何が公表されたか

PMDA小児用医薬品ワーキンググループは、令和8年10月23日付けで「小児用医薬品開発に関する治験相談についてのQ&A」を公表した。モデリング＆シミュレーション（M&S）や小児外挿を用いた開発戦略をどの相談枠で持ち込むか、成人と小児の相談を一括で申し込めるか、年齢層ごとに段階的に試験を行う場合に「医薬品追加相談」が使えるかなど、相談枠の選び方に関する6つの問答で構成されている。

6つのQ&Aの内容

相談枠の入口（Q1）　M&Sや小児外挿等を利用した開発戦略について、その可否や妥当性の判断は対面助言での議論になるが、まず機構と情報共有・意見交換をしたい場合には、個別品目に対する開発戦略を扱う「事前面談」と、個別品目によらない意見交換を行う「医薬品開発パイプライン面談」が利用できる。詳細なデータに基づいた議論を希望する場合は対面助言が必要で、適切な相談枠の選定は引き続き事前面談で相談するよう求めている。

小児臨床試験を実施しない場合（Q2）　対面助言の結果、M&S計画により国内外を問わず小児を対象とした臨床試験を実施しない臨床データパッケージが合意された場合でも、相談者からの希望に応じて、「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定について」（令和6年1月12日付け医薬薬審発0112第3号、令和8年2月27日最終改正。以下「R6年通知」）に基づく確認を実施した旨を、当該対面助言の相談記録に記載することが可能とされた。

計画変更時（Q3）　令和8年2月27日付け厚生労働省医薬局医薬品審査管理課事務連絡のQA14では、PMDAの確認後に小児用医薬品開発計画に大幅な変更が生じた場合、改めての確認は必須ではないが確認を受けることもできるとされている。変更後の計画について技術的・戦略的な議論を希望する場合は、「小児用医薬品開発計画確認相談」ではなく、開発相に応じた治験相談を利用する。まずは事前面談での情報共有も可能で、すでに対面助言（医薬品第Ⅱ相試験終了後相談等）を実施している場合は「医薬品追加相談」の枠が使える場合がある。

開発戦略全体と支援制度（Q4）　開発戦略全体の助言を希望する場合は、相談内容を明確にしたうえで対面助言を利用する。希少疾病用医薬品、特定用途医薬品等の各種指定制度では、小児用医薬品開発に係る優先相談／優先審査やその他の開発支援が受けられる。希少疾病用医薬品や特定用途医薬品の指定制度への該当性は厚生労働省医薬局医薬品審査管理課が相談窓口で、PMDAが専用の相談枠を設定しているその他の指定制度については事前面談で相談する。

成人と小児の一括相談（Q5）　成人と小児の疾患／病態が同一または類似する場合、臨床試験デザインや主な論点が類似しているときなどは、横断的に一括して1件の対面助言として相談できる場合がある。ただし、デザインや論点が大きく異なる場合は論点が多岐にわたり、限られた時間で十分な議論を行うことが困難となる可能性があるため、1件での対応が難しい場合もある。この場合は必ず事前面談を申し込み、成人・小児双方の開発計画を提示することが求められる。

年齢層ごとの段階的開発（Q6）　12歳以上、6～12歳未満といった年齢層ごとに段階的に臨床試験を実施する場合、特定の年齢層について対面助言が実施済みで、その場で後から立案される年齢層での開発の意向が示されており、かつ小児用医薬品開発の全体像についてR6年通知に基づく確認が実施されている（相談記録、審査報告書等が発出されている）品目であれば、後日の対面助言に「医薬品追加相談」を利用できる場合がある。さらに「試行的かつ時限的な取組み」として、成人に対する検証的試験に係る対面助言で小児用医薬品開発の意向が示され、R6年通知に基づく確認が済んでいる品目についても、追加相談の利用が認められる場合があるとした。日程調整依頼書には、相談区分の欄に「もとの相談の受付番号及び区分」を記載し、備考欄に事前面談の実施日を記載する。

背景と意味

今回のQ&Aは、R6年通知と、令和8年2月27日に改正されたその質疑応答集を前提に、実務上どの相談枠を使うかを整理したものである。R6年通知は成人向け開発の期間中に小児用医薬品の開発計画を策定することを求める枠組みで、PMDAによる計画の確認がその中核にある。今回の文書は、その確認を終えた後、あるいは計画を変更した後に、企業がどこへ相談を持ち込むべきかという道筋を示している。

実務面での要点は二つある。第一に、M&Sや小児外挿を使い、小児臨床試験を実施しない開発計画であっても、R6年通知に基づく確認を受けた旨を相談記録に残せることが明示された点。第二に、「医薬品追加相談」の適用範囲が、年齢層をまたぐ連続した小児開発に加え、成人の検証的試験の対面助言を起点とする場合にも、試行的・時限的に広がった点である。ただしいずれも適用の可否は一律ではなく、文書は繰り返し事前面談での確認を求めている。相談枠の選定そのものを事前面談に集約する運用が、改めて示された形だ。