何が公開されたか

キッズウェル・バイオ株式会社と株式会社S-Quatre（エスカトル）は2026年11月12日、名古屋大学が主導する臨床研究「脳性麻痺児に対する自己乳歯歯髄幹細胞単回投与の安全性、忍容性を検討する臨床試験」について、SHED投与後52週間までの評価がすべて完了し、最終解析結果をまとめた論文が名古屋大学から査読前のプレプリントとして投稿・公開されたと発表した。公開先はresearchsquare.com上の該当論文ページ（rs-11215315/v1）で、両社は「プレプリントは今後の査読等により内容が修正・変更される可能性がある」と注記している。

対象は、周産期低酸素性虚血性脳症に起因する脳性麻痺を有する6〜11歳の小児3例。患児本人由来のSHED（乳歯由来歯髄幹細胞）を、患児の体重1kg当たり3×10⁶個、単回静脈内投与した。治療の段階としては、急性期ではなく慢性期（遠隔期）の脳性麻痺児を対象とした、安全性・忍容性の検討を主眼とする少数例の臨床研究である。

1年間の結果として報告された内容

安全性については、SHED投与の忍容性は良好で、投与に関連する有害事象は認められず、臨床検査結果においても異常はなかったと報告されている。

探索的有効性の評価では、まず運動機能について一貫した改善傾向が示された。粗大運動能力尺度（GMFM）-66スコアは投与後12週時点で平均3.2ポイント上昇し、全患者で1年間にわたりその改善効果が持続。最終的には平均4.5ポイントの上昇となり、投与前との比較において差が認められたとされる。GMFM改善率（GMFMER、実際に観察されたGMFM改善量を、患児の年齢と重症度から予測される自然発達による改善量で割った値）の平均値は19.7となり、既報の他の幹細胞治療における平均値6.0を上回ったと報告された。

筋緊張度の評価では、膝の伸展と足首の背屈に改善が認められた。脳拡散MRI画像の探索的解析では、2例において白質線維経路（脳梁、帯状束、および弓状束）における神経線維密度の上昇が示唆され、脳の構造的変化の可能性に言及されている。また新版K式発達検査では、「認知・適応」「言語・社会」の発達状態評価において3例とも評価指数の上昇が認められ、日常生活への適応に関連する発達指標の上昇として、発達的進歩を示している可能性が報告された。

ただし両社は、本研究が少数例を対象とした臨床研究であり、有効性については今後さらなる検証が必要であること、本結果が査読前のプレプリントに基づくものであることを明記している。

これまでの経緯

S-Quatreは、有効な治療法のない小児疾患や希少疾患に対する新規細胞治療製品（再生医療等製品）の創出を目指し、乳歯由来歯髄幹細胞SHEDを活用した研究開発に取り組んでいる。同社グループは、独自の培養・製造プロセスで開発を進めるSHEDを「SQ-SHED」と称している。

本臨床研究については、昨年11月に全3例の患児についてSHED投与後12週間までの中間解析結果が公開された（2025年11月17日の参考資料）。その後、2026年1月26日には名古屋大学との共同研究として、遠隔期の脳性麻痺動物モデルに対するSHEDの有効性を示す基礎研究論文が国際学術誌に掲載されたことが公表されている。さらに2026年8月12日には、独立安全性評価委員会が全症例・全観察期間において「安全性に問題なし」と評価したことが公表された。今回の最終解析は、この一連の流れを受け、12週から52週へと観察期間を延ばして評価を完了したものにあたる。

業界にとっての意味

今回の発表で押さえるべきは、これが承認申請に直結する検証試験ではなく、慢性期の脳性麻痺児3例を対象に安全性・忍容性を確かめる段階の臨床研究だという点である。そのうえで、投与関連有害事象が認められず、独立安全性評価委員会の評価とも整合する安全性プロファイルが1年間維持された意味は小さくない。細胞治療では投与経路と観察期間が論点になりやすいが、静脈内への単回投与で52週の評価を完了した事実は、次の開発段階を設計する際の基礎データになる。

有効性に関する数値は、あくまで探索的評価として報告されたものだ。GMFM-66の平均4.5ポイント上昇やGMFMER平均19.7という値は、自然発達分を補正した指標で既報の平均値6.0を上回ったという比較であり、対照群を置いた比較ではない。加えて画像解析での神経線維密度上昇の示唆は2例にとどまる。両社自身が「今後の検証を通じて有効性および臨床的意義を慎重に確認していく必要がある」としており、現時点では仮説を補強する材料と受け止めるのが妥当だろう。

それでも、2026年1月に公表された遠隔期脳性麻痺動物モデルでの有効性と、今回の臨床研究の方向性が一致している点は、開発を進めるうえでの根拠として意味を持つ。両社は、脳性麻痺をはじめとする難治性疾患の患者と家族に革新的な治療法を届けるため研究開発を進めるとしている。査読を経た最終的な論文の内容と、今後の試験設計が次の焦点となる。