Therapeuticsが主導するとした。次世代iPS細胞基盤技術「ユニバーサルドナーセル（UDC）」の物質特許は、2026年8月に中国で成立（日本は2025年8月成立済）している。市場面では、先進国のARDS患者数を年間150万人強としている。

あわせて、新しいVision「病を克服する光となる。」、Mission「再生医療の実装を ひろげていく。着実に。一番に。」、Philosophy「Heal Patients」を掲げ、「バイオベンチャーから、世界一の細胞医療メーカーへ」との事業方針を示した。

業界にとっての意味

今回の資料で特徴的なのは、国内承認とグローバル試験を「二つの独立した道」として明示的に切り分けた点である。条件及び期限付承認という日本固有の制度を先に取りにいき、同じ試験を検証試験として本承認と米欧展開につなげる設計は、再生医療等製品の収益化時期を国際試験の完了より前倒しする狙いと読める。ただし、資料が自ら書いているとおり、この設計は検証試験で有効性を示せることが条件であり、REVIVE-ARDS試験の結果が国内の本承認と海外展開の双方を左右する構図でもある。

製造販売業許可の取得、50Lバイオリアクターでのフルスケール製造完了、エンジニアリングランという記載は、開発段階から商用供給段階への移行が具体的な工程として進んでいることを示す。培養上清などの副産物販売やCDMO事業を併記していることと合わせ、細胞の生産基盤そのものを事業の軸に据える姿勢が、今回の資料では前面に出ている。