分析記事：承認・開発

承認申請・承認、開発の開始や中止など、後戻りできない決定。

承認・開発 タケダが中国イノベントから導入したADC、胃がん3次治療で生存期間を延長 タケダが中国イノベントから導入したADC「arcotatug tavatecan」の第3相試験で、CLDN18.2陽性の進行胃がん3次治療患者の全生存期間が従来治療を上回った。日本での承認申請が予定されている。 承認・開発 欧州CHMPがFoundayoとRasonqueを含む6品目の新薬承認を相次いで推奨 欧州EMAの医薬品委員会が2026年10月、経口GLP-1薬Foundayoと膵臓がん治療薬Rasonqueを含む6品目の承認を推奨した。いずれも米国で先行承認されており、欧州市場での上市が進む。 薬価 ステミラック注、条件付き承認から初の本承認へ ニプロのステミラック注が、条件付き承認から本承認への移行に初めて成功しました。12年の月日を経た本承認取得の背景にある課題と、今後の事業展開の見通しを検証します。
承認・開発 BMSが二つの第3相試験で主要評価項目を達成したと発表 BMSが特発性肺線維症とGEP-NET を対象とした２つの第3相試験で主要評価項目を達成した。2029年以降に予想されるパテントクリフに向け、次世代製品がどの程度の穴埋めができるか注目される。 承認・開発 iPS心筋シートの再生医療等製品リハート、保険適用後初の移植 (本承認まで75人で検証) 2026年9月29日、クオリプスはiPS細胞由来の心筋細胞シート「リハート」を重症心不全患者に移植したと発表した。9月1日の保険適用後で初めて。本承認に向けては7年間・75例の使用成績調査が待つ。 承認・開発 第一三共のADCダトロウェイが米サミットのアイボネシマブ (中国発)との併用第3相試験へ 2026年10月1日、アストラゼネカと第一三共は米サミットと臨床試験の提携を発表した。ADCダトロウェイとPD-1×VEGF二重特異性抗体アイボネシマブの併用をトリプルネガティブ乳がん1次治療の第3相で評価する。 承認・開発 大塚製薬と米アイオニスのFUS-ALS治療薬、第3相試験で「画期的な改善」を達成 2026年9月22日、大塚製薬と米アイオニスは、FUS遺伝子変異によるALSを対象とするウレフネルセンの第3相FUSION試験で主要評価項目を達成したと発表した。1人の患者への投与から始まった開発の経緯も振り返る。 承認・開発 承認から2年3か月を経て、再生医療等製品のアクーゴが1例目の投与へ 2026年9月17日、サンバイオは再生医療等製品アクーゴの1例目の投与を10月に行う予定と発表した。2024年7月の条件・期限付き承認から約2年3か月。出荷を止めていた承認条件と薬価を振り返る。 承認・開発 FDAを参考にPMDAも追随するリアルタイム臨床試験(RTCT)とは 厚労省の2027年度概算要求にリアルタイム臨床試験（RTCT）の試行が盛り込まれた。治験の進行中に規制当局がデータをリアルタイムで確認する仕組みで、FDAではすでに2つの実証試験が始まっている。 承認・開発 FDAがUltragenyxの遺伝子治療薬を一回のRejectを経ながらも承認 2026年9月17日、FDAがUltragenyxの遺伝子治療Fayuviを承認した。ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A）に対する初めての治療薬で、製造管理の問題で一度承認を拒否されてからの再申請だった。 承認・開発 第一三共/アストラゼネカのエンハーツの肺がん1次治療データがPFS延長するもOSでネガティブな結果に 2026年9月13日、世界肺癌学会でエンハーツのHER2変異肺がん1次治療の第3相DESTINY-Lung04試験が発表された。PFSは6か月延長した一方、OSの中間解析では対照群を下回り、後治療の差などが議論となっている。 承認・開発 PMDAが抗がん剤領域におけるドラッグラグ・ロスの解消を目指しProject Orbisに正式参加 2026年9月10日、厚生労働省とPMDAは米FDAが主導する抗がん剤の国際共同審査Project Orbisへの正式参加を決めた。オブザーバー参加から4年。仕組みと海外の実績を整理する。 承認・開発 中外製薬の研究者と筑波大学の柳沢教授が2026年ラスカー賞を受賞 2026年9月9日、米ラスカー財団が2026年の受賞者を発表。筑波大学の柳沢正史教授が基礎医学研究賞、中外製薬の3名がヘムライブラの発明で臨床医学研究賞を受賞した。日本人の同年複数受賞は初めて。 承認・開発 ノバルティス、直近3件の臨床開発後退（治験の停止と失敗）で株価急落 2026年9月8日、ノバルティスが直近１週間で2つ目の臨床試験失敗を発表し、株価が一時10%を超えて下落した。時価総額にして約240億スイスフラン(296億ドル)が失われたこととなり、上場来最悪の下落率となっている。 承認・開発 Novo NordiskのZiltivekimabが新たに２つの第3相試験を中止し、残るは１試験のみに 2026年9月7日、Novo NordiskがZiltivekimabの第3相試験2本（心不全を対象とするHERMESとATHENA）を早期に打ち切ったことが報じられた。 行政・制度 ドラッグ・ロスの現状として特定されている86品目の審議結果について (厚労省検討会議結果) 2026年9月4日、厚生労働省の第69回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議が開かれ、ドラッグ・ロス対策について審議された。 承認・開発 オレキシン作動薬は中枢神経領域におけるGLP-1競争を起こす (US記事) 武田薬品のオベポレクストン(製品名オーゼイフル)が中国に次いで2026年8月に米国、日本でも承認された。ナルコレプシータイプ1の原因となる生物学的機序そのものに作用する、初めての薬であり同社のブロックバスター候補となっている。 承認・開発 マンジャロが米国でハイリスク2型糖尿病患者に対する心血管リスク低減の適応を取得 2026年8月28日、FDAがイーライリリーのマンジャロについて、2型糖尿病のリスクの高い成人における主要心血管イベント(MACE)のリスク低減の適応拡大を承認した。 承認・開発 Revolution Medicines の膵臓がん治療薬DaraxonrasibがFDAへの申請から僅か35日で承認 2026年8月26日、FDAがRevolution Medicinesの膵臓がん治療薬Daraxonrasibを商品名をRASONQUEとして承認した。 承認・開発 モデルナ、個別化mRNAがんワクチンの第3相成功で株価176.97%上昇 モデルナとメルクの個別化mRNAがん治療薬が第3相試験で主要評価項目を達成。株価は1日で176.97%上昇し、時価総額は440億ドル増えた。 M&A・提携 田辺ファーマが希少皮膚疾患の治療薬デルシメラゴンのグローバル開発・販売権をレオファーマへ譲渡 米FDAへ承認申請済みの経口薬デルシメラゴンのグローバル権利を、最大約695億円でレオファーマへ譲渡。世界初のEPP/XLP経口治療薬となる。 承認・開発 ArgenxのVyvgartが自己免疫性筋炎でP2/3試験成功 Argenxが自己免疫性筋炎を対象としたALKIVIA試験で主要評価項目を達成。TIS平均改善度でプラセボ群を15.4ポイント上回った。 M&A・提携 Revolution Medicines、膵臓がん薬のアジア開発販売でBeOneと提携 ASCOで注目された膵臓がん薬をめぐり、両社がアジアでの開発・販売で提携。RAS(ON)阻害薬4品目が対象となる。 決算・業績 Novo vs Lilly：GLP-1競合の2026 2Q結果 2026年第2四半期の決算でLilly とNovoのGLP-1市場での差が拡大している。Lillyは米国インクレチン薬市場で60.9%のシェアを獲得し、経口薬でも先行するNovo との競争が激化する一方、Novoはパイプライン段階での開発課題も抱えている。 M&A・提携 AZ-BMS合併がBad Ideaである理由 (USメディアによる論評) AstraZenecaとBristol Myers Squibbの合併協議について、米国メディアが「大惨事になる」と断定した。米国でのプレゼンス拡大の必要性の乏しさ、ポートフォリオの重複、R&D再編と人員削減のリスク、過去の大型合併の実績不足、アナリストの懐疑的な見方から、両社にとって戦略的な必然性に乏しいと指摘される。 決算・業績 Alnylamの株価がQ2決算発表後に30%急落し時価総額120億ドル消失 Alnylamの株価が決算発表後に30%急落し、時価総額120億ドルを失った。TTRアミロイドーシス治療薬の通期売上見通しが引き下げられ、蓄積需要の正常化と競合薬の試験失敗が背景にある。 決算・業績 【アストラゼネカ 2026年上半期決算】オンコロジー・希少疾患の躍進と2030 年までに売上800億ドルの目標 アストラゼネカは2026年上半期、総売上高306億7,200万ドル（前年同期比+9%）を達成した。オンコロジー・希少疾患領域の二桁成長がフォシーガの特許切れなどの逆風を補い、2030年までの売上800億ドル目標に向けて順調に推移している。 決算・業績 研究開発の生産性、アクセス、コマーシャル実績を評価する新指標でイーライリリーが1位に Norstellaが発表した創薬から発売後まで全工程を評価する新指標P3iで、イーライリリーが世界大手25社中1位に。GLP-1の成功が牽引する一方、薬へのアクセス面には課題が残る。 決算・業績 GSKの第2Q決算、営業利益76%減でコストカットプランを発表 GSKが第2四半期決算でHIV治療薬の特許満了に備え、3年間のコスト再配分計画「Accelerate Growth」を発表。年19億ポンドの削減で後期パイプラインを強化し、Phase 3試験を倍増させる方針を示した。 承認・開発 武田の自社創薬医薬品であるオレキシン作動薬はなぜ中国で最初に承認なのか 武田薬品の自社創薬品オベポレクストンが中国で世界初承認を得た。先駆的医薬品制度の対象にもかかわらず、米国・中国がほぼ同時に日本より先行した背景には、中国の患者規模の大きさと当局の優先度の高さがある。 AI・デジタル 相次ぐNVIDIAと大手製薬の提携 ブリストル・マイヤーズ・スクイブがNVIDIAとの提携を拡大するなか、ロシュ、リリーなど大手製薬が次々とAIインフラの大型提携を発表している。創薬のボトルネック解消が狙いだが、NVIDIAにとって真の価値は何か。 承認・開発 FDAがMerckの経口PCSK9薬を優先審査で承認 -低価格戦略と物議を醸すCNPV制度- メルクの経口PCSK9薬リプフェンドラがFDAに承認された。優先審査バウチャー制度により通常より大幅に速い審査で認可されたが、同制度は政治的介入の懸念から批判を集めている。 決算・業績 J&Jがステラーラの特許切れによる減少分をトレムフィアで埋めて売上見通しを上方修正へ J&Jの2026年第2四半期決算は、トップ製品ステラーラの特許切れで売上が55%減少する中、免疫領域のトレムフィアが72%増と急伸し、その減少分の94%を埋めた。売上見通しは上方修正され、通期で初の1,000億ドル超えが見えてきた。 新薬発売 ピーク予測578億の大型薬ジャスケイド (肺線維症)発売開始 日本ベーリンガーインゲルハイムが肺線維症治療薬ジャスケイドを発売した。ピーク売上予測578億円は、2025年に薬価収載された新薬の中で500億円超はこれを含めて2成分のみ。新規作用機序と広い患者プールが期待される。 AI・デジタル 創薬にはAIの効果を最大限に引き出すために「構造的な再設計」が必要：McKinseyレポート McKinseyが発表した最新レポートは、AIを既存の創薬プロセスに単に組み込むだけでは価値を生み出せず、R&Dそのものを線形のゲート型から双方向的な学習ループへと抜本的に再設計することが不可欠だと指摘している。 承認・開発 AstraZenecaがWainua(心アミロイドーシス)の第三層試験未達により株価急落 AstraZenecaが共同開発する心アミロイドーシス治療薬Wainuaの第III相試験が主要評価項目を達成できず、株価は約9%下落しました。試験中に標準治療の安定化剤が急速に普及したことが背景にあるとされています。 承認・開発 Rocheのdivarasib(KRAS G12C阻害薬)がHead to head試験でsotorasibとadagrasibを上回る結果を発表 Rocheの次世代KRAS G12C阻害薬divarasibが、既承認のsotorasibとadagrasibを直接比較した第Ⅲ相試験で優越性を示した。PFSで統計的優位性、OSでも臨床的有意性が報告されている。 中国・新興バイオ 世界初の固形がんを対象としたCAR-T製剤が中国で承認 中国がCAR-T細胞療法として初めて固形がん（胃がん）に対する承認を与えた。血液がんに限定されていたCAR-Tが適応を広げる一方、次世代型の開発競争も加速している。 行政・制度 2040年を見据えた日本の創薬力強化 -内閣府WG資料より- 内閣府の創薬ワーキンググループが、2040年を視野に日本の創薬力強化戦略をまとめた。人材、AI、研究開発、臨床試験、規制の5つの柱で世界との競争力回復を目指すが、成否を分ける鍵は薬価制度にあるとの指摘も。 承認・開発 Tavneos（avacopan）のPivotal StudyであるP3論文をNEJMが撤回 Amgenの希少疾患薬Tavneosの承認根拠となった第Ⅲ相試験の論文が、NEJMに撤回された。FDAの調査で試験データの改ざんと盲検解除の不正行為が判明し、有効性の証拠が不十分だったと指摘された。 承認・開発 2026年下半期に注目の臨床試験 (BioPharma Diveより) 2026年下半期に実施される臨床試験により、RNAコンジュゲート、CRISPR、二重特異性抗体など次世代モダリティが超希少疾患を超えて巨大市場の既存ブロックバスターに迫る段階へ入ることが鮮明になる。 承認・開発 Nature Medicineが免疫療法の投与時刻に関する論文を撤回 免疫療法の投与時刻が肺がん生存率に大きな影響を与えるとした第Ⅲ相試験が、Nature Medicineから撤回された。プロトコル改変、データの不自然さなど複数の問題が指摘され、前向き試験の信頼性が損なわれたと判断された。 M&A・提携 AbbVieがApogee Therapeuticsを109億ドルで買収へ AbbVieがアトピー性皮膚炎向け抗体zumilokibartを持つApogee Therapeuticsを109億ドルで買収。IL-13標的は既存品と同じだが、半減期延長で投与頻度を減らせる利便性が差別化。2030年代の主力交代を見据えた布石か。 承認・開発 モデルナのmRNAインフルワクチン、FDA諮問委が全会一致 で「ベネフィットがリスクを上回る」と評決 モデルナのmRNAインフルワクチンmFlusivaについて、FDA諮問委が全会一致で承認を支持した。4か月前には審査自体を拒否されていたが、FDAの人事異動を経て方針転換。米国初のmRNAインフルワクチン承認は確実に見える。 薬価 薬価3億円の遺伝子治療薬エレビジス、発売後４ヶ月で１０名に投与 -投与する医療機関は赤字 希少遺伝子治療薬エレビジスが3億円超の薬価で発売されたものの、投与施設では安全対策に要する人件費と消耗品で赤字となる。高額薬価と医療提供の持続可能性のギャップが課題となっている。 承認・開発 武田薬品のオレキシン作動薬の追加解析結果 – SLEEP 2026での発表- 武田薬品のナルコレプシー治療薬オベポレクストンが、SLEEP 2026で第3相試験の追加解析結果を公表。日中の眠気改善だけでなく、認知機能や夜間睡眠の改善も示され、オレキシン欠乏という根本原因へのアプローチが実証された。 承認・開発 武田薬品の乾癬経口薬ZasocitinibがHead to Head試験で先行薬のBMS デュークラバシチニブを上回る結果を達成 武田薬品の経口TYK2阻害薬ザソシチニブが、BMS製デュークラバシチニブとの直接比較試験で統計的優越性を示した。AI設計薬として高い選択性を実現し、乾癬治療の経口薬市場の拡大を加速させる可能性がある。 M&A・提携 GSKが癌領域バイオベンチャーを1.7兆円で買収 GSKが米国のがん専業バイオ、ヌーバレントを106億ドルで買収。ROS1陽性・ALK陽性の肺がんを狙う2つのFDA審査中新薬が主なアセット。HIV治療薬の特許切れ対策の狙いも。 行政・制度 NHKクローズアップ現代で自由診療の再生医療が特集 NHKの特集により、日本の自由診療における再生医療の実態が浮き彫りになった。有効性の証明が不要な安確法の下で、法令違反や患者死亡事案が相次ぐ一方、海外との規制格差が日本の医療ブランド信頼を脅かしている。 承認・開発 ASCOでスタンディングオベーションとなったdaraxonrasibの発表 米国臨床腫瘍学会のプレナリーセッションで発表されたKRAS変異膵がん向けdaraxonrasibの第3相試験は、OSを13.2か月に延長し、従来の化学療法と比べて死亡リスクを6割低減。予後極めて悪い膵がんに新たな治療選択肢がもたらされた。 M&A・提携 イーライリリーがGLP-1の次に描くもの -感染症領域に再参入- イーライリリーが感染症領域に再参入を決めた。GLP-1での利益を活用し、帯状疱疹やAMR対策、EBVワクチンの開発企業3社を買収。予防医療への注力を強める同社の戦略を読み解く。 決算・業績 エーザイ、レケンビに賭ける中期計画 -2028年度に売上高1兆円へ- エーザイが中期計画で2028年度の売上1兆円達成を掲げた。成長の鍵はレケンビの拡大にあり、皮下注や血液バイオマーカーの普及、実臨床データの蓄積が重要なマイルストーンとなる。 肥満症・GLP-1 イーライリリーの新規肥満症治療薬レタトルチド：減量手術レベルの結果をP3で達成 イーライリリーの開発中肥満症治療薬レタトルチドがP3試験で、最高用量28.3%の減量を達成した。これまで肥満手術でしか達成されない水準であり、トリプルアゴニストとしての有効性が示された一方、用量依存的な副作用課題も明らかになった。 承認・開発 キッセイ薬品タブネオス -国内20例死亡とFDA承認撤回提案- キッセイ薬品の主力品タブネオスで国内20例の死亡とVBDSの重篤例が報告され、新規投与の中止要請が発生。一方、FDAは治験データ虚偽疑いを理由に米国での承認撤回を提案した。115億円の売上を占める主力品の危機が経営に与える影響は大きい。 薬価 iPS細胞治療薬の保険適用とその薬価妥当性について 住友ファーマとサンバイオのiPS細胞治療薬が5月に相次いで薬価収載される。1人当たり5000万円超の超高額薬だが、患者数の少なさとピーク市場規模を踏まえると、ビジネスとして成立するか検討が必要だ。 決算・業績 武田薬品2025年度決算 -ウェバーCEO最後の決算- 武田薬品の2025年度決算は、ウェバーCEOが退任前に提示した最終実績となった。VYVANSE減収を新製品群で部分補完し、次期CEOキムが掲げた3つの有望新薬の臨床成功と既存主力品の特許切れ対応が、中期経営の鍵を握る。 決算・業績 帝人2025年度決算 -ヘルスケア事業利益134億円(+136%)、26年度は減益見通し- 帝人のヘルスケアセグメントは2025年度に事業利益134億円と前年比2.35倍に伸長した。しかし2026年度は希少疾患以外の医薬品を絞り込むため、売上・利益とも減少が見通されている。 決算・業績 第一三共第6期中期計画——2030年売上3兆円・営業利益6,000億円の現実味 第一三共が発表した第6期中計は、2030年度に売上3兆円以上・営業利益6,000億円以上を目指す。前期の為替追い風を除いた実質成長率を維持できるか、またがん領域4製品の上市・拡大が鍵となる。 決算・業績 第一三共2025年度決算 - 決算発表延期からの下方修正 第一三共が2026年3月期決算を発表し、営業利益を当初予想から31.6%下方修正。売上は過去最高を達成したものの、ADC製品の需要予測の見直しに伴うCMOへの損失補償883億円が大幅減益の主因となった。 承認・開発 日本初の半月板再生医療「セイビスカス注」承認——再生医療等製品は23品目に 富士フイルム富山化学の「セイビスカス注」が半月板損傷に対する国内初の再生医療等製品として承認されました。日本の再生医療等製品は23品目に達し、モダリティの多様化が進む一方で、市販後検証を経て承認失効した製品も出ています。 決算・業績 海外売上比率77%とビジョン2030 —協和キリンが進める希少疾患グローバル化 協和キリンの2026年Q1決算は増収増益だが、希少疾患グローバル戦略品が売上の約49%を占める中、ロカチンリマブの開発中止が中長期的に課題に。Vision 2030の目標達成に向け、次世代パイプラインの成長が問われる。 中国・新興バイオ 中国バイオベンチャーの台頭 - グローバルライセンスディールの3割が中国発 中華圏のバイオベンチャーが2025年のグローバルライセンスディールの3割以上を占め、メガファーマにとって米国に次ぐイノベーション源泉となった。ADC領域での革新的な創薬と中国の規制改革が、この急速な台頭の背景にある。 決算・業績 レケンビ世界売上880億円 – アリセプトとの立ち上げ比較など- エーザイのアルツハイマー病治療薬レケンビが2025年度に世界売上880億円を達成。アミロイドベータを除去する疾患修飾薬として初めて有効性を統計的に証明し、初期3年間の成長曲線はアリセプトを上回る軌跡を示している。 決算・業績 アステラス製薬2025年度決算で過去最高の売上高・営業利益達成（XTANDIのパテントクリフ特許切れが2027に迫る） アステラス製薬の2025年度決算は売上収益2兆1,392億円、コア営業利益5,557億円と過去最高を達成した。しかし2027年8月のXTANDI特許満了を控え、現状の成長基盤ではそのインパクト吸収が十分でないとの見方が市場にある。